财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度净亏损3340万美元，即每股基本和摊薄亏损0.63美元，而2020年同期净利润为7890万美元，即每股基本收益1.60美元和摊薄收益1.59美元 [23] - 2021年第四季度营收为80万美元，而2020年同期为1.121亿美元 [23] - 2021年第四季度研发费用为2280万美元，低于2020年同期的2710万美元 [25] - 2021年第四季度一般及行政费用为1150万美元，高于2020年同期的670万美元 [26] - 2021年第四季度其他收入为10万美元，低于2020年同期的40万美元 [27] - 2021年全年净亏损8840万美元，即每股基本和摊薄亏损1.74美元，而2020年净利润为840万美元，即每股基本和摊薄收益0.18美元 [28] - 2021年全年营收为2300万美元，而2020年为1.351亿美元 [28] - 2021年全年研发费用为8270万美元，低于2020年全年的1.079亿美元 [29] - 2021年全年一般及行政费用为2940万美元，高于2020年全年的2180万美元 [30] - 2021年全年其他收入为60万美元，低于2020年全年的230万美元 [31] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.368亿美元，低于2020年12月31日的2.515亿美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2021年第四季度，公司确认了与向Vifor销售KORSUVA注射液相关的商业供应收入70万美元；2020年第四季度，确认了与Vifor的许可协议相关收入1.116亿美元，以及与VFMCRP的许可协议相关收入50万美元 [24] - 2021年，公司确认了与VFMCRP的许可协议相关收入1500万美元，从Vifor Pharma获得与5000万美元股权购买溢价相关的500万美元，1月从Maruishi获得与尿毒症瘙痒症首个III期试验启动相关的190万美元，以及与向Vifor销售KORSUVA注射液相关的商业供应收入70万美元；2020年，确认了与Vifor的许可协议相关收入1.116亿美元，以及与VFMCRP的许可协议相关收入2230万美元 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有20万接受血液透析的慢性肾病患者患有与慢性肾病相关的中度至重度瘙痒症，这是KORSUVA注射液可轻易触及的市场 [9] - 欧盟约有30万接受血液透析的患者，约40%的患者经历中度至重度瘙痒症 [49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是成为瘙痒症领域的领导者，致力于提高对该疾病的认识并改善患者护理的治疗方案 [8] - 2021年公司的三个战略重点为优化KORSUVA注射液的商业潜力、将口服KORSUVA平台推进到针对晚期慢性肾病（无需透析）和特应性皮炎的III期瘙痒症项目、扩大口服KORSUVA在其他治疗领域（包括感觉异常性背痛和慢性肝病）的临床应用 [9][11][12] - 2022年公司的三个战略重点为通过合作伙伴Vifor在美国推出KORSUVA注射液、推进口服KORSUVA平台的两个关键III期项目、扩大口服KORSUVA在其他治疗领域的临床应用并获取II期数据以进一步确定产品管线的潜力 [20][21][22] - KORSUVA注射液上市后面临的竞争较小，美国市场在TDAPA之后无竞争产品，欧盟市场无批准用于治疗接受血液透析的慢性肾病患者瘙痒症的产品 [42][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年是变革性的一年，专注执行战略重点和目标将创造重大价值 [19] - 公司对KORSUVA注射液的上市充满信心，认为市场动态支持强劲的上市和持续的成功，价值主张因缺乏竞争和未满足的需求而得以维持 [43] - 基于临床开发计划的预计成本和时间预期，公司预计截至2021年12月31日的现金、现金等价物和有价证券足以支持运营至2023年，不考虑任何潜在产品收入或现有合作下的里程碑付款 [33] 其他重要信息 - KORSUVA注射液将于4月初上市，Vifor Pharma将负责商业化工作，双方有联合指导委员会决策，Vifor有庞大销售团队和广泛客户关系 [13] - 上市前工作的三个支柱为Vifor销售团队培训并开展市场教育、商业团队在定价、报销和准入方面取得进展、准备充足产品供应 [15][16][17] - KORSUVA注射液的标价为每瓶150美元，即每位患者每年约2.1万美元，TDAPA和J-Word代码于4月1日生效 [16] - 公司预计欧洲药品管理局将在今年第二季度对其MAA做出决定，EMA批准将使公司从美国以外合作伙伴Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma获得1500万美元现金里程碑付款 [10] - 公司日本合作伙伴Maruishi Pharmaceuticals最近宣布了积极的III期研究结果 [10] - 公司计划于3月11日举行虚拟研发日活动，详细介绍III期项目 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 从更高层面看KORSUVA注射液的上市预期，以及与Amgen的Parsabiv对比情况 - 公司认为上市条件有利于产品的强劲推出，市场报销情况良好，医生和透析机构受众集中，且有合适的合作伙伴Vifor；Parsabiv在TDAPA期间是较好的类比，但之后情况不同，Parsabiv有竞争产品，而KORSUVA注射液在TDAPA之后无竞争，价值主张依然强劲 [38][39][40][41][42] 问题: IV KORSUVA的绩效指标、是否有积压需求、COVID - 19对上市的影响，以及TDAPA决策与实施之间存在滞后的原因 - TDAPA有90天的实施期，所以CMS在4月1日实施；Vifor过去6 - 7个月进行了市场教育和塑造工作，预计4月上市情况良好 [45] 问题: 后TDAPA时期，捆绑报销模式是否会导致销量变化和价格降低；欧盟KORSUVA的上市情况及贡献时间 - 公司认为后TDAPA时期KORSUVA注射液会被纳入捆绑报销且资金充足，因为其价值主张强且无竞争产品；欧盟有大量患者且无批准治疗产品，是重要机会，但存在定价差异 [48][49] 问题: 口服KORSUVA在纳入4、5期患者后，安慰剂组的假设依据 - 公司表示将在下周的研发日分享更多III期设计细节 [51] 问题: KORSUVA注射液价格的折扣情况，TDAPA期间的实际可触及峰值份额或利用率 - 购买和账单方面会有一些合同，但目前难以评估具体情况；公司未提供销售预测，但认为产品早期采用情况会很好，因为疾病负担重且缺乏治疗方法 [54][55] 问题: 感觉异常性背痛是否是较难治疗的瘙痒症适应症，以及相关数据对特应性皮炎项目的启示 - 感觉异常性背痛是具有挑战性的瘙痒症，目前无批准治疗方法，公司期待今年第二季度的数据读出 [57] 问题: 即将进行的II期数据读出的预期，是否有应答者分析，注册终点的预期，以及投资者如何解读数据 - 这些是概念验证研究，公司寻找与安慰剂的数值分离，并综合考虑其他额外终点；感觉异常性背痛无先例，需与监管机构讨论注册终点，PBC需与GI部门讨论 [61] 问题: 2022年IV KORSUVA的收入贡献指导情况，以及管理层对共识估计的看法 - 公司目前无法提供销售指导，相信产品会快速被采用，将与Vifor持续讨论并在适当时候提供指导 [64] 问题: KORSUVA注射液在后TDAPA时期被纳入捆绑报销的情况，以及与现有低成本替代品的分类差异对捆绑费率调整的影响 - 公司对后TDAPA时期KORSUVA注射液获得额外资金有信心，因为目前无FDA批准的治疗血液透析患者瘙痒症的疗法，抗组胺药疗效有限且可能不被纳入额外资金考虑范围；公司和Vifor在TDAPA期间会确保药物可及性和使用 [65] 问题: 是否有计划通过DTC活动让患者了解治疗选择 - 激活患者群体是Vifor和公司商业化计划的关键杠杆 [67] 问题: 谁负责DTC营销的财务支出 - Cara不设立商业组织，Vifor负责商业化及相关成本 [68] 问题: 感觉异常性背痛患者中中度至重度瘙痒症患者数量，以及KORSUVA的可治疗情况 - 约有100万患者正在接受抗瘙痒药物治疗，公司仍在评估可治疗的患者数量；该疾病未满足需求大，目前无批准疗法 [69] 问题: IV KORSUVA上市前患者使用加巴喷丁等药物的情况，CKD研究中4期和5期患者的比例，以及是否是3分或4分最差瘙痒NRS终点 - 接受血液透析的中度至重度瘙痒症患者主要使用抗组胺药，很少使用加巴喷丁；公司将在下周详细介绍III期研究 [73][74]