业绩总结 - ONPATTRO在2020年全球净产品收入为3.06亿美元，年末全球约有1,350名患者在使用该产品[15] - GIVLAARI在2020年全球净产品收入为1.1亿美元，年末有超过1,000名患者在使用该产品[21] - 2020年第四季度全球总收入为1.636亿美元，同比增长128.2%[46] - 2020年全年净产品收入为3.615亿美元，预计2021年将增长至6.1亿至6.6亿美元，增幅约为76%[47] - ONPATTRO的净产品收入在2020年第四季度为9040万美元，同比增长61.9%[46] - GIVLAARI的净产品收入在2020年第四季度为2210万美元，较2019年同期的0.2万美元大幅增长[46] 用户数据 - 2020年全球约有200名患者接受治疗，自产品推出以来持续增长[45] - Alnylam在全球范围内的ONPATTRO产品已在超过20个国家通过直接报销、命名患者销售或报销扩展访问进行销售[18] - GIVLAARI在美国的确认访问率为94%，并已与超过10个价值基础协议（VBA）达成[22] 未来展望 - Alnylam预计到2025年实现超过40%的年复合增长率（CAGR）[10] - Alnylam计划在2021年实现可持续的非GAAP盈利[10] - 2021年，预计来自已批准产品的净产品收入和来自合作及特许权使用费的净收入将在一定范围内增长[6] 新产品和新技术研发 - Vutrisiran的临床试验正在进行中，预计将招募约600名患者[36] - Patisiran的临床试验显示，主要终点的p值为3.54 x 10^-12，表明疗效显著[31] - Alnylam的临床管道中有超过20个临床项目，其中10个以上处于后期阶段，每年有4个以上的IND申请[10] 财务数据 - 2020年第四季度的非GAAP研发费用为1.535亿美元，同比下降7.8%[46] - 2020年第四季度的非GAAP SG&A费用为1.367亿美元，同比增长9.5%[46] - 2020年末现金及投资总额为18.744亿美元，较2019年末的15.362亿美元增长[46] - 2021年预计非GAAP研发和SG&A费用将达到11.75亿至12.75亿美元，增幅约为15%[47] 负面信息 - GAAP运营亏损为194,222千美元，较2019年同期的298,073千美元改善34.8%[54] - 由于估计的或有负债变更，GAAP运营亏损中增加了10,216千美元[54]