财务数据和关键指标变化 - 2021年全年收入略超100万美元，2020年为14.5万美元，增长87万美元，主要因与企业合作伙伴的合作 [17] - 2021年净亏损1260万美元，2020年为1500万美元；2021年经营活动净现金使用量为1040万美元，2020年为1240万美元，较2020年底总体运营支出减少约200万美元 [18] - 2021年底现金及等价物近1300万美元，预计足以支持2022年其他计划活动 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 自体细胞疗法CardiAMP - 用于心力衰竭（BCD - 01）和慢性心肌缺血（BCD - 02）的关键临床试验取得里程碑，获FDA突破性指定、成功通过数据安全监测委员会（DSMB）审查、收到加拿大卫生部无异议函，以及新的CMS报销代码 [7] 同种异体神经激肽 - 1受体阳性培养扩增间充质干细胞平台 - 用于心力衰竭的项目（BCD - 03）完成化学、制造和控制验证，正在完成额外的动物药理学和毒理学研究 [15] - 用于急性呼吸窘迫综合征的项目在2022年3月向FDA提交了研究性新药申请（IND），预计4月得到FDA消息 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2022年目标为加速自体CardiAMP细胞疗法临床项目、用同种异体神经激肽 - 1受体阳性间充质干细胞疗法治疗首批患者、增加合作和商业产品收入 [20] - 目标在2023年完成心力衰竭试验的患者招募，并使慢性心肌缺血试验达到支持计划适应性分析的招募人数 [21] - 正在进行三方面合作努力：为CardiAMP在美国以外（特别是日本）寻找合作伙伴；围绕生物治疗递送平台寻求更多企业合作；将开发的非核心资产（如AVANCE经中隔片）进行货币化 [57][58][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年团队在疫情中推进所有项目，收入同比增长七倍，运营现金消耗减少16%，完成战略举措提升制造能力并降低成本 [20] - 认为多项监管举措使试验更易开展和招募患者，COVID影响减弱也有利于试验推进，对完成临床试验有信心 [26] 其他重要信息 - 已将实验室和制造部门迁至新的桑尼维尔设施，新租赁协议使年度设施费用降低约50万美元，同时提升设施和能力 [19] - 2021年达成的两项合作协议，一项已延期，另一项正在进行中 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 加拿大四个试验点多久开始招募患者，美国招募受何影响及何时恢复到疫情前速度 - 加拿大四个试验点预计在获批后几周内完成行政流程并开始招募 [24] - 美国方面，FDA突破性指定等监管举措、COVID影响减弱等因素将加速招募，但细胞效力测定导致约30%患者被排除，招募仍需时间 [25][26] 问题2: 下一次DSMB审查时间及预期 - 下一次DSMB审查预计在8 - 9月左右，审查将关注治疗数据和随访数据，期望届时有更多患者招募和显著随访数据 [28][29] 问题3: 有多少患者因缺乏保险覆盖未参加试验 - 难以确定具体数字，预计患者群体中约50%为医疗保险患者，联合健康和安泰保险覆盖约1.5亿人，但仍有患者因保险问题被拒。公司采取多项措施解决，有望促进招募 [32] 问题4: 除已提及因素外，还有哪些优化招募的措施 - 公司有政策可覆盖患者自付费用，已全面解决认为阻碍招募的问题，包括COVID影响减弱 [35][36] 问题5: 不同中心和地区COVID情况如何变化 - COVID对临床试验的影响包括手术受限、患者不愿前往中心和人员配置问题。目前部分中心情况改善，有患者排队和新中心加入试验 [38][39] 问题6: 与FDA就细胞效力测定的沟通情况 - 公司的细胞选择测定与FDA定义的细胞效力测定不同，但评估细胞活力和形成集落单位的能力等工作支持监管要求。对于同种异体项目，将有细胞效力测定 [41][42][43] 问题7: Mesoblast针对缺血性和糖尿病心力衰竭患者的细胞疗法数据，能否验证公司针对缺血性心力衰竭患者的BCDA - 01项目 - Mesoblast数据良好，但与公司疗法和递送平台不同。其试验中反应较好的患者与公司目标患者有重叠，但公司目标患者病情相对较轻，不能完全依赖其数据 [45][46] 问题8: 细胞选择效力测定在机制层面筛选的生物标志物 - 公开的生物标志物是CD34细胞计数，基于该标志物的剂量在当前心力衰竭关键试验中高于其他显示疗效的主要细胞疗法试验。CD34的作用机制可能与血管生成和增强微血管有关 [48][49] 问题9: 加拿大试验点不同报销环境是否使招募比美国更容易 - 不确定，在加拿大开展试验部分是为测试无报销问题的情况，且加拿大临床试验成本相对较低。公司认为CMS的努力将有助于解决美国试验的问题，最终影响有待观察 [51][52] 问题10: BCDA - 01的下一次DSMB审查时间及招募进展预期 - BCDA - 01的DSMB审查预计在第三季度，目标在2023年完成该项目及慢性心肌缺血适应症的招募 [55] 问题11: 当前生物技术环境对潜在收购或合作有何影响 - 公司有三方面合作努力：为CardiAMP在日本寻找合作伙伴；围绕生物治疗递送平台寻求合作；将AVANCE经中隔片货币化。目前国际合作和AVANCE货币化只能与一个合作伙伴进行，生物治疗递送可与多个合作伙伴合作，对未来合作乐观 [57][58][59] 问题12: 试验的Finkelstein - Schoenfeld分层分析终点的关键指标及其他获批药物情况 - 该3层复合终点包括死亡率、主要不良心脏事件和6分钟步行测试衡量的功能能力。FDA推荐使用该终点，许多心力衰竭项目以此为终点，公司认为该终点易被临床医生理解和接受 [61][62] 问题13: 目前试验数据情况 - 盲态试验中看不到数据，但已发表的1期数据显示三年死亡率为10%，低于大型药物试验的约21%；2期数据显示一年随访无患者死亡；3期已发表的一年数据也无患者死亡。各阶段数据均显示运动耐力、心脏功能和生活质量改善 [66][68]