财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度总营收为6000万美元，2019年第三季度为9200万美元，同比下降，主要因公司推进vadadustat开发计划，完成INNO2VATE和PRO2TECT研究，合作收入降低 [17] - 2020年第三季度Auryxia（柠檬酸铁）净产品收入为3440万美元，2019年第三季度为3000万美元，同比增长14.6%，但因CMS非覆盖决定及COVID - 19不确定性，公司对Auryxia收入规划仍持谨慎态度 [19] - 2020年第三季度Auryxia的商品销售成本为3030万美元，包含990万美元非现金库存减记，主要与此前披露的Auryxia制造质量问题有关 [19] - 2020年第三季度研发费用为4690万美元，2019年第三季度为7450万美元，下降主要因公司完成INNO2VATE和PRO2TECT研究，成本降低 [19] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用为4020万美元，2019年第三季度为3420万美元，增长主要因支持vadadustat在美国上市的一些预商业活动的专业服务费用增加 [20] - 2020年第三季度公司净亏损6000万美元，2019年第三季度净亏损5460万美元 [20] - 2020年第三季度末，公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.693亿美元，预计现金资源能在获得监管批准后，为当前运营计划提供资金直至vadadustat预计在美国上市之后，季度末流通股约1.43亿股 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - vadadustat：自8月底在日本以VAFSEO商品名上市后，已获得37.3万美元特许权使用费收入，公司对其在日本的早期商业表现满意，认为日本是vadadustat有意义的增长机会 [18] - Auryxia：2020年第三季度净产品收入同比增长14.6%至3440万美元，但受CMS非覆盖决定和COVID - 19影响，公司对其收入规划持谨慎态度 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：公司认为vadadustat获批后，有机会满足美国50多万因慢性肾病导致贫血的成年透析患者的未满足需求，潜在市场机会达20亿美元 [10] - 日本市场：vadadustat以VAFSEO商品名在日本上市，自8月底上市后已获得37.3万美元特许权使用费收入，公司对其在日本的早期商业表现满意，认为日本是有意义的增长机会 [12][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划最早于2021年向FDA提交vadadustat的新药申请（NDA），该申请将涵盖透析和非透析人群 [7][32] - 公司与Otsuka密切合作，准备在NDA提交后，于明年向欧洲药品管理局提交营销授权申请（MAA） [10] - 公司将利用肾脏专业知识和现有的以肾病学为重点的商业组织，支持vadadustat获批后在透析市场的强劲推出，同时与Otsuka分担推出成本和责任，并借助美国透析市场独特的报销系统，促进创新疗法的采用 [11] - 公司商业团队开展预商业化活动，医疗团队通过强大的出版物计划支持vadadustat的潜力，期待在著名同行评审出版物上发表完整的INNO2VATE数据及其他出版物 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在全球COVID - 19大流行的挑战下，带领公司度过了最具活力的时期，公司正为股东制定创造长期价值的战略 [6] - 基于INNO2VATE项目的积极数据，公司对vadadustat在透析患者中治疗因慢性肾病导致贫血的获批前景充满信心，认为其有潜力成为新的口服护理标准，满足患者未满足的需求 [7][9] - 公司对非透析适应症的获批持谨慎态度，但认为非透析审查问题不会影响vadadustat在透析患者中的获批潜力 [15] - 公司对与MTPC和Otsuka的合作关系感到满意，合作伙伴对vadadustat和公司表现出信心和热情 [13] 其他重要信息 - 公司与Otsuka的合作协议规定，若vadadustat在美国和欧洲获批，公司有机会从Otsuka获得开发和监管里程碑付款 [18] - 公司80%的III期vadadustat开发成本由Otsuka报销，相应付款记录为合作收入，随着开发成本下降，合作收入也会减少 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于区域PRO2TECT基础分析，如何确保FDA接受非预先指定的分析，以及FDA对全球和区域基础分析及透析前的关注重点 - 年龄是模型的预先指定部分，使用连续年龄变量是为了更具特异性，这是正常的运行方式，该分析显示未增加心血管风险，公司对该分析有信心，但也认识到非透析主要安全终点未达标，存在重大风险，而透析数据方面公司对获批路径充满信心 [24][25] 问题2: 与FDA的预NDA会议后，对vadadustat召开咨询委员会会议（Adcom）的看法是否改变，以及是否与下个月罗沙司他在非透析和透析前的批准决定有关 - 无法对罗沙司他发表评论，预NDA会议确认了公司之前的工作，公司一直在为Adcom做准备，欢迎Adcom，认为这有助于向FDA说明患者使用vadadustat治疗的益处，但最终由FDA决定，看法未改变 [27] 问题3: 是否仍计划明年初使用优先审评券（PRV）为vadadustat申请监管批准，以及在透析环境获批后多久能申请TDAPA - 是否使用PRV需与合作伙伴协商，讨论正在进行中，尚未做出决定；TDAPA申请需在获批后进行，获得参与TDAPA所需的HCPCS代码有明确流程，获批后可能会有几个月的延迟，具体取决于获批时间 [29] 问题4: vadadustat针对透析患者和非透析患者的NDA是否会一起提交，若分开提交PRV如何发挥作用 - 是一份NDA，将同时包含透析和非透析人群，FDA可决定药物是否获批用于这两个人群或仅一个人群，PRV的使用将基于这份NDA决定，公司计划明年尽早提交，未明确是上半年还是下半年 [32] 问题5: 预NDA会议上，FDA是否要求对非透析人群进行额外分析，提交NDA前还需要什么 - 没有具体的额外分析要求，但NDA中会有额外分析，公司仍在分析数据，若分析支持NDA则会包含在内 [34] 问题6: 如何看待2020年第四季度日本市场的销售特许权使用费收入 - 目前的特许权使用费收入约为四到五周的销售额，包含一些拉动和进货情况，由于新产品上市有库存积累，公司未对第四季度金额进行指引，但合作伙伴对日本市场的推出感到满意 [36][37] 问题7: 在与FDA就非透析人群的沟通中，是否有其他特定要求 - 预NDA会议具有建设性，公司得到了一些技术问题的澄清，没有需要进行重大额外分析的要求，FDA理解公司的提交内容，与之前的沟通一致 [42] 问题8: 如何描述与合作伙伴在当前环境下的互动 - 公司对所选合作伙伴非常满意，与Otsuka在NDA方面紧密合作，战略一致，Otsuka代表也参加了预NDA电话会议；与Mitsubishi在合作过程中也很愉快，虽然日常互动较少 [44] 问题9: FDA反馈是否表明会要求在非透析人群中进行额外研究 - 预NDA会议没有迹象表明需要进行额外研究，这种情况在预NDA会议中非常罕见，公司的研究是在FDA指导下进行的，对研究方案感到满意，但对非透析适应症的获批持谨慎态度 [47][50] 问题10: PRO2TECT研究ASM报告中，美国与其他地区心血管事件差异的驱动因素，以及血红蛋白水平与心血管事件的相关性 - 地理分析是预先指定的，美国与其他地区心血管事件差异是由于血红蛋白目标不同，其他地区目标范围为10 - 12，美国为10 - 11；事后分析显示，将患者血红蛋白控制在10 - 11范围内不会增加心血管风险，公司将以此向FDA说明 [54] 问题11: 美国预指定亚组分析中，vadadustat和对照组曲线在第120周左右分开的原因 - 曲线分开后又重新汇合，整体MACE显示无增加心血管风险，这并非异常情况，曲线分开可能是样本量变小导致的，统计数据表明该人群无增加心血管风险 [56][58]