财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为4.23亿美元，而2019年12月31日为3.06亿美元 [21] - 2020年全年经营活动净现金使用量为6990万美元，2019年为6360万美元 [21] - 2020年全年公司净亏损1.027亿美元，合每股0.87美元；2019年全年收入为30万美元，2020年为5010万美元，增长4980万美元，主要是由于第四季度收到大冢制药的5000万美元前期许可付款 [22] - 2020年研发费用降至5030万美元，2019年为5290万美元，主要是由于药品制造和供应成本、合同研究组织费用和其他第三方临床试验费用减少，部分被监管相关成本增加所抵消 [23] - 2020年公司管理和业务发展费用增至9600万美元，2019年为2230万美元，主要是由于在获批前建立商业基础设施，包括工资、员工福利、股份支付费用和专业费用增加 [23] - 2020年第四季度公司净亏损810万美元，合每股0.05美元；2019年第四季度收入为30万美元，2020年为5000万美元，增长5000万美元，原因是收到大冢制药的5000万美元前期许可付款 [24] - 2020年第四季度研发费用降至1320万美元，2019年第四季度为1330万美元，主要是由于药品制造和供应成本、合同研究组织费用和其他第三方临床试验费用减少，部分被监管相关成本增加所抵消 [24] - 2020年第四季度公司管理和业务发展费用增至3880万美元，2019年第四季度为730万美元，主要是由于在获批前建立商业基础设施，包括工资、员工福利、股份支付费用和专业费用增加 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司商业团队在LUPKYNIS获批和推出后的一个月内取得进展，初始处方量符合预期，甚至略高于预期 [16] - 公司已完成超过3000次对医疗专业人员的销售拜访，覆盖超过20%的处方医生群体，其中70%的销售拜访为实地面对面拜访 [18] - 公司已与覆盖1.9亿人生命的支付方进行了互动，完成即将举行的会议后，将与代表全国75%参保人员的支付方会面 [18] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括将LUPKYNIS确立为标准治疗方法、确保患者获得最佳治疗效果、确保狼疮性肾炎诊断无延迟以及确保患者能够获得LUPKYNIS [17] - 公司与龙沙集团达成合作协议，在瑞士维斯普的现有小分子原料药设施内建立专用制造产能，以提高成本和生产效率，扩大产能并保障供应 [10] - 公司与大冢制药达成美国以外地区的合作协议，共同开发和推广voclosporin在欧洲和日本的市场，公司已收到5000万美元的前期付款，并有可能获得额外5000万美元的监管和报销里程碑付款 [11] - 公司临床研发团队正在努力完成Aurora主要数据手稿的发表，预计在上半年完成，同时在即将举行的主要医学会议上展示数据，履行上市后义务，并准备在今年开始进行voclosporin的儿科和青少年研究 [13] - AURORA 2双盲2年延长期试验按计划进行，预计在2021年底实现数据库锁定，并在2022年第一季度公布主要结果 [13] - 公司继续评估在新领域进一步利用voclosporin开发的选项，加强其狼疮性肾炎适应症基础，同时努力加强知识产权组合，通过外部合作和业务发展工作推动产品开发管道的创新 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为拥有足够的财务资源来支持当前的运营计划，包括商业推出活动、商业药品供应的制造和包装以及计划中的研发项目，至少到2023年 [21] - 公司对LUPKYNIS在美国的推出进展符合内部预期感到满意，同时期待与大冢制药合作，通过即将在上半年提交的上市许可申请，将业务扩展到包括欧洲在内的其他地区 [26] - 2021年将是忙碌的一年，公司将继续进行voclosporin的临床开发和医学展示，同时探索扩大产品线的机会，以提升公司价值 [26] 其他重要信息 - 公司提醒本次电话会议包含前瞻性陈述，实际结果可能与预期存在重大差异，相关风险因素可参考新闻稿和年度报告 [7] - 本次电话会议进行网络直播，约2小时后可获取回放，未经公司事先书面同意，不得录制、复制或转录会议内容 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待疫情期间狼疮性肾炎患者接受治疗的情况？ - 情况在美国各地有所不同，有些患者推迟就诊，但也有医生通过远程医疗或安排就诊积极与患者互动，公司对患者机会仍有信心 [31] 问题: 是否有理由调整之前给出的净定价6.5万美元？患者如何获得医疗豁免？Aurinia Alliance系统将产品交付给患者的过程是否顺利？对今年的支出有何指导意见？ - 目前判断净定价还为时过早，政策正在制定中，公司将持续关注 [34] - 支付方认可狼疮性肾炎的临床和经济负担，以及voclosporin优于标准治疗方法，且涉及患者数量相对较少，公司在各支付方细分领域都有处方得到报销，从处方到审批和最终确定处方需要时间，符合罕见病推出的预期 [35] - 建议参考第四季度的支出情况，公司尚未具体指导数字，但第四季度可作为未来季度的参考目标 [37] 问题: 开始使用LUPKYNIS的患者主要是从非标签仿制药转换过来的，还是初次接受治疗的？在社区中心和学术中心的接受度如何？更新KDIGO指南是否是优先事项，是否取决于3期数据的发表？ - 目前还没有关于患者类型的深入见解，后续电话会议将提供更多信息 [40] - 在社区中心的接触机会更多，学术中心特别是在疫情严重地区受到限制，但在两个领域都在取得进展 [41] - 公司多年来一直与KDIGO指南制定方保持联系，指南更新依赖于发表的数据，即将发表的手稿将对文献和指南更新起到重要作用 [43] 问题: 如何看待当前商业团队的规模和覆盖范围，是否会扩大？与预期相比，与风湿病专家和肾病专家的沟通情况是否有差异？研发第四季度的数字是否可作为未来支出的参考？ - 公司对目前团队的部署感到满意，获得的实地接触医生的数量高于其他专业公司，如果有机会或需要，公司有资源进行调整 [46] - 目前没有差异，公司针对约12000名相关专业医生进行推广，处方也来自这两个专业领域 [49] - 研发费用总体上与第四季度情况大致一致，但可能会因试验开始时间而有所不同 [51] 问题: 医生是分别用Benlysta和voclosporin治疗不同患者，还是选择一种药物治疗所有患者？对于已经使用Benlysta治疗系统性红斑狼疮的患者，是否会加用voclosporin？公司的上市后义务是什么？ - 目前还处于早期阶段，没有足够数据来观察趋势，也未进行相关市场研究，后续会有更多见解 [54][55] - 理论上有关于Benlysta和voclosporin联合使用的讨论，但目前还太早，未来情况不确定 [56] - 公司的上市后义务包括明年提交AURORA 2研究报告、进行药物相互作用试验以及儿科和青少年研究 [59] 问题: 处方数量的波动何时会趋于平稳，开始反映需求趋势？还有哪些重要指标可用于观察推出情况？与支付方目标覆盖的总人数是否正确？AURORA 2研究关注的关键数据点有哪些？ - 公司目前关注的指标包括销售拜访次数、目标市场的接触情况、支付方工作和政策等，随着时间推移，将提供更多关于处方趋势、政策和覆盖趋势的信息，以及重要的领先指标，目前处方趋势符合内部预期，实地接触医生的数量高于预期 [62] - 公司还将密切关注LUPKYNIS特定覆盖政策的制定，目前只有北卡罗来纳州蓝十字蓝盾制定了相关政策 [63] - 即将举行的会议涉及的支付方覆盖人数为3600万，加上之前的覆盖人数将达到1.9亿 [65] - AURORA 2研究主要是一项安全性研究，还将关注复发率、肾功能稳定性、患者依从性等数据，将为公司和处方医生提供大量有价值的数据 [67]