市场概况 - 2018年美国膀胱癌的年治疗费用超过40亿美元，且每位患者的平均治疗费用约为15万美元[10] - 每年在美国新诊断的膀胱癌病例超过80,000例，且75-85%的病例为非肌肉侵袭性膀胱癌[10] - 预计美国每年约有80,000名膀胱癌患者，其中75%-85%为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者[39] Vicinium临床试验结果 - Vicinium在临床试验中显示出强大的抗肿瘤活性，3个月的完全反应率为40%[19] - 在接受Vicinium治疗的高风险Ta或T1非肌肉侵袭性膀胱癌患者中，疾病无复发生率在12个月时为36%[22] - 在CIS患者中，3个月的完全反应率为49%，且49%的患者在治疗后9个月内保持完全反应[20] - VISTA试验中，Cohort 1（n=86）在3个月时的完全应答率为37%（95%置信区间：27%-48%）[54] - Cohort 2（n=7）在3个月和6个月时的完全应答率均为57%（95%置信区间：18%-90%）[55] - Pooled cohorts 1 & 2（n=93）在3个月时的完全应答率为39%（95%置信区间：29%-49%）[56] - Cohort 3（n=40）在3个月时的无复发率为68%（95%置信区间：51%-81%）[61] Vicinium的治疗安全性 - 第二阶段和第三阶段临床试验中，94%（n=43）和87%（n=116）患者报告了任何治疗相关不良事件（TEAE）[29] - 第二阶段临床试验中，0%（n=0）患者因不良事件而中止治疗，而在第三阶段中，仅有4%（n=5）患者中止治疗[29] - 第二阶段临床试验中，65%（n=30）患者报告了治疗相关的TEAE，而在第三阶段中为48%（n=64）[29] - 第二阶段临床试验中，7%（n=3）患者报告了治疗相关的严重不良事件（SAE），而在第三阶段中为2%（n=3）[29] 未来展望与市场策略 - 公司在2018年12月31日的现金及现金等价物为5040万美元，较2017年12月31日的1470万美元显著增加[47] - 公司在2019年预计将与FDA进行持续互动，并提供VISTA试验的12个月更新数据[47] - 医生和关键意见领袖（KOL）表示，约60%的高开处方泌尿科医生会为其患者开处方Vicinium[37] Vicinium的技术优势 - Vicinium的双重作用机制使其在未来可能成为与检查点抑制剂联合治疗的优选方案[5] - Vicinium的微生物表达系统有潜力显著降低生产成本并简化制造和供应链[5] - Vicinium的设计旨在有效对抗多药耐药肿瘤，具有相对其他可用药物的高效能[14] 患者数据分析 - Cohort 1的中位年龄为73岁，男性与女性比例为63/23[50] - Cohort 2的中位年龄为67岁，男性与女性比例为6/1[50] - Cohort 3的中位年龄为75岁，男性与女性比例为34/6[50] - Cohort 1的BCG周期中位数为3（范围1-14）[50] - Cohort 2的TURBT中位数为3（范围0-28）[50] - Cohort 3的TURBT中位数为3（范围0-10）[50]