财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度公司营收约100万美元，净亏损250万美元，相比2021年第二季度净亏损350万美元有所改善，主要因合作收入增加 [17] - 2022年第二季度研发费用为230万美元，与2021年第二季度的240万美元基本持平；SG&A费用为120万美元，与2021年同期持平 [19] - 公司第二季度末现金总计860万美元，可支撑至2023年第一季度 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 心脏自体细胞疗法 - 心力衰竭的BCD - 01项目已招募114名患者，10名对照患者转为接受治疗；慢性心肌缺血的BCD - 02项目正在推进 [8] 同种异体间充质干细胞疗法 - 心力衰竭的BCD - 03项目完成了最后一次药理学和毒理学研究，目标是在2022年提交IND申请 [15] - 急性呼吸窘迫综合征的BCD - 04项目于4月获FDA批准，本季度有望从桑尼维尔生产设施获得临床细胞并启动首个临床站点，预计随后开始招募患者 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 心力衰竭在全球影响超2600万人，最新重磅药物对死亡率影响不大，患者年死亡率约7% [6] - 日本约有100万心力衰竭患者，当地对自体细胞疗法接受度较高 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注推进两个细胞疗法平台，治疗心血管和肺部疾病，包括缺血性心力衰竭、慢性心肌缺血和急性呼吸窘迫 [5] - 有三项业务发展计划，分别是在国际上合作推广CardiAMP细胞疗法平台、授权基于导管的生物治疗递送系统、将AVANCE经中隔导入鞘产品货币化 [17] - 公司同种异体间充质干细胞疗法在心力衰竭和急性呼吸窘迫综合征领域有独特定位，与其他疗法形成差异化竞争 [35][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为心力衰竭治疗需求巨大，现有疗法效果有限，其细胞疗法有潜力提供更有效治疗 [6][7] - 对日本市场获批和商业化前景持乐观态度，认为当地有需求且文化适合自体细胞疗法，同时美国医保报销情况也有帮助 [31][32] - 急性呼吸窘迫综合征项目虽暂无临床数据，但因针对未开发的适应症，得到同行积极反馈 [40] 其他重要信息 - 2022年5月，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）将患者手术报销提高至2万美元/例，追溯至4月1日 [8] - 公司在加拿大激活了首个临床试验站点，正在招募患者，并计划推进另外三个站点 [9][21] - 公司制作了关于CardiAMP心力衰竭试验的动画和患者证言视频，计划提交给临床站点以提高患者参与度 [9][10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 加拿大首个患者治疗时间及其他三个站点上线时间 - 首个站点已激活，正在筛选患者，无延迟，待患者通过入组排除障碍后随机入组；其他三个站点预计很快上线 [21] 问题2: 美国鼓励患者入组的效果及筛查患者数量是否增加 - 部分站点人员配备更齐全且积极招募患者；公司采取多种措施解决站点问题，提高患者入组便利性；公开的材料有助于患者了解试验，预计对入组有积极影响 [23][24] 问题3: 日本PMDA的问题及下一步计划 - 公司临床数据可靠，已接受多次监管审查；下一步将以新格式重新提交数据，提供更多临床方案和临床前测试细节，并回答上次咨询的问题，目标是基于现有数据获批 [27][28] 问题4: 若在日本获批，商业化策略是什么 - 与日本分销合作伙伴的对话与和PMDA的沟通相契合，有可能在获批前达成分销协议；获批后将与当地共同主要研究者合作收集更多数据；美国医保报销水平对日本有帮助，且公司疗法成本较低，有较大潜力 [31][32] 问题5: 同种异体项目与其他间充质干细胞疗法在心力衰竭方面的差异 - 公司细胞来自年轻患者骨髓，经扩增后以“即用型”策略提供；细胞为神经激肽1受体阳性，对物质P有反应；在心脏项目中针对被排除在领先项目之外的患者；在急性呼吸窘迫综合征项目中针对已脱离呼吸机的患者，该领域目前无开发活动 [35][39] 问题6: 急性呼吸窘迫综合征项目招募患者的难易程度及COVID - 19的影响 - 试验设计为三乘三设计，剂量递增队列间有数据监测委员会审查，不需要大量患者；该项目针对目前无治疗方法的患者，医生有需求；试验为静脉注射，随访时间短，相对容易实施；主要困难在于间充质干细胞的物流，但公司有相关经验 [43][44] 问题7: 日本下一步计划及潜在非稀释性融资机会 - 下一步是以新格式重新提交信息，包括部分内容翻译成日语、提供完整方案等，预计不会花费太长时间，将在下次咨询后的季度报告中公布进展；日本业务有潜在非稀释性融资机会，但需先降低风险 [48][50] 问题8: BCDA - 01心力衰竭试验2023年完成招募是否仍在计划中 - 这是公司努力的目标，团队正在全力以赴，但实现该目标有一定难度，不过公司有优秀团队且得到临床医生支持 [54]