财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度总营收为9200万美元，而2018年合并前第三季度为5320万美元 [21] - 2019年第三季度Auryxia产品销售收入为3000万美元，较2018年同期Keryx合并前报告的2660万美元增长13% [21] - 2019年第三季度Auryxia的商品销售成本为1120万美元，加上Keryx合并的非现金购买会计影响2710万美元，总GAAP销售成本达到3830万美元 [22] - 2019年第三季度确认合作和许可收入6200万美元，2018年第三季度为5320万美元，大部分与Otsuka协议有关 [23] - 2019年第三季度研发费用为7450万美元，2018年第三季度为7060万美元，增加主要归因于支持vadadustat的PROTECT和INNOVATE 3期研究及临床和临床前活动的人员和其他成本增加 [23] - 2019年第三季度销售、一般和行政费用为3420万美元，2018年第三季度为1040万美元，增加主要归因于与Auryxia商业化相关的成本 [24] - 2019年第三季度公司净亏损5460万美元，2018年第三季度净亏损2600万美元，2019年第三季度净亏损包括与Keryx合并的非现金费用2710万美元，被130万美元的所得税收益抵消 [25] - 季度末公司现金、现金等价物和可供出售证券为1.456亿美元，随后通过8000万至1亿美元的非稀释性债务融资进一步加强了资产负债表 [25] - 季度末公司约有1.19亿股流通股 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Auryxia产品：2019年第三季度销售收入增长13%至3000万美元，但受CMS决策和事先授权要求影响，业务和前景受到根本影响，短期内未提供业绩指引，公司与Fresenius Medical Care Rx签订新的多年协议以扩大其在透析依赖肾病患者中治疗高磷血症的市场份额 [19][20][21] - vadadustat项目：全球3期临床开发项目的INNOVATE和PROTECT研究已全部入组，预计分别在2020年第二季度和2020年年中公布顶线数据，共入组超过7000名患者，比初始目标多约1700名 [8][9] 各个市场数据和关键指标变化 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是推进vadadustat全球3期临床项目，争取FDA批准后为慢性肾病贫血患者提供新的口服治疗选择，同时加强在肾脏领域的领导地位，利用医学事务团队深化与患者社区的关系，提高对肾脏疾病负担的认识 [6][17] - 行业竞争方面，公司认为vadadustat若成功，将成为美国和欧洲市场首个有明确数据将其结果与当前标准治疗进行直接比较的同类药物，其研究设计与竞争对手不同，采用活性对照，能更直接地收集和分析MACE数据，在临床、监管和商业上具有优势 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为vadadustat是近期最大的价值驱动因素，对临床开发项目充满信心，预计全球3期项目的顶线数据读出将是公司重要时期，有望为患者和医生带来新的治疗选择，改善患者生活 [6][12][20] - 对于Auryxia，管理层认为其在高磷血症适应症方面有市场机会，但由于与CMS的诉讼和事先授权要求的影响，短期内对其收入规划持谨慎态度，长期仍对增长前景乐观 [19][20] 其他重要信息 - 公司获得8000万美元的非稀释性资金，可在2020年底前再提取2000万美元，这将使公司现金储备延长至2021年，超过全球3期临床研究的预期顶线数据读出时间，且Auryxia收入可用于偿还债务 [8] - 日本合作伙伴MTPC在日本肾脏病学会会议上展示了vadadustat在日本慢性肾病贫血患者中的两项关键3期研究的52周疗效和安全性新数据，数据显示vadadustat对血红蛋白的影响在52周内持续，MTPC于今年7月向日本厚生劳动省提交了JNDA申请，若获批，预计明年将在全球首次推出vadadustat，公司将从日本销售中获得高达20%的分层两位数特许权使用费 [10][11] - 10月中旬，公司起诉CMS和HHS，质疑其撤销Auryxia用于治疗缺铁性贫血的Part D保险覆盖以及用于治疗高磷血症的相关事先授权要求的决定，已获得关键利益相关者的支持，并于10月29日申请初步禁令和简易判决以恢复保险覆盖 [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ESA在透析前或非透析环境中的使用情况以及开始透析的患者使用ESA的比例 - 回答：ESA使用频率高于15%，在国外慢性治疗中较常见，在美国更多作为急救疗法使用，需要继续对医生进行教育以提高对这些患者的治疗意识 [29] 问题2: 为何不向投资者提供vadadustat试验的非劣效性边界 - 回答：这是一个竞争激烈的情况，公司与FDA和EMA有协议，不会透露谈判内容 [33] 问题3: 如何看待vadadustat临床试验中MACE各组成部分的价值 - 回答：数据中出现的问题主要围绕设计和监管互动，公司的设计采用活性对照，在临床、监管和商业上具有优势，差异主要源于设计或与FDA的互动不同 [35] 问题4: 与监管机构讨论时，是否有关于MACE各组成部分的具体讨论，其效用是基于综合主评分的非劣效性吗 - 回答：监管机构会全面看待数据，公司设计的研究采用活性对照，希望提供不复杂且统计上不具挑战性的数据集 [39] 问题5: 用HIF治疗贫血如何在机制上影响CKD进展，ESA对CKD进展的基线预期是什么，怎样的改善可被视为具有临床意义 - 回答：HIF在临床前模型中显示能影响肾脏或器官健康，改善氧气流向器官，从而保护器官，公司在非透析研究中直接与ESA进行比较，旨在探索与标准治疗的差异 [42] 问题6: 2020年能否就Auryxia在高磷血症细分市场提供业绩指引 - 回答：鉴于IDA和CMS的问题，目前为该领域提供指引没有意义，公司认为CMS有法律义务覆盖该药物，建议对Auryxia的收入预期保持谨慎 [44] 问题7: 是否有类似Auryxia单一药物两种适应症，一种报销一种不报销的法律案例 - 回答：有类似案例，如维生素D在Part D中的情况，公司认为CMS有法律义务报销Auryxia用于缺铁性贫血的费用，这也是诉讼的原因 [48][49] 问题8: 日本FDA为何不需要MACE数据 - 回答：日本PMDA通常较为保守，不要求提供在日本人群中未看到的MACE数据，公司遵循监管机构的指导，合作伙伴MTPC对数据感到鼓舞，若按预期时间表，vadadustat可能在7月获批 [52] 问题9: 从肾病专家的角度，NDD环境下市场需求是什么，市场会扩大吗 - 回答：肾病专家更希望看到与他们常用药物的比较，从商业角度看，这是与医生沟通的更有力方案 [54] 问题10: GFR改善多少可表明CKD进展放缓 - 回答：临床上相关的是看到患者进入透析的时间有差异，而不仅仅是GFR的变化，公司在3期研究中测量了这一指标 [56] 问题11: 试验设计是否有能力在CapEx上获得统计学意义 - 回答：在知道治疗效果之前无法确定是否有能力获得统计学意义，不希望过度夸大对显示延缓进展的预期，需看数据结果 [58] 问题12: 试验中这部分是如何设计的，测量的是什么 - 回答：目前无法提供协议中的详细内容，会后续回复 [60] 问题13: 考虑到批准和推出时间，商业基础设施和准备情况如何，如何看待竞争环境并应对 - 回答：去年的合并具有战略价值，公司可以从现在开始就贫血治疗进行沟通，与Vifor Pharma的关系使公司从推出时就能接触到60%的透析人群，Otsuka将提供50%的商业支持，公司对竞争环境感到鼓舞，所需投资相对较少 [62][63][64] 问题14: 与CMS关于IDA的诉讼最新进展如何 - 回答：公司已申请初步禁令，目前正在等待法院的消息，不确定时间 [66] 问题15: 鉴于透析患者第一年较高的事件率，临床医生是否愿意将控制良好的患者转换为新疗法 - 回答：透析治疗非常遵循协议，Fresenius和DaVita会努力优化治疗并尽快统一治疗方案，公司对roxadustat在新发病例患者中的数据感到鼓舞，认为新发病例市场对vadadustat将很有吸引力 [69] 问题16: Auryxia本季度销售增长放缓的原因是什么 - 回答：第三季度夏季销售通常会趋于平稳，平均销售价格也有所下降，缺铁性贫血市场的增长能力受到CMS决策和事先授权要求的影响，公司继续关注高磷血症市场，建议对第四季度和2020年的增长保持谨慎 [71]