业绩总结 - 2021年合并净产品收入为6.62亿美元，同比增长83%[9] - 2021年第四季度净产品收入为2.66亿美元，同比增长76%[80] - 2021年全年总收入为8.44亿美元，同比增长71%[80] - 2022年预计净产品收入为9亿至10亿美元，同比增长44%[81] 用户数据 - 2021年全球有超过50万名患者使用Alnylam的RNAi治疗产品[15] - ONPATTRO在美国的2021年净产品收入同比增长40%，全球增长53%[22] - GIVLAARI在美国的2021年净产品收入同比增长81%，全球增长84%[26] - OXLUMO在美国的2021年净产品收入环比增长9%，全球增长29%[30] 研发与产品表现 - Vutrisiran在基线的平均稳态血清TTR水平降低88%[37] - Vutrisiran组在mNIS+7评分中相较于基线改善48.3%，而安慰剂组仅改善3.9%[40] - Norfolk QOL-DN评分中，Vutrisiran组改善56.8%，安慰剂组改善10.4%[40] - Vutrisiran组在18个月时的mNIS+7评分均值变化为-14.76（标准误2.00），而安慰剂组为-28.09（标准误2.28）[41] - Vutrisiran组在Norfolk QOL-DN评分中均值变化为-12.9（标准误2.2），安慰剂组为-19.8（标准误2.6）[41] 财务状况 - 2021年年末现金储备为24亿美元，同比增长1.2亿美元[11] - 2021年现金及投资总额为24.36亿美元，较2020年的18.74亿美元增长30%[79] - 2021年第四季度非GAAP研发费用为2.05亿美元，同比增长34%[80] - 2021年全年非GAAP研发费用为7.08亿美元，同比增长19%[80] 未来展望 - 公司预计2022年净产品收入和合作及特许权使用费的范围将显著增长[5] - 预计2025年之前年均收入复合增长率将达到40%[15] - 预计2024年初将公布HELIOS-B研究的30个月顶线结果[54] 费用与亏损 - 2021年第四季度GAAP研发费用为229,050千美元，较2020年同期的168,469千美元增长了36%[88] - 2021年全年GAAP研发费用为792,156千美元，较2020年的654,819千美元增长了21%[88] - 2021年第四季度GAAP运营亏损为194,561千美元，较2020年同期的194,222千美元略有增加[88] - 2021年全年GAAP运营亏损为708,652千美元，较2020年的828,438千美元减少了14%[88]