财务数据和关键指标变化 - 2019年12月31日止年度研发费用为2340万美元，较2018年12月31日止年度的1980万美元增加360万美元，增幅18.3%，主要因motixafortide、GENESIS和COMBAT临床试验费用增加，部分被2018年终止的BL - 1230项目费用减少以及薪资和股份支付减少所抵消 [27] - 截至2019年12月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款2750万美元，重申当前资源足以支持运营至重大临床里程碑 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫肿瘤业务 - COMBAT/KEYNOTE - 202临床试验的三联组合臂，截至12月5日数据截止日期，30名患者可进行安全性评估，22名可进行疗效评估，总缓解率32%，疾病控制率77%，而标准治疗分别为17%和52%；17名疾病得到控制的患者临床获益至进展的中位持续时间为7.8个月，而标准治疗化疗为3 - 4个月 [12][13] 急性髓系白血病业务 - motixafortide用于首次缓解患者巩固治疗的大型随机对照IIb期研究（BLAST研究）正在进行，预计今年下半年进行中期分析 [17][18] 干细胞动员业务 - GENESIS试验按计划招募患者，随机部分计划招募177名患者，目前正在进行；11名患者的前期研究结果显示，该组合能够减少给药次数和采集次数，以及与多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植准备相关的住院费用；11名患者中有9名仅用一剂motixafortide和最多两次采集就达到了每公斤超过600万个CD34细胞的主要终点阈值，11名患者中有7名仅一次采集就达到了阈值 [20][21][22] 新型癌症免疫疗法AGI - 134业务 - 在不可切除实体瘤患者中进行的多中心开放标签I/2a期研究正在进行，完成第一部分研究后已迅速启动第二部分（剂量扩展阶段），预计今年年底得出初步疗效结果 [23][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将motixafortide视为平台分子，计划将其与多种针对不同癌症和疾病进展阶段的疗法相结合 [16] - 公司计划为BL - 8040寻找合作开发伙伴，希望利用急性髓系白血病、干细胞动员和胰腺癌的三项数据与大型合作伙伴进行商业化合作 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为今年是充满催化剂的一年，有望在胰腺癌的COMBAT/KEYNOTE - 202 IIa期三联组合研究中获得无进展生存期和总生存期数据、急性髓系白血病IIb期巩固研究的中期结果、干细胞动员III期GENESIS注册研究的顶线结果以及AGI - 134的I/2a期试验第二部分的初步结果 [30] 其他重要信息 - 今年1月公司收到美国专利局的许可通知，有权获得motixafortide与任何PD1抑制剂联合使用的长期、高度可执行和广泛的专利保护，涵盖所有癌症适应症，有效期至2036年 [15] - 公司最近获得欧洲药品管理局授予的motixafortide在胰腺癌方面的孤儿药指定，此前FDA已授予motixafortide在急性髓系白血病、干细胞动员和胰腺癌三个适应症的孤儿药指定 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2020年计划的临床数据读出是否取决于特定医学会议的时间？若医学会议延迟或重新安排，是否会按原计划发布数据？ - 公司打算在年中发布数据，无论会议是否大幅延迟，都不会影响数据发布计划 [33][34] 问题2: 关于GENESIS试验，顶线数据是否会通过新闻稿发布，更详细的分析是否会在医学会议上公布？在提交新药申请（NDA）之前，GENESIS试验的后续要求是什么？ - 可能会通过新闻稿报告顶线结果，并在会议上进行更深入分析和展示更多数据；后续要求的详细内容更适合在会议上展示 [35][36] 问题3: 是否考虑将干细胞动员产品的标签扩展到多发性骨髓瘤以外的自体移植，如非霍奇金淋巴瘤的自体移植？ - 公司一直有此想法，但目前主要目标是完成GENESIS试验并取得成功，之后再考虑扩展标签到其他适应症 [37][38] 问题4: 与默克的合作中，默克是否对产品有优先合作权，公司在潜在合作机会上是否完全开放？ - 公司与默克的合作在业务发展方面没有任何附加条件，默克没有优先合作权或资产许可权 [41][42] 问题5: 假设生存数据呈阳性，胰腺癌研究和GENESIS试验的潜在注册路径是什么，是否会自行商业化？ - 公司计划为BL - 8040寻找合作开发伙伴进行商业化；胰腺癌目前主要治疗途径是针对四线患者，获批后将开发motixafortide与免疫检查点和化疗的联合疗法用于其他治疗线和其他适应症 [43][44][45]