财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物、银行存款和货币市场基金为3780万美元，而2022年12月31日为5890万美元 [19] - 2023年全年研发费用为3420万美元，包括590万美元的股份支付费用，2022年全年为3540万美元，包括240万美元的股份支付费用 [19] - 2023年全年一般及行政费用为2060万美元，包括680万美元的股份支付费用，2022年全年为990万美元，包括60万美元的股份支付费用，增长主要源于2023年业务合并相关行政费用、上市公司董事及高管保险费用以及员工股份支付费用增加 [20] - 2023年全年净亏损为1.726亿美元，摊薄后每股亏损2.32美元，2022年全年净亏损为2.408亿美元，摊薄后每股亏损8.44美元，净亏损包括2023年可转换优先股公允价值变动的非现金费用7640万美元和2022年的1.896亿美元，以及2023年资本市场活动相关费用4600万美元和2022年的660万美元 [20] - 截至2023年12月31日，经营活动使用的净现金约为4320万美元，上一年为4280万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 维布替尼（vebreltinib） - 全球SPARTA试验和中国KUNPENG试验中，超过500名患者接受了维布替尼治疗，观察到了令人鼓舞的疗效 [8] - 2023年12月，报告了正在进行的多队列2期KUNPENG试验和全球多队列2期SPARTA试验中83名非小细胞肺癌患者维布替尼按基因拷贝数（GCN）亚组分析的总体缓解率，中期数据显示在MET外显子14跳跃的非小细胞肺癌患者中具有广泛疗效，在有和无同时发生的MET扩增的患者中提供了强劲的总体缓解率和可接受的安全性 [10] - 2024年2月与FDA的C类会议中，针对非小细胞肺癌伴MET外显子14跳跃突变，107名患者中71名未接受过治疗患者的客观缓解率为66.2%，中位缓解持续时间为16.5个月；36名既往接受过治疗患者的客观缓解率为61.1%，中位缓解持续时间为16.7个月 [13][14] - 按GCN亚组更新的疗效分析显示，在无重叠MET扩增（GCN基因拷贝数小于4）的非小细胞肺癌患者中，来自Sparta和KUNPENG试验的86名患者的合并分析中客观缓解率为67%；未接受过治疗且GCN小于4的患者中，28名Sparta患者的客观缓解率为64.3%，28名KUNPENG患者的客观缓解率为71.4% [15] APL 106（阿波西利） - 2024年1月，宣布在中国完成了APL 106用于复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的3期桥接研究的患者入组 [11] - 美国合作伙伴Glycomimetics预计在2024年第二季度报告其阿波西利在复发难治性AML的关键3期研究的顶线结果；中国复发难治性AML的3期桥接研究于2023年底完成入组，预计在2025年上半年报告顶线数据 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是推进维布替尼和ophthalescelen两款领先药物候选物，使其获得监管批准，以更好地服务患者 [6] - 维布替尼聚焦三个初始适应症，包括非小细胞肺癌伴MET外显子14跳跃突变、非小细胞肺癌伴CMAD扩增和胶质母细胞瘤伴PTPRZ - MET融合 [9] - 基于与FDA的讨论，对于非小细胞肺癌伴MET外显子14跳跃突变，将继续在Sparta队列中入组患者，分析所有患者达到12个月随访后的数据以支持传统批准；对于非小细胞肺癌伴CMAT扩增，继续在Sparta研究中入组患者，若结果积极，可能在2026年提交新药申请（NDA）以寻求加速批准；对于胶质母细胞瘤伴PTPRZ - MET融合，需要更多研究数据来确定是否能支持美国的上市许可 [15][16][17] - 公司目前专注于维布替尼和阿波西利，尤其是在现金有限的情况下，争取首个药物获批 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为基于当前预测，现金状况足以支持计划运营至2025年第一季度 [19] - 期待在下周圣地亚哥的AACR会议上披露维布替尼令人兴奋的新临床前数据，计划在两张海报中展示多项临床前研究结果 [17] 其他重要信息 - 2023年3月，公司通过完成业务合并并在纳斯达克上市，成功转型为上市公司 [12] - 2023年11月，合作伙伴Evanstone获得中国国家药品监督管理局有条件批准，可商业化维布替尼用于治疗MET外显子14跳跃的非小细胞肺癌，根据合作协议，Evanstone拥有维布替尼在大中华区的独家权利，公司保留在美国、欧洲和世界其他地区的独家权利，双方可共享数据 [11] - 阿波西利是一类首创的E - 选择素抑制剂，已获得FDA和NMPA的突破性疗法认定 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 维布替尼Sparta队列达到12个月随访期的时间以及向FDA提交数据的时间 - 公司认为时间线可能比提问者认为的要短，目前已向FDA展示的患者12个月随访时间将在夏季到来，但如果需要额外入组患者，将延长12个月，预计在2025年而非2026年 [26] 问题2: FDA会议的其他反馈 - 公司表示FDA的关键信息是需要继续入组更多患者以明确已有结果，公司将继续当前工作 [26] 问题3: 新任命的首席财务官（CFO）预计为公司带来哪些提升和改进 - CFO表示近期重点是帮助现有团队完成20 - F文件提交，其在小型生物制药公司的融资和业务等多个领域有丰富经验，未来几个月将致力于资本形成和战略合作等方面 [29] 问题4: 2024年研发费用是否合理预计为5000万美元 - 公司建议根据现金跑道指导来推算，2024年初现金、银行存款和共同基金余额为3780万美元，现金可支持到2025年第一季度；随着阿波西利3期试验入组完成，2024年相关费用预计低于2023年，2023年与去特殊目的收购公司（de - SPAC）交易等相关的一次性费用在2024年预计减少 [31][32] 问题5: 现金跑道是否考虑了额外患者入组 - 公司表示考虑了额外患者入组因素 [34] 问题6: 其他药物候选物的进展 - 公司表示目前专注于维布替尼和阿波西利，尤其是在现金有限的情况下，争取首个药物获批 [34]