财务数据和关键指标变化 - 2020年12月31日止年度研发费用为1820万美元，较2019年同期的2340万美元减少520万美元，主要因2019年终止了motixafortide的BATTLE临床研究、motixafortide COMBAT临床试验费用降低、AGI - 134研究费用降低，以及与COVID - 19大流行相关的基于股份的薪酬和全公司工资减少 [18] - 截至2020年12月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款2260万美元，年末完成融资，筹集总收益3450万美元，并从行使未偿还认股权证中获得980万美元总收益 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - GENESIS 3期研究的预先计划中期分析结果积极，有高度统计学显著证据支持motixafortide治疗的主要终点，独立数据监测委员会建议下，研究招募在计划的177名患者中的122名时提前终止，预计今年第二季度初公布顶线数据 [7][9] 转移性胰腺癌（PDAC）业务 - COMBAT/KEYNOTE - 202研究中，motixafortide与默克的PD - 1抑制剂KEYTRUDA和化疗联合作为四线转移性PDAC的二线疗法，与历史数据相比，所有研究终点均有显著改善，中位总生存期6.5个月（历史数据4.7个月），中位无进展生存期4.0个月（历史数据2.7 - 3.1个月），确认的总缓解率13.2%（历史数据7.7%），总缓解率21.2%（历史数据16%），疾病控制率63.2%（历史数据30% - 50%） [12][13] 其他业务 - 评估AGI - 134在多种实体瘤类型中的安全性和耐受性的1/2a期研究，因COVID - 19导致入组延迟，目前入组已恢复，新增了新的研究地点和国家，仍按计划在今年下半年报告数据 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 干细胞动员方面，计划在2022年上半年提交NDA申请，今年下半年与FDA进行预NDA会议 [9] - PDAC项目正在规划下一阶段发展，包括与潜在合作伙伴讨论和制定随机对照研究方案 [13] - 目前公司专注于美国市场，争取药物在美国获批，之后会考虑与欧洲等地区监管机构讨论注册事宜 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第四季度公司取得两个重要里程碑，GENESIS和COMBAT/KEYNOTE研究结果积极，表明motixafortide是一种多功能分子，有望提高多种癌症类型的治疗标准，公司对持续进展感到满意 [20] 其他重要信息 - 哥伦比亚大学正在开展一项2期研究，评估motixafortide与抗PD - 1药物cemiplimab和标准化疗药物吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联合作为一线治疗PDAC的效果，预计2022年年中获得数据 [14] - 以色列霍隆的沃尔夫森医学中心正在进行一项针对COVID诱导的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者的motixafortide开放标签单臂1b期研究，预计最早今年下半年公布初步结果 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于PDAC的2期研究，组合治疗的毒性特征与当前标准治疗相比如何，是否计划与全球其他地区的监管机构就潜在商业化进行会面？ - 组合治疗在中性粒细胞减少症和感染等参数上毒性较低，在其他参数上未发现毒性增加迹象，该组合与单独使用每种药物一样安全 [23] - 目前公司专注于美国市场，与FDA进行预NDA会议和提交NDA申请，之后会考虑与欧洲等地区监管机构讨论注册事宜；对于PDAC，正在考虑进行某种2期结束会议或C类会议，但目前主要专注于制定下一阶段研究的临床方案和与潜在合作伙伴讨论 [24] 问题2: PDAC随机对照研究的期望是什么，是否可能进行中期评估以获得加速批准？ - 有可能进行中期评估获得加速批准，但这取决于合作的合作伙伴，可能是2/3期研究并进行中期分析，也可能是大型2期研究，目前正在制定方案，之后根据数据情况确定 [26][27] 问题3: 为NDA做准备的幕后重要活动有哪些，目前主要未完成事项和生产情况如何？ - 需要提交包括临床前、CMC、临床药理学等在内的整个NDA支持活动的完整资料包，包括验证批次等所有所需内容，公司正在为此付出巨大努力 [28][30]