财务数据和关键指标变化 - 第四财季净亏损为1430万美元，或每股0.18美元，其中包含600万美元的非现金项目 [9] - 第四财季研发费用为1140万美元，较2021财年同期的940万美元有所增加 [9] - 第四财季一般及行政费用为390万美元，较2021财年同期的290万美元有所增加 [9] - 截至2022年9月30日，现金头寸为1.492亿美元 [9] - 整个2022财年，运营消耗的现金及现金等价物为2420万美元 [9] - 费用增加主要与团队扩张以及相关的非现金费用增加有关 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要候选产品ANAVEX 2-73在阿尔茨海默病和雷特综合征的研发持续取得进展 [5] - 雷特综合征项目：针对儿科患者的随机、安慰剂对照EXCELLENCE 2/3期研究接近完成入组 [6] - 脆性X综合征项目：FDA授予ANAVEX 2-73孤儿药资格认定，计划推进双盲、随机、安慰剂对照的2/3期开发项目 [6] - 帕金森病项目：计划与FDA讨论ANAVEX 2-73项目，包括关键性3期研究；计划启动由Michael J. Fox基金会赞助的影像学聚焦的帕金森病临床试验 [8] - 新适应症：计划启动针对一种新罕见病适应症的2/3期临床试验 [8] - 精神分裂症项目：计划启动ANAVEX 3-71的2期临床试验 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 脆性X综合征是美国最常见的遗传性智力残疾形式，也是自闭症谱系障碍最常见的单基因病因，美国估计患者约62，500人，全球超过100万人 [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进其临床项目和整体业务运营 [5] - 战略包括利用基因生物标志物扩展Anavex平台，对未满足医疗需求的神经系统疾病应用精准医疗 [8] - 公司计划启动生物标志物驱动的精准医疗临床研究 [11] - 帕金森病项目计划基于先前PDD研究中MDS-UPDRS（主要终点）的有利证据，尽快推进至3期研究 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其现金足以支持运营和临床项目超过未来四年 [9] - 管理层对即将公布的阿尔茨海默病2b/3期临床试验数据感到兴奋 [5] - 神经科学和罕见病药物开发处于激动人心的时刻，公司按计划推进临床试验数据读出和研究启动 [11] - 公司期待在阿尔茨海默病和儿科雷特综合征的临床试验数据读出 [32] 其他重要信息 - 公司将于2022年12月1日太平洋时间下午4:30，在旧金山举行的CTAD 2022大会上，以最新突破性口头报告形式公布ANAVEX 2-73-AD-004 2b/3期研究（治疗早期阿尔茨海默病）的顶线数据 [5] - 8月，公司在《科学转化医学》杂志上发表了一篇新的同行评议论文，题为“早期阿尔茨海默病患者的广泛细胞应激和线粒体功能障碍”，为sigma-1受体激活作为慢性中枢神经系统疾病代偿机制的相关性提供了进一步科学证据 [7][8] - 阿尔茨海默病研究入组要求患者具有AD病理学证据，通过医生评估、PET扫描或脊髓穿刺确认 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于即将公布的阿尔茨海默病顶线数据，如何定义成功以及患者的入组标准是什么？ [13] - 成功定义取决于数据，建议等待12月1日数据公布 [16] - 入组标准要求AD病理学证据，通过医生评估、PET扫描或脊髓穿刺确认 [14] 问题: 关于EXCELLENCE研究，主要关注哪个终点？以及数据读出时间？ [17][19] - 主要终点包括RSBQ（家长评估）和CGI-I（医生评估），两者都至关重要且应相互关联 [18] - 如果本季度按计划完成入组，加上12周的试验期，数据读出预计在明年上半年 [20] 问题: 阿尔茨海默病数据将如何呈现？是否会合并剂量组？研究是否有足够效力显示20%的改善？ [21] - 建议等待12月1日数据公布，研究根据先前临床试验知识进行了效力计算，认为情况良好 [22] 问题: 有多少比例的患者同意进行扫描或CNS穿刺以观察生物标志物？ [23] - 管理层暂无此信息，需等待12月1日 [24] 问题: 如果阿尔茨海默病研究达到或未达到主要终点，公司有何计划？ [26] - 建议等待12月1日数据公布后再讨论，FDA更倾向于基于现有数据进行讨论 [27] 问题: 超过四年的现金跑道指引是否包含潜在的额外阿尔茨海默病研究？ [28] - 指引基于历史现金消耗率的保守外推，并已包含所有计划启动和执行的研究预算 [29] 问题: 帕金森病项目是否有可能基于与FDA的讨论，将下一项研究定为关键性研究？ [30] - 公司正以此为目标，基于先前PDD研究中ANAVEX 2-73对主要终点MDS-UPDRS的有利效果，计划尽快推进至3期研究 [31]