财务数据和关键指标变化 - 2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为1.934亿美元，而2020年12月31日为2.515亿美元，余额减少主要是由于经营活动使用现金5880万美元，部分被行使股票期权所得130万美元抵消 [26] - 2021年第三季度，公司净亏损100万美元，即每股基本和摊薄亏损0.02美元，而2020年同期净亏损1650万美元，即每股基本和摊薄亏损0.35美元 [27] - 2021年第三季度，公司总营收为2030万美元，2020年同期为930万美元，2021年公司确认了2000万美元的许可和里程碑费用，与从Vifor和VFMCRP获得的监管里程碑有关 [28] - 2021年第三季度，公司研发费用为1550万美元，2020年同期为2110万美元，2021年较低的研发费用主要是由于临床试验成本净减少和2020年第三季度Enteris获得的250万美元里程碑收入，部分被股票薪酬费用和工资成本增加所抵消 [30] - 2021年第三季度，公司一般行政费用为590万美元，2020年同期为520万美元，2021年较高的费用主要是由于股票薪酬费用、咨询成本、法律费用和保险成本增加 [31] - 2021年第三季度，公司其他收入净额为10万美元，2020年同期为40万美元，减少主要是由于2021年投资组合平均余额收益率较低导致利息收入减少 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 KORSUVA注射剂业务 - 公司与美国商业伙伴Vifor Pharma正为2022年上半年KORSUVA注射剂的推出做准备，Vifor Pharma正在美国市场开展以销售团队为主导的疾病状态教育计划 [14] - 2020年第四季度，公司与Vifor Pharma签订战略许可协议，在美国非费森尤斯医疗护理诊所扩大KORSUVA注射剂的商业化，利润分成比例为公司60%、Vifor Pharma 40%，约占美国市场的60%；2021年10月，公司因KORSUVA注射剂获得美国监管批准，收到5000万美元普通股投资，溢价20% [15] - 2018年许可协议下，公司与Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma将KORSUVA注射剂推向美国费森尤斯医疗护理北美透析诊所，利润分成比例为公司50%、Vifor Pharma 50%，约占美国市场的40%；2021年10月，公司因该注射剂获得美国监管批准，收到1500万美元现金付款 [17] 口服KORSUVA业务 - 2021年第二季度，公司公布了口服KORSUVA治疗特应性皮炎患者中度至重度瘙痒的KARE 2期剂量范围试验的顶线结果，该试验为随机双盲安慰剂对照研究，评估了口服KORSUVA在401名成人特应性皮炎患者中的疗效和安全性 [19] - 公司计划在2022年第一季度启动口服KORSUVA治疗特应性皮炎患者中度至重度瘙痒的3期项目 [20] - 公司计划在2022年第一季度启动口服KORSUVA治疗非透析依赖性CKD患者中度至重度瘙痒的3期项目，患者群体将扩大到包括4期和5期预透析CKD患者 [21] - 公司正在进行口服KORSUVA治疗PBC和感觉异常性背痛的2期试验，PBC试验预计在2022年上半年公布顶线数据，感觉异常性背痛试验已超过70%的入组率，预计在2022年底前完成全部入组 [23][24] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国4期晚期CKD患者约有110万，其中约30%有中度至重度瘙痒；美国5期非透析依赖性CKD患者约有10万，其中约40%有中度至重度瘙痒 [39] 欧洲市场 - 欧洲药品管理局（EMA）接受了difelikefalin注射剂治疗慢性肾病血液透析患者瘙痒的上市许可申请（MAA），预计在2022年第二季度做出决定 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Vifor Pharma合作推进KORSUVA注射剂在美国的商业化，同时推进口服KORSUVA项目进入注册阶段 [7][14] - 公司计划在2022年第一季度启动口服KORSUVA治疗特应性皮炎和非透析依赖性CKD患者瘙痒的3期项目 [20][21] - 公司将继续推进口服KORSUVA治疗PBC和感觉异常性背痛的2期试验 [22][24] - 公司认为KORSUVA注射剂是FDA批准的首个也是唯一用于治疗慢性肾病相关瘙痒的药物，具有变革性意义，在治疗瘙痒方面代表了真正的范式转变 [6] - 公司将与Vifor Pharma密切合作，确保KORSUVA注射剂的成功推出，并关注报销、处方集和协议安排以及促销执行等方面，以实现利润最大化 [58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官Derek Chalmers认为，2021年第三季度是公司发展的变革性阶段，KORSUVA注射剂获得FDA批准，口服KORSUVA项目进展顺利，公司资产负债表强劲，为未来成功奠定了基础，2022年将是充满催化剂的一年 [6][25] - 即将上任的首席执行官Christopher Posner表示，很高兴加入公司领导团队，相信公司的使命，即最大化新型平台疗法KORSUVA的潜力，从根本上改变慢性顽固性瘙痒的治疗方式，为患者恢复生活质量 [11] 其他重要信息 - 公司总裁兼首席执行官Derek Chalmers将卸任，过渡到高级顾问角色，Christopher Posner将接任总裁兼首席执行官职位 [9] - 公司预计现有现金和有价证券，包括2021年10月从Vifor和VFMCRP获得的6500万美元里程碑付款，足以支持当前预期的运营费用和资本支出至2023年，不考虑现有合作的潜在产品收入和任何额外的潜在里程碑付款 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否一直预计在非透析依赖性CKD人群中需要两项关键的3期试验？这些试验预计需要多长时间完成入组？ - 最初FDA认为如果项目仅限于5期非透析依赖性CKD患者，可能可以进行一项关键的3期试验；现在FDA建议扩大到4期患者，因此需要两项关键的3期试验，公司计划在2022年第一季度启动该项目 [35] - 公司表示在试验开始并观察至少一个季度的入组率后，再对入组时间进行指导 [36] 问题2: 特应性皮炎3期项目将有多少项试验？考虑到所有关键研究的启动，如何看待明年研发支出的增长？ - 特应性皮炎项目将进行两项标准的3期关键试验，并需要52周的长期暴露数据 [37] - 公司财务指导已包含所有项目，公司资产负债表强劲，可以同时推进所有项目，且不考虑KORSUVA注射剂推出后的利润分成收入或里程碑付款，资金也可支持到2023年 [37] 问题3: 4期CKD患者与5期相比，潜在患者群体的规模有多大影响？KORSUVA或口服KORSUVA经肾脏排泄，对于肾功能受损较轻的患者，应如何考虑给药浓度和频率？注射用KORSUVA的商业供应准备和推出过程中，TDAPA和CMS编码的时间表是怎样的，预计何时得到回复？ - 美国4期晚期CKD患者约有110万，约30%有中度至重度瘙痒；5期非透析依赖性CKD患者约有10万，约40%有中度至重度瘙痒，可治疗的患者群体略大于血液透析人群 [39] - KORSUVA主要通过肾脏排泄，公司在非透析依赖性CKD患者中进行了广泛的药代动力学研究，确定该患者群体的适当给药方案为每日一次，与特应性皮炎项目的每日两次给药不同 [41] - 公司于2021年9月提交了TDAPA和报销代码申请，预计在联合国相关时间得到CMS的回复，以便在2022年上半年实施商业推出 [42] 问题4: 4期和5期患者在给药浓度或频率上是否有预期差异？ - 没有预期差异 [43] 问题5: 从长远来看，对于商业基础设施的建设有何想法，特别是在肾病科办公室环境或支持皮肤病适应症方面？与之前Derek和团队的说法是否不同？作为单一产品公司，是否会考虑其他资产，还是专注于多个适应症并建立不同的销售团队垂直领域？ - 短期内，公司与Vifor合作进行KORSUVA注射剂的全面商业化，将专注于确保其成功推出 [46] - 长期来看，随着数据的进展，公司会考虑如何进入皮肤病市场；利用商业基础设施探索其他相邻领域是有可能的，但公司目前专注于成为慢性瘙痒领域的世界领导者，优先推进KORSUVA注射剂的推出和加速临床项目 [47][48] 问题6: 两项CKD 3期试验是否会同时进行？是否包括52周的安全性研究？在多大程度上可以借鉴IV安全性数据库中的4期患者数据？认为Parsabiv是一个很好的肾药推出代理的信心来源是什么？是否有其他透析药物推出有类似的增长情况，哪个是最合适的代理？ - 两项CKD 3期试验很可能同时进行，并会有扩展试验以获得所需的安全性数据；公司会参考IV数据作为安全性数据库的一部分，但不会依赖它，会确保从3期项目中获得适当的ICH数据 [51][52] - Parsabiv与公司的故事有相似之处，如市场高度集中，Fresenius和DaVita占据80%的市场；Parsabiv治疗甲状旁腺激素功能障碍，约40%的透析患者受影响，公司的药物治疗中度至重度瘙痒，约40% - 50%的透析患者受影响；不同之处在于公司的药物是首个针对该人群的有标签药物，没有替代药物；Vifor团队曾成功推出MIRCERA，有能力推动产品进入市场 [52][53][55] 问题7: 是否会将CLD试验和感觉异常性背痛（NP）试验推进到3期开发，还是仅将其作为可能的非标签使用的补充，作为一种广泛的止痒药物？ - 目前公司的两个主要3期注册项目将是特应性皮炎和非透析依赖性CKD患者；进行CLD和NP试验是为了证明KORSUVA的作用机制广泛适用，支持其获得更广泛的标签，但目前没有计划在这两个适应症上推进注册项目 [56][57] 问题8: 根据以往的商业经验，为了使IV KORSUVA的盈利能力最大化，将采取哪些措施？ - 公司将与Vifor密切合作，关注报销、处方集和协议安排以及促销执行等方面 [58] - 公司将监测关键绩效指标，如促销卓越性、销售团队拜访频率、处方集接受度和新患者启动情况 [59][60]