财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为2.146亿美元，较上一季度减少4450万美元，反映出经营活动使用现金6700万美元，通过市价发行融资2310万美元 [21] - 公司认为截至2020年3月31日的现金、现金等价物和短期投资足以支持计划运营至2021年第二季度 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 tab - cel业务 - 公司仍有望在2020年下半年提交tab - cel的生物制品许可申请（BLA），第三季度完成适当随访后将进行中期分析 [8][10] - 正在推进tab - cel的II期多队列研究，预计2020年下半年开始招募多达6个额外的超罕见EBV +患者群体 [13] ATA188业务 - 预计在2020年第二季度以适当形式公布ATA188剂量递增队列1 - 4的6个月结果以及队列1 - 3的12个月结果，下半年公布队列4的12个月数据 [14] - 暂时暂停了ATA188 Ib期随机安慰剂对照研究的筛选和招募工作，预计在2020年第二或第三季度重新开始招募 [15] CAR T业务 - 预计合作伙伴纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）将在2020年第二或第三季度向FDA提交下一代间皮素靶向自体CAR T免疫疗法ATA2271的研究性新药申请（IND） [16] - 已启动现货型同种异体间皮素靶向CAR T（ATA3271）以及CD19靶向CAR T（ATA3219）的临床前IND启用研究 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和澳大利亚的40个活跃临床站点大多可进行tab - cel III期研究的患者招募，公司还在准备在美国、加拿大和欧洲开设更多站点 [11] - 除英国、奥地利和西班牙外，法国的临床试验申请（CTA）也已获批，公司已在西班牙启用首个欧洲站点 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是同种异体T细胞免疫疗法的先驱，致力于为有高度未满足医疗需求的患者提供现货型治疗方案 [10] - 利用EBV T细胞的独特生物学特性，开发能够治疗多种EBV相关疾病、实体瘤和血液癌症的平台 [10] - 计划在EMA批准小儿调查计划（PIP）后，于2021年提交tab - cel针对EBV + PTLD患者的欧盟上市授权申请 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球疫情对公司业务有影响，但公司团队专注使命，实施行业领先实践确保安全，同时减轻疫情对业务的影响 [8] - 公司对EBV T细胞平台和技术有信心，认为其能为患者带来临床益处，为股东创造价值 [17] - 尽管处于特殊时期，公司仍致力于使命，相信未来几个月能继续推进项目 [21] 其他重要信息 - 疫情爆发前，公司已制造tab - cel、ATA188等项目的大量库存，包括工艺中间体和起始材料，可继续为患者提供产品 [8] - 公司团队与临床站点密切合作，确保工作人员和患者安全，维护数据完整性和患者治疗机会 [9] - 公司制造能力接近商业就绪，今年将完成商业验证，能在三天或更短时间内向美国、欧洲和澳大利亚的患者提供产品 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：Q3生成的数据何时公布 - 公司将在预BLA会议上与FDA讨论中期分析等整体数据，之后会在合适的会议上公布数据，具体时间取决于预BLA会议的时间 [25] 问题：欧洲站点的招募预期和计划开设的额外站点数量 - 目前重点是美国和澳大利亚的40个站点，欧洲站点的开设是为完成研究招募，未具体谈论站点数量 [28] 问题：ATA188在EAN展示数据的方式、增加患者数量的原因以及提前提交申请所需的数据量 - 会提供更详细的数据，包括残疾评估的综合和个体量表数据；增加患者数量是为使研究设计更灵活，根据不同数据调整以获得更有意义的统计结果；若能证明有疗效信号，后续研究证实后可能与FDA探讨加速审批途径 [33][34] 问题：tab - cel中期分析成功的标准、额外患者数据的用途、BLA提交是否有条件以及EBV假设在MS中的情况 - 对于超罕见疾病，整体数据更重要，不具体谈论中期分析的具体数字；额外患者数据会提供给监管机构，但不一定是推进BLA提交的先决条件；不一定事先认定BLA提交有条件；EBV假设在复发缓解型和进展型MS中无明显差异，公司因进展型MS未满足的医疗需求大而开展相关研究 [42][46][51] 问题：tab - cel II期多队列研究涉及的患者群体疾病严重程度和规模，以及ATA2271的IND申请限制和拓展到其他实体瘤的计划 - 研究旨在扩大tab - cel标签，涉及的每个队列代表超罕见疾病，但总体可治疗的EBV +患者群体比二线EBV + PTLD大几倍；ATA2271 IND申请所需数据将在5月15日公布摘要，首个研究针对晚期间皮瘤，后续计划拓展到卵巢癌和胰腺癌等表达间皮素高的实体瘤 [55][56][58] 问题：ATA188 Ia研究开放标签部分的再治疗数据是否会在EAN展示、Ib研究是否增加站点以及CAR项目的IND申请时间 - Ia研究开放标签部分的再治疗数据未准备好在EAN展示；Ib研究暂停期间，因已进行预筛选活动，有患者等待招募，预计在符合条件的站点尽快恢复招募，不计划增加站点；未公布CAR项目IND申请的时间 [63][65][67] 问题：ATA2271的IND启用研究是否包括非人类灵长类动物数据 - IND启用研究主要是体外和体内研究以及CMC包，相关数据将很快公布，暂不提供更多细节 [75] 问题：ATA188的重新给药计划和进展 - 重新给药计划是在12 - 24个月的窗口内进行，为1周期治疗，目标是从初始研究进入开始，对患者进行为期五年的年度治疗 [81] 问题：tab - cel欧洲临床站点增加对潜在市场规模的影响 - 与欧洲专家交流发现，当地有医疗需求，患者渴望获得tab - cel治疗，公司计划在欧洲开展同情用药项目，满足无法参加研究的患者需求 [84][85]