财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度公司总营收7270万美元，2018年第一季度为4590万美元，2018年第一季度仅含合作收入 [21] - 2019年第一季度Auryxia净产品收入2310万美元，2018年同期Keryx报告的为2260万美元，同比增长12.1% [21] - 2019年第一季度许可和合作收入4960万美元，2018年第一季度为4590万美元，两个时期的大部分收入与大冢制药合作协议中的成本分摊安排有关 [23] - 截至2019年第一季度，大冢制药已为vadadustat的3期开发成本提供了52.5%的资金，预计在2019年第二季度达到预定成本门槛后，将开始承担80%的成本 [23] - 2019年第一季度Auryxia的销售成本为3130万美元，包括760万美元的制造成本和2370万美元的并购相关购买会计应用成本 [24] - 2019年第一季度研发费用8240万美元，2018年第一季度为6140万美元，增长主要归因于PROTECT和INNOVATE 3期研究的外部成本增加 [25] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用3430万美元，2018年第一季度为900万美元，增长主要归因于Auryxia的商业化成本 [26] - 2019年第一季度公司净亏损7240万美元，2018年第一季度为2340万美元，2019年第一季度净亏损包括2370万美元的并购相关会计费用，被280万美元的递延税收优惠抵消 [27] - 第一季度末公司现金、现金等价物和可供出售证券为1.68亿美元，较2018年底现金减少主要与合作方报销金额和3期项目付款等现金流时间变化有关 [27] - 季度末公司约有1.171亿股流通股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 vadadustat业务线 - 两项评估vadadustat治疗日本慢性肾病贫血患者的3期活性对照关键研究公布了顶线结果，这些结果有望成为三菱田边2019年在日本提交vadadustat新药申请的依据 [7] - 全球临床研究INNOVATE已完成入组，两项研究共入组超3900名患者，比预期多300名，预计明年第二季度公布顶线数据 [8] - 全球临床研究PROTECT入组情况符合预期，预计2020年年中公布顶线数据 [8] Auryxia业务线 - 第一季度Auryxia收入同比增长12%至2310万美元，总处方量同比增长22.5%至40080份 [12] - 公司认为同比增长反映了Auryxia的强劲潜在需求，与上一季度相比的下降主要是由于为医疗保险受益人开具Auryxia治疗高磷血症适应症时需要新的预先授权 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 vadadustat战略 - 公司认为vadadustat的3期项目进展良好，研究设计方法具有竞争优势，有助于在相关研究中相对直接地收集和分析主要不良心血管事件（MACE） [11] - 继续推进vadadustat的商业战略，与Vifor Pharma的新修订协议有望使vadadustat在美国多达60%的透析患者中迅速被采用 [10] Auryxia战略 - 专注于最大化Auryxia在高磷血症适应症中的机会，利用其临床益处、真实世界数据和差异化的耐受性特征，与处方医生保持高度互动 [14] - 利用KDIGO治疗指南，将Auryxia定位为因疗效、耐受性和药丸负担限制而从其他药物转换的患者的选择 [15] - 致力于扩大Auryxia在美国商业和私人保险市场中缺铁性贫血（IDA）的份额，改善商业能力以促进产品采用 [15] - 努力恢复Auryxia的IDA适应症的医疗保险覆盖，与肾脏护理界其他成员合作，敦促CMS恢复覆盖 [16] 行业竞争 - 该领域市场机会大，患者群体对创新产品有显著需求，有多种产品的发展空间 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为继续执行增长战略和潜在的市场需求将推动Auryxia在第二季度及全年实现收入增长，与CMS的合作若取得有利结果将带来额外增长机会 [17] - 公司相信有足够的资本资源，包括合作方的预付季度承诺成本分摊资金，能够支持当前运营计划至2020年第三季度 [28] 其他重要信息 - 公司欢迎Dell Faulkingham担任新的首席商务官，他将推动Auryxia的商业战略并为vadadustat获批后的上市做准备 [17] - Dr. Steven Burke将于6月接替Dr. Rita Jain担任高级副总裁兼首席医疗官，Dr. Jain将支持团队确保顺利过渡 [18][19] 问答环节所有提问和回答 问题1: Auryxia在恢复医疗保险IDA适应症覆盖方面的进展及是否今年能解决 - 公司与肾脏界其他成员、患者组织、关键意见领袖和执业肾病专家共同努力，与CMS进行了多次会议，对进展方向持积极态度，但难以预测解决时间 [30][31] 问题2: vadadustat与FibroGen数据的关联性，特别是在透析前人群中的情况 - 公司认为看到该类产品的积极数据对整个HIF类产品有益，但各项目存在显著差异，公司使用活性对照，认为这不仅有助于获得积极的监管结果，还能在商业上进行药物区分 [32][33] 问题3: 关于Hy's law披露的详细情况及对不会出现第二例的信心来源 - 这是约五年前2b期研究中披露的同一案例，无新数据，只是当前医疗团队将其评估为可能相关案例更新为很可能相关案例，公司对产品安全性的看法未改变 [34][35] 问题4: 2019年日本NDA提交的时间 - 由三菱田边进行提交，公司正在努力提供所需信息，目前指导时间为2019年，有信心其能按时完成 [36][37] 问题5: FORWARD 2试验的招募时间、顶线数据读出时间、三次每周给药方案下血红蛋白波动范围及耐受性预期 - 未更新FORWARD试验的入组情况，仍按计划今年获得数据，该试验为透析试验，入组速度较快，设计会关注血红蛋白水平以避免超出指南范围，预计vadadustat能良好控制血红蛋白 [38][39][40] 问题6: FORWARD试验中三次每周给药方案是否有额外的安全考虑，数据能否与INNOVATE结果一起用于首次申报 - FORWARD试验不关注MACE，INNOVATE试验有3900名患者关注MACE结果，数据库强大，FORWARD试验会关注一般安全性，这是2期研究，不期望其产生三次给药的适应症，计划进行TRILOGY 3期试验以获得该适应症，相关数据会公布并用于NDA和MAA申报 [41][42][43] 问题7: 与Vifor协议扩展的情况及Vifor第三方业务的重要性 - 公司对此感到兴奋，认为这反映了Vifor和Fresenius对vadadustat的看法和市场机会，Fresenius占美国透析市场约40%，其他非DaVita的中型和小型透析提供商约占20%，Vifor的业务在不断增长，这将加速vadadustat的上市 [44][45][46] 问题8: 在市场上对产品信息传递的微调或影响需求的措施 - 第一季度主要关注解决CMS问题，实施战术计划帮助医生应对，周一新的首席商务官Dell Faulkingham上任，期待他推动团队并提升增长曲线 [48][49] 问题9: 有多少患者接触过vadadustat药物 - 公司未提供过该数据，但INNOVATE有3900名患者，PROTECT有数千名患者，1期和2期项目有数百名患者，目前已有数千名患者接触过该药物 [51][52] 问题10: 2019年第二季度Auryxia强劲增长背景下，IDA裁决对Auryxia后续季度的最终影响 - 公司原本预计高磷血症是2019年的关键增长驱动力，IDA是长期增长驱动力，CMS裁决虽令人失望，但预计对2019年医生采用影响不大，第一季度成功管理了患者的预先授权问题，第二季度前四周处方需求创历史新高，增长由高磷血症适应症驱动，后续增长曲线情况有待观察 [54][55][56] 问题11: vadadustat的终点和注册路径，与roxadustat MACE事件的关联性，以及安慰剂和活性对照臂MACE事件的差异思考 - 3期项目设计为非劣效性设计，这是监管批准的门槛，所有竞争对手的MACE试验均为非劣效性设计，透析市场的INNOVATE试验为活性对照，与其他公司一致，非透析市场中安慰剂对照与活性对照在看待MACE时有差异，与ESA相比，vadadustat需证明不劣于有心血管风险历史的对照产品，且有多个次要终点可实现药物的商业和临床差异化 [58][59][60] 问题12: Auryxia需求季度环比下降14%的情况及需求创历史新高的解释，以及Part D覆盖类似药物的类比案例 - 季度环比下降主要指第四季度到第一季度，Fresenius的处方数据包含在总数据中，纳入后下降幅度没那么大，季度初因预先授权问题处方量下降，公司实施工具如样品使用量翻倍，帮助患者过渡，第二季度处方量开始增长，类比案例包括维生素D类似物和NIASPAN，公司认为Auryxia不是天然铁，而是化学合成的柠檬酸铁络合物，用于治疗疾病，有信心解决覆盖问题，但难以确定时间 [61][62][66]