
业绩总结 - 截至2021年9月30日,公司现金及现金等价物为1.318亿美元,预计现金流可支持运营至2023年[51] - 公司于2021年1月收购Quellis Biosciences, Inc.,并完成了1.1亿美元的PIPE融资[51] 用户数据 - HAE患者的平均发作率在TAKHZYRO治疗下为1.97,且44%的患者在26周内无发作[21] - 65-75%的HAE患者被认为是“中度”或“重度”,并被开处方预防治疗[23] - HAE患者在接受治疗后,焦虑和抑郁症状随着发作频率的增加而加重[17] 新产品和新技术研发 - STAR-0215的IND申请预计在2022年中提交,关键初步临床数据预计在2022年底前公布[7] - STAR-0215是一种单克隆抗体抑制剂,预计每3个月或更长时间给药一次,具有成为最具患者友好性的HAE预防治疗的潜力[10] - STAR-0215对血浆激肽释放酶的抑制效力是lanadelumab的约10倍,能够实现约90%的抑制效果[34] - STAR-0215的半衰期在非人灵长类动物中为33.6天,而lanadelumab为10.5天,显示出超过三倍的半衰期延长[38] - STAR-0215在体外实验中能够在超过84天内保持在预测的最低治疗浓度(IC90)以上,而lanadelumab在约10天后降至该浓度以下[41] - 预计STAR-0215的临床试验将展示其安全性、延长的半衰期和对血浆激肽释放酶活性的持续抑制[45] 市场展望 - 全球市场预计从2020年的20亿美元增长到2026年的超过45亿美元[19] - 目前市场上HAE治疗产品的平均攻击减少率为:CINRYZE为52%,HAEGARDA为88%,TAKHZYRO为73-87%[19] - 公司计划评估在过敏和免疫疾病领域扩展产品管道的机会[7] 未来展望 - 公司计划在2022年中提交IND申请,并在2022年底前完成初步的Phase 1研究[49] - STAR-0215的目标是成为HAE患者最友好的预防治疗选项,改善患者生活质量[32] - STAR-0215的给药频率为每3个月或更长时间一次,提供长期保护[50]