财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度末公司现金及现金等价物为5790万美元，足以支持投资和战略重点至2020年第四季度 [10] - 公司与2018年和2017年认股权证持有人交易，340万份认股权证行权，获得200万美元收益 [11] - 公司目前约有1.05亿股普通股流通在外，完全摊薄后预留1.34亿股，包括流通认股权证和股票期权 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点包括完成VISTA试验、成功进行技术转移和扩大商业制造规模、建立供应链、开展监管活动以完成生物制品许可申请（BLA）提交，以及开展美国上市前市场准备活动 [10] - 2020年公司预计与欧洲药品管理局（EMA）就Vicinium在欧洲的监管路径展开讨论 [20] - 膀胱癌治疗领域需求未满足，治疗选择有限，公司致力于将Vicinium推向市场 [13][14] - 公司与富士和百特合作进行制造，采用微生物表达系统，以降低成本并确保供应可靠性 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年几乎在各个方面对公司来说都将是变革性的一年 [7] - 公司认为Vicinium有巨大未满足医疗需求、差异化产品、明确监管途径和重大商业机会，专注于拯救和改善膀胱癌患者生活 [32] - 未来公司有一系列令人兴奋的事件，包括BLA提交、宣布美国以外的合作伙伴关系、积极的咨询委员会会议、FDA批准和早期商业成功等 [50] 其他重要信息 - Vicinium是一种融合蛋白，通过双重作用机制选择性杀死膀胱癌细胞，同时激活患者免疫系统 [15] - 公司与FDA就Vicinium上市后验证性试验设计达成一致，试验将针对未接受足够卡介苗（BCG）治疗的患者 [20] - 临床数据显示，Vicinium在三个月时约有40%的完全缓解率，完全缓解具有较强持久性，患者平均无膀胱切除术时间为930天，24个月总生存率为96%，且安全性和耐受性良好 [24][25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与FDA讨论的验证性研究的关键终点是什么？ - 主要终点是完全缓解率和缓解持续时间，研究将设计为显示相对于标准治疗的优越性 [35] - 次要终点包括生活质量（采用欧洲癌症研究与治疗组织的问卷）、生存率（总生存、无进展生存和无病床生存）、安全性和耐受性终点，以及延迟完全缓解终点 [36][37] 问题2: 是否仍预计FDA会在2020年为Vicinium举行咨询小组会议？ - 公司预计2020年将举行咨询委员会会议，主要问题是所提供的数据是否代表临床意义上的疗效，这将是获得非肌肉浸润性膀胱癌适应症产品的标准 [38][39] 问题3: 验证性研究成功后的目标人群是什么，与VISTA试验人群相比规模如何？ - 目标人群与II期和III期试验不同，此次针对接受1 - 6剂BCG的患者，该人群更符合现实世界情况，且Vicinium在BCG暴露较少的患者中效果更好 [42][43][44] - 目前与FDA就临床研究的高级要素达成一致，将制定研究方案和统计分析计划并提交FDA，请求举行C类会议。目前考虑采用西蒙两阶段设计，对照组与治疗组比例可能为2:1或3:1，对照组30 - 40人，治疗组90 - 100人，试验为全球性，约70人在北美，其余在国外 [45][46] 问题4: 对对照组的效果预期如何，其完全缓解率和缓解持续时间预期是多少？ - 目前正在与泌尿科医生和关键意见领袖沟通，以确定对照组使用的药物，将根据当前对标准治疗的理解为医生提供几种选择作为比较组 [47] - 使用西蒙两阶段设计时，若在15 - 20名患者入组后发现对照组无效，可放弃对照组，转为单臂试验 [48]