财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用为1190万美元，2020年同期为1630万美元，费用减少主要归因于BXCL501临床试验成本降低，不过部分被BXCL701临床试验成本增加所抵消，此外专业和咨询费用增加，主要与BXCL501开发有关 [15] - 2021年第三季度一般及行政费用为1490万美元，2020年同期为850万美元，增长主要是由于股票薪酬和人员成本增加、为BXCL501在美国潜在上市做准备的营销和商业成本增加，以及保险、法律和专业费用增加 [16] - 2021年第三季度公司净亏损2680万美元，2020年同期净亏损2480万美元，截至2021年9月30日，现金及现金等价物约为2.529亿美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 神经科学业务线 - BXCL501用于治疗精神分裂症和双相情感障碍相关的急性激越，有望在1月5日的PDUFA日期获批，公司已扩大销售领导团队，正在招聘销售团队，还在通过循证市场研究确定市场准入和定价策略 [5][6] - 公司计划在2021年第四季度启动BXCL501用于治疗阿尔茨海默病患者急性激越的3期项目，预计到2040年美国65岁以上阿尔茨海默病患者将从2020年的580万增加到1180万，高达70%的患者会出现激越症状，每年估计有1亿次激越发作 [9] - 公司准备提交BXCL501用于治疗重度抑郁症的IND申请，并预计在2022年上半年启动临床试验 [10] - 公司已开始BXCL502用于慢性治疗痴呆症激越的配方和临床开发规划，认为BXCL501和BXCL502联合使用可能对治疗激越和痴呆症有益 [12] 肿瘤免疫业务线 - BXCL701是一种口服全身性免疫激活剂，用于治疗侵袭性前列腺癌和晚期实体瘤，在9月的ESMO会议上，公司公布了BXCL701与KEYTRUDA联合使用的1b/2期研究的积极中期数据，显示在经过大量预处理的转移性去势抵抗性前列腺癌腺癌患者中具有令人鼓舞的疗效和良好的安全性 [13] - 公司宣布扩大BXCL701的de novo和治疗新发小细胞神经内分泌癌（SCNC）队列，预计在2022年上半年公布MD Anderson主导的BXCL701和KEYTRUDA用于晚期实体瘤的2期开放标签篮子试验的更多疗效数据 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，利用人工智能方法开发神经科学和肿瘤免疫领域的变革性药物 [4] - 公司针对BXCL501有三支柱的投资组合扩张战略，即扩大适应症、拓展地理范围和增加治疗场景 [8] - 公司计划在2022年上半年向欧洲药品管理局提交BXCL501的营销授权申请，认为欧盟市场与美国市场规模相当 [11] - 公司将继续利用人工智能平台建立可持续的研发管线 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前是一个非常令人兴奋的时期，神经科学和肿瘤免疫业务线都在快速进展，并在为商业化上市做准备，公司认为自己处于有利地位，可以利用近期和长期的市场机会 [14] 其他重要信息 - 公司开展了疾病教育活动，推广对精神分裂症和双相情感障碍急性激越治疗的认识，医学科学联络和医疗管理团队也在积极与医疗机构和会议上的医疗保健提供者互动 [6][7] 问答环节所有提问和回答 问题: BXCL501的标签讨论是否开始，对标签的期望和目标是什么，不同选项如何影响药物的商业预期 - 公司预计标签讨论很快开始，目前正在回应FDA的信息请求，可能有两种情况，一种是无需医疗监督，药物可在机构和门诊环境使用；另一种是需要医疗监督，药物将在机构环境推出，公司已为机构环境推出产品做好准备 [18][19] 问题: BXCL501/502的联合策略，如何设计1期试验以判断是否有信号 - 公司首先计划对BXCL502进行配方研究，先作为单药治疗，联合使用的想法是因为许多慢性疗法在六周内无效，而与BXCL501联合使用可以早期起效并维持对疾病慢性方面的治疗效果 [22][23] 问题: 何时能获得40微克剂量的数据 - 公司已完成40微克剂量治疗痴呆症的试验，并进行了一些盲法分析，将利用这些数据选择3期项目的两个剂量并进行报告 [24][25] 问题: 临近行动日期，商业方面是否有需要更多关注的变量，在痴呆症方面与FDA就潜在3期项目达成了哪些具体共识 - 商业方面，公司专注于建立销售组织和确定定价策略，招聘工作进展顺利，定价策略的研究接近完成，两项工作将在年底前完成，为药物获批后的上市做好准备；关于痴呆症3期项目，公司将在启动试验后公布与FDA达成一致的完整项目，目前选择从阿尔茨海默病开始是出于战略考虑，以在纯阿尔茨海默病患者群体中获得sNDA [27][28] 问题: 已招聘的销售人员数量与最终预计招聘数量的对比，更换首席商务官的进展，以及BXCL501获批后是否会提供收入指引 - 如果是机构环境，公司预计销售团队约75人，目前已招聘销售管理团队并继续招聘销售人员，区域销售经理已到位并制定策略；关于首席商务官，公司目前专注于获批和上市，正在评估引入的时机并将进行报告；获批后，公司将在确定定价策略等因素后提供关键的上市指标和收入指引 [30][31][32] 问题: 从市场准入角度来看，影响BXCL501预期的因素有哪些，特别是不同支付方对其覆盖的态度，以及预计在上市初期的毛收入到净收入、折扣和返利情况 - 折扣讨论需在药物获批后与支付方进行，目前公司通过循证市场研究确定产品的价值主张、最优定价和不同医疗场景的定价；产品的特点如符合治疗指南、起效快、响应率高、疗效持久且为口服疗法，受到医疗保健提供者和潜在支付方的好评，公司对其市场价值充满信心，获批后将开展相关对话并提供更详细信息 [34][35] 问题: BXCL501的业务发展战略的时间和预期，特别是在海外市场，辉瑞对Nortech某些海外权利的授权是否有借鉴意义 - 公司最初专注于欧洲市场，计划在2022年上半年提交MA申请，认为2022年是开展业务发展战略并寻找合作伙伴的合适时间，以便合作伙伴为2023年的潜在上市做好准备；公司也在评估其他地区的请求，但目前优先考虑美国上市和启动痴呆症3期项目，若有对所有地区感兴趣的全球合作伙伴也会考虑 [36][37] 问题: 是否仍在考虑将BXCL701分拆为一个独立实体，驱动时间的因素是什么，何时会发生 - 公司对BXCL701保留所有战略选择，包括许可、合作、共同商业化和分拆等，将与董事会合作确定最佳方案以实现股东价值最大化，同时会结合BXCL701两项试验的数据，在2022年提供明确的计划 [38][39][40] 问题: 如果当前NDA未获得门诊标签，在额外的3期试验中需要展示什么才能在提交sNDA时更改标签，欧洲市场的规模如何，与美国在精神健康标准治疗方面有何不同，该市场有哪些额外挑战 - 在痴呆症方面，公司的TRANQUILITY试验在辅助生活设施进行，接近社区环境，已在3期项目中考虑了医疗场景，预计无需额外满足特定条件；欧洲市场更具挑战性，特别是在神经精神疾病方面，目前针对激越治疗没有最佳标准治疗，存在巨大未满足的医疗需求，公司将利用FDA的资料包提交MA申请，与合作伙伴的对话显示他们对该适应症的潜力看好，但面临定价和多国家合作等挑战，公司在选择合作伙伴时会考虑这些因素 [42][43] 问题: 能否确认所有BXCL501的生产场地都已通过FDA检查 - 公司确认在目前的流程中，预计不会再有FDA的检查 [44] 问题: 对FDA的PDUFA日期（1月5日）有多大信心获得决定，是否有可能提前做出决定，若延长时间线，多久能知道 - 公司无法预测获批时间，但表示审批过程进展顺利，团队有多次获得NDA批准的经验，对目前的审查进度有信心 [45] 问题: MD Anderson的篮子试验预计会看到哪些额外的疗效数据 - 该试验仍在招募患者，几个月前宣布两个试验组均通过疗效标准进入全面招募阶段，预计明年在大型肿瘤学会议上公布结果 [46]