财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.781亿美元，而2021年12月31日为2.45亿美元 [31] - 2022年第三季度净亏损2580万美元，2021年同期净亏损2290万美元 [32] - 2022年第三季度研发费用为1980万美元，2021年同期为1660万美元，增加320万美元 [32] - 2022年第三季度一般及行政费用为630万美元，2021年同期为710万美元，减少80万美元 [33] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为6610万美元，2021年同期为4130万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 BA3011 - 非小细胞肺癌2期研究：截至10月，已招募24名患者，其中14名可评估疗效，这些患者平均经历过三线系统治疗失败，13名患者PD -1治疗失败，1名患者EGFR抑制剂治疗失败；非鳞状患者中，单药治疗组8人中有4人部分缓解，客观缓解率50%，PD -1治疗失败的非鳞状患者中客观缓解率57%，联合治疗组4人中有1人完全缓解，客观缓解率25%；鳞状细胞癌患者暂无新响应 [12][13] - 肉瘤研究：在脂肪肉瘤、滑膜肉瘤和骨肉瘤中，无进展生存率分别为60%、50%和67%，均超过进入2期2部分的预设标准；UPS中，公司收到FDA对注册计划的书面反馈，FDA不反对以客观缓解率为主要终点，初始样本量80人，并支持纳入更强化疗组 [16][17] BA3021 - 非小细胞肺癌试验：难治性患者试验正在招募和给药，预计明年年初对最多20名患者的初步队列进行中期更新 [27] - 黑色素瘤试验：已验证非侵入性液体活检检测方法，预计年底开始筛查 [28] - 头颈癌试验：正在招募和积极筛查患者，预计年底对多名患者给药 [28] BA3071 - 1/2期试验：在已知对CTLA -4治疗有响应的肿瘤中进行，已完成前2个队列，无剂量限制性毒性或严重不良事件报告，第3个队列正在进行，剂量限制观察期预计年底结束 [29][30] BA3182 - 收到FDA的临床前研究申请前书面反馈，认为临床前数据包足够推进，预计年底提交临床研究申请 [30] 各个市场数据和关键指标变化 非小细胞肺癌市场 - 美国每年约有4 - 5万名可靶向的AXL阳性患者，全球每年超过10万名，该二线及以后适应症峰值时全球收入潜力约25 - 30亿美元 [22] 肉瘤市场 - UPS是最大的肉瘤亚型之一，占所有软组织肉瘤近15%，美国每年约有3000 - 4000名可靶向的AXL阳性患者，全球每年超过1万名，预计全球商业机会峰值约7.5亿美元；BA3011最终有潜力每年治疗2.5万多名肉瘤患者，全球收入可达20亿美元 [19][20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司基于CAB技术推进创新临床和临床前项目，重点推进BA3011在非小细胞肺癌和肉瘤的研究，有望进入注册阶段；推进BA3021的3项2期试验；推进BA3071的1/2期试验；推进BA3182的临床研究申请提交；计划明年提交最多2个下一代CAB候选药物的临床研究申请 [7][9][10] - 公司业务战略包括在关键全球市场推进商业化准备，同时通过选择性授权产品权利或与其他生物制药公司合作来延长现金储备期，为股东创造额外价值 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对今年以来CAB平台的初步疗效和安全性结果满意，有信心继续强力执行计划，未来有多个催化剂和重要结果值得期待 [10] - 公司对BA3011在多难治性非小细胞肺癌和肉瘤中的表现感到兴奋，有望成为重要商业资产，满足大量患者未满足的医疗需求 [23] - 公司对本季度各项目进展满意，期待推进BA3011在UPS的注册研究和非小细胞肺癌2期研究的潜在注册部分，对其他CAB资产也充满信心，有望实现多个创造价值的里程碑 [34] 其他重要信息 - 公司提醒电话会议中的陈述包含前瞻性声明，受多种风险、假设和不确定性影响，实际结果可能与声明有重大差异 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：AXL阳性非小细胞肺癌患者的响应时间和响应持久性如何，UPS为何设置更强化疗组 - 响应时间一般在第一或第二次扫描（6周一次扫描）时观察到；响应持久性方面，目前响应患者已接受长达9个周期（约9个月）的治疗，暂无耐久性问题 [38] - UPS设置更强化疗组是为探索能否获得更好疗效，同时也会保留当前1.8毫克/千克剂量组，后续根据情况选择一组推进 [40] 问题2：非小细胞肺癌队列中24名患者里10名不可评估疗效的患者情况，何时有下一次数据更新，是否会继续招募患者，以及UPS的FDA反馈和注册试验设计 - 目前已招募27名患者，决策基于20名可评估患者的多次扫描数据，协议允许最多招募40名患者，后续会继续招募以解答一些问题；24名患者截止时不可评估疗效的患者均为非鳞状患者 [43][44] - FDA不反对以客观缓解率为UPS注册研究的主要终点，初始样本量80人，支持纳入更强化疗组；研究设计为一组1.8毫克剂量，另一组更强化疗，每组随机分配20人，后续选择一组增加40人，使注册剂量组共60人 [48] 问题3：非小细胞肺癌2期部分是否可注册，是否无对照组，是否包含单药和联合治疗，20%响应率在NSCLC是否具有商业相关性，患者响应是否会随时间加深 - 设计取决于与FDA的讨论，在多难治性PD -1失败的肺癌人群中有单臂客观缓解率研究的先例；目前无法确定推进单药还是联合治疗组；内部认为该人群中20%的客观缓解率可能可注册，25%及以上具有商业可行性 [50][51] - 一般患者响应会随时间加深，如有的患者第一次扫描部分缓解，第二次扫描完全缓解 [53] 问题4：非小细胞肺癌试验中10名不可评估疗效患者的单药和联合治疗分配情况，BA3021非小细胞肺癌项目的进展和美国活跃站点数量，BA3011的AXL表达与临床活性的相关性 - 从14名可评估到24名患者，单药和联合治疗组分布相对均匀，后续会有更多联合治疗患者 [56] - BA3021非小细胞肺癌项目比AXL项目晚3 - 4个月，进展顺利，预计年底有足够患者进行多次扫描，数据讨论可能在2023年第一季度；目前约有35个启动的站点，约30个在美国，正在欧洲启动站点 [58][59] - 肉瘤项目中，AXL表达与响应有明显关系，患者AXL表达要么很低要么很高，高表达（超过50%）才能有效果；非小细胞肺癌中，目前难以确定两者关系，不同AXL表达水平都有响应者，需更多数据评估 [61] 问题5：不可评估疗效患者的用药情况，所有响应是否已确认，从无响应者中得到的有助于确定排除标准的经验，组合数据和响应率达到什么程度可评估不同检查点或组合 - 24名患者中14名可评估疗效，10名不可评估疗效患者中，6名正在治疗但未达到第一次扫描，2名在数据截止时未给药，2名提前撤回同意书 [68] - 5名响应患者中，3名已确认，2名因未进行第二次扫描未确认，希望后续能确认 [64] - 目前从无响应者中未明确得出经验，但部分无响应者接受过更多前期治疗且失败次数更多 [64] - 一般希望组合治疗出现比单药治疗更好的获益风险情况，即疗效不低于单药且无显著额外毒性；目前组合治疗组患者较少，希望增加到4 - 10名患者后再做最终评估 [70]