财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.318亿美元，预计现有资金可支持当前运营计划至2023年 [9][27] - 2021年第三季度研发费用为380万美元，2020年第三季度为780万美元；2021年第三季度一般及行政费用为410万美元，2020年第三季度为310万美元；2021年第三季度运营亏损为790万美元，2020年第三季度为1090万美元 [27] - 2021年第三季度净亏损790万美元，合每股0.61美元；截至2021年9月30日，已发行普通股1300万股，按转换后计算为1830万股 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务线为STAR - 0215项目，该项目是用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂 [8] - 临床前数据显示，STAR - 0215与血浆激肽释放酶的结合亲和力比lanadelumab高约10倍，在抑制血浆激肽释放酶活性方面比lanadelumab强约10倍 [15][16] - YTE修饰使STAR - 0215的血浆半衰期比未修饰的亲本抗体增加了三倍多，在非人类灵长类动物中半衰期约为34天，人类半衰期预计在70 - 120天，有望实现每三个月或更长时间给药一次 [17][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有8000人受HAE影响，全球HAE治疗市场规模预计将从2020年的20亿美元增长到2026年的超45亿美元 [11] - 超过50%使用获批血浆激肽释放酶抑制剂的HAE患者仍会发作，患者和医生对有效、给药频率低的预防性治疗方案有较高兴趣 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为受罕见和小众过敏性及免疫性疾病影响的患者和家庭带来改变生活的疗法，以患者为中心开展业务 [7] - 公司计划在2022年年中提交STAR - 0215的研究性新药（IND）申请，并在2022年底前获得初步临床试验结果，以证明其差异化特征 [8] - 公司正在评估拓展产品线的机会，以满足患者未被满足的需求，目标是开发能为患者生活带来有意义改变的疗法 [28] - 行业中HAE治疗领域已有多种治疗方式，如单克隆抗体、反义疗法等，公司认为STAR - 0215作为单克隆抗体，具有高度差异化特征，有望在预防性治疗领域产生重大影响 [56][57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为HAE治疗市场存在未被满足的需求，STAR - 0215有潜力成为最适合患者的预防性治疗选择，为患者提供长效、有效的保护，减少发作频率和治疗负担 [13][14] - 公司将继续推进STAR - 0215的临床开发，与监管机构合作探索最快捷的审批途径，并根据临床数据优化剂量和给药方案 [32][33] - 公司将积极评估拓展产品线的机会，在过敏和免疫领域寻找能为患者带来显著改变的项目 [50] 其他重要信息 - 公司首席科学官Andy Nichols上周在会议上展示了STAR - 0215的临床前数据，相关海报可在公司网站查看 [15] - 公司首席商务官Andrew Komjathy在上月的会议上展示了STAR - 0215的潜在市场机会以及HAE疾病和治疗负担的研究结果 [10][25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Phase 1研究中的生物标志物能否作为Phase 2/3加速审批研究的标志物，以及除了完整的Phase 2和Phase 3计划还需要什么；市场研究中减少发作与增加给药间隔时间的平衡关系 - 公司在Phase 1研究中纳入药效学标志物以了解血浆激肽释放酶的抑制水平，这对规划后续研究很重要，公司将参考以往经验并结合自身项目数据优化监管和临床策略，未来几个月会提供更多更新 [32][33] - 患者希望减少疾病负担和治疗负担，STAR - 0215希望通过减少发作频率和延长给药间隔时间为患者带来改变，但还需在临床中验证 [33][34] - 公司正在与监管机构合作探索最快捷的审批途径，目前是否包括加速审批尚不清楚 [35] - 市场研究表明患者首要关注控制疾病，维持高效性很重要，在此基础上减少治疗负担至三个月或更长时间会更有吸引力 [36] 问题2: STAR - 0215临床开发时间表，包括Phase 1完整数据的预计时间、年底展示的中期数据类型和患者数量；Phase 1b是否按计划在2023年开始；业务发展活动的更新时间 - 公司计划在2022年年中提交IND申请并启动Phase 1a研究，2022年底获得正常健康志愿者的初始结果，这些数据将支持STAR - 0215的差异化特征 [41] - 预计年底获得前几组患者的药代动力学和药效学数据，以证明半衰期延长和药理活性，由于半衰期长，需跟踪患者至2023年以收集安全和药代动力学数据 [43] - 未来几个月会更新Phase 1设计和完整临床开发计划的细节 [44] - 公司计划仍在进行中，将与监管机构讨论并根据Phase 1数据完善临床开发计划 [48] - 公司正在积极评估拓展产品线的机会，未来几个月会讨论其他计划探索的机会 [50] 问题3: 患者对预防性治疗有效性担忧的原因，以及STAR - 0215在临床研究中需展示哪些属性以避免这些问题；不同治疗方式在预防治疗中的适用性以及竞争格局的变化 - 患者因担心发作而存在焦虑，STAR - 0215希望通过长效抑制血浆激肽释放酶来减少发作，缓解患者焦虑 [52] - 预防性治疗虽能减少发作频率，但患者仍会发作，部分发作如喉部发作可能危及生命，STAR - 0215旨在减少发作频率并延长给药间隔时间 [54] - 行业中有多种治疗方式，STAR - 0215作为单克隆抗体，具有高度差异化特征，有望在预防性治疗领域产生重大影响 [56][57] 问题4: 如果自行推进STAR - 0215，寻找的资产是否与现有销售渠道匹配；目前的限速步骤以及全球供应链限制的影响；假设每三个月给药一次，预计突破性发作的发生率以及临近下次给药时发生率是否会增加 - 公司会机会主义地考虑拓展产品线的机会，希望留在相关领域以优化组织，但如果有在过敏和免疫领域能为患者带来显著改变的机会也会考虑 [59] - 公司正在提前规划以避免潜在问题，目前按计划推进2022年年中提交IND申请的工作 [61] - 公司会根据患者数据优化剂量和给药频率，以最大程度减少突破性发作的发生，这是设计临床研究和确定给药频率时的重点考虑因素 [63]