财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度Auryxia净产品收入为2910万美元，较2018年同期的2410万美元增长20.7%，较2019年第一季度增长26% [21] - 2019年第二季度合作与许可收入为7170万美元，2018年第二季度为4880万美元，大部分与大冢制药的协议有关，且从2019年第二季度起大冢制药开始资助80%的vadadustat III期开发成本 [22] - 2019年第二季度研发费用为8570万美元，2018年第二季度为7190万美元，主要因vadadustat的PROTECT和INNOVATE III期研究推进导致外部成本增加 [23] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用为3610万美元，2018年第二季度为1250万美元，主要因Auryxia商业化成本增加 [24] - 2019年第二季度公司净亏损5820万美元，2018年第二季度净亏损3410万美元，2019年包含与Keryx合并的2810万美元非现金费用 [25] - 第二季度末公司现金及现金等价物和可供出售证券为1.368亿美元，预计现金资源能支持当前运营计划至2020年第三季度，季度末流通股约1.188亿股 [25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 Auryxia业务线 - 2019年第二季度Auryxia收入2900万美元，为上市以来最高季度收入，同比增长21%，较2019年第一季度增长26%，总处方量增长22%至49200份 [7][15] - 第三季度前四周处方需求为上市以来最高，公司认为持续执行增长计划和市场需求将推动下半年收入增长 [15] vadadustat业务线 - 三菱田边制药在日本提交vadadustat的JNDA申请，这是其首次监管提交，预计2020年及以后会有更多公告 [8] - 4月完成INNOVATE全球临床研究的患者招募，两项研究共招募近4000名患者，预计2020年第二季度公布顶线数据 [10] - PROTECT全球临床研究患者招募进展顺利，即将完成招募，预计2020年年中公布顶线数据 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 文中未提及各个市场数据和关键指标变化相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进vadadustat的临床开发，争取监管批准和商业成功，设计临床项目时考虑患者需求差异，有灵活的给药方案，并与FDA和欧洲监管机构进行广泛对话 [11][14] - 推动Auryxia的增长，包括扩大现有适应症的市场份额、争取恢复CMS对IDA适应症的覆盖、探索扩大标签声明的机会以及与日本烟草及其子公司合作增加Riona在日本的适应症 [15][16][20] 行业竞争 - 公司认为与竞争对手相比，vadadustat的临床项目设计具有优势，采用活性对照比较和非劣效性终点，便于收集和分析MACE数据，且能与当前标准治疗药物进行多方面比较，有助于在市场竞争中取得优势 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在战略举措上取得良好进展，团队执行能力强，对推进vadadustat和提升Auryxia潜力的机会感到乐观 [7][20] - 认为vadadustat的JNDA提交是重要里程碑，有望成为主要市场中首个治疗CKD相关贫血的口服HIF - PHI药物 [9] - 对Auryxia的长期增长充满期待，近期研究数据支持其在现有适应症之外的治疗潜力，且新政策环境为改善患者护理和提升产品价值创造了机会 [16][18] - 相信与ANDA申报者的和解加强了Auryxia的知识产权保护，对结果满意 [7][19] 其他重要信息 - 公司与日本烟草及其子公司Torii合作，后者在日本以Riona品牌销售柠檬酸铁，7月报告了评估Riona治疗成人IVA的III期比较研究的积极顶线结果，并计划在III期项目成功完成后申请该额外适应症 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Block论文结果研究，公司与KOL合作的额外研究类型，以及是否寻求扩大Auryxia后期PKD标签声明的机会 - 公司正讨论采用类似Block研究的设计并扩大规模，以最终扩大Auryxia的标签，这符合公司自合并以来的长期增长战略 [28][29] 问题2: Auryxia成本波动的驱动因素及如何随时间平滑 - 基础成本960万美元与Auryxia生产相关，因销售增加而较第一季度上升，利润率约67%；另外两项与购买会计相关，库存增值费用1900万美元预计持续到明年下半年，许可证摊销费用910万美元每季度相同，将在9年内摊销 [30][31][33] 问题3: 在CMS未逆转IDA覆盖决定的情况下如何看待Auryxia的发展，以及在扭转该决定方面的进展 - 公司与各方保持良好对话，对改变非覆盖决定有信心，认为Auryxia的价值与政府改善肾脏护理的目标一致；在未解决CMS覆盖问题前，Auryxia在高磷血症适应症仍有很大增长空间，且部分CKD患者有商业保险或医疗补助仍可使用该药物 [35][36][38] 问题4: vadadustat的JNDA提交是否被接受审查，若未接受将如何通知 - 日本没有像FDA那样正式通知接受的流程，提交后几周内未收到不接受的问题，三菱和公司认为正在进行全面审查 [39][40] 问题5: 从竞争对手数据中得到的积极启示，以及公司研究与竞争对手研究的差异 - 竞争对手数据显示无安全问题且确认心血管安全性，这增强了公司对vadadustat的信心；公司的临床项目采用活性对照比较和非劣效性终点，便于与标准治疗药物比较，且与FDA就非劣效性边界和统计分析计划达成一致，在临床、监管和商业方面更具优势 [40][41][42] 问题6: 年初Medicare不报销IDA以及相关表格对高磷血症的影响及后续情况 - 年初所有患者需进行预先授权，导致第一季度处方量受压，团队采取策略帮助医生和患者完成该流程，目前已解决该问题，第二季度和第三季度处方量持续增长，公司有信心明年初避免类似压力 [45][46][47] 问题7: 现金需求和预期，以及资本结构的想法 - 公司现金可支持到2020年第三季度，随着III期项目成本下降和Auryxia商业业务增长，未来资金需求更易管理；公司有超过12个月的现金，不急于筹资，正探索增强资本结构的机会，包括非稀释性融资选项 [49][50][51] 问题8: vadadustat在透析和非透析环境中的商业化，医生接受所需时间和教育程度 - 在透析市场，公司与V4合作有望加速vadadustat的采用；非透析市场需要更多产品教育和时间来推动采用，其他公司对HIF药物的宣传工作可让公司从中受益 [54][55][56] 问题9: 与Par的和解日期与预期不同，是否会有其他公司挑战专利，2025年的和解日期是否会保持 - 公司对与Par的和解结果满意，有另外五家ANDA申报者正在诉讼中，暂不做具体评论，认为Par的和解可能对最终结果有积极影响 [58][59] 问题10: 日本监管审查的典型时间范围 - 日本监管审查过程与FDA不同，大约需要一年时间 [60][61] 问题11: PROTECT研究中每周三次给药的灵活性主要是为了提供不同剂量还是提高依从性 - 每周三次给药主要考虑透析患者每周透析三次，透析供应商希望确保患者依从性，便于在透析椅上给药；同时，对于家庭透析和腹膜透析患者，每日一次给药是理想选择，这样医生和患者在药物给药方式上有更多选择 [62][63][64] 问题12: 成本中的非现金项目影响会持续多久 - 许可证摊销费用为每季度9100万美元，从2018年12月起摊销9年；库存公允价值增值费用预计到明年下半年（约第三季度）耗尽 [65][66] 问题13: III期项目的事件率预期来源，以及新血红蛋白目标对MACE事件率预测和事件批准预期的影响 - 设计研究时根据现有文献预测事件率，主要参考安慰剂率；目前INNOVATE已完成招募，PROTECT即将完成，公司对数据公布时间有信心 [69][70] 问题14: 美国肾脏健康新政策及支付激励计划对HIF药物和vadadustat的影响 - 该政策对肾脏护理行业有利，公司董事长当选肾脏护理合作伙伴组织主席，有助于参与政策制定；TDAPA规则对vadadustat影响较大，允许两年内从捆绑支付中支付该药物费用，鼓励创新；Auryxia的机会在于关注结果的支付计划，特别是与避免透析相关的计划 [72][73][75]