财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度净收入7890万美元，即每股基本收益1.60美元，摊薄后每股收益1.59美元，而2019年同期净亏损2860万美元，即每股基本和摊薄亏损0.61美元 [25] - 2020年第四季度收入1.121亿美元，其中1.116亿美元与2020年与Vifor的许可协议相关，0.5百万美元与Vifor Fresenius的许可协议相关，2019年第四季度许可和里程碑收入为450万美元 [26] - 2020年第四季度研发费用为2710万美元，2019年同期为2990万美元，2020年较低的研发费用主要是由于临床试验和差旅成本净减少 [27] - 2020年第四季度一般及行政费用为670万美元，2019年同期为460万美元，2020年较高的费用主要是由于工资及相关成本、商业成本和保险成本增加 [28] - 2020年第四季度其他收入为40万美元，2019年同期为120万美元，减少主要是由于2020年投资组合收益率降低导致利息收入减少 [29] - 2020年全年净收入840万美元，即每股基本和摊薄收益0.18美元，2019年全年净亏损1.064亿美元，即每股基本和摊薄亏损2.49美元 [30] - 2020年全年收入为1.351亿美元，2019年为1990万美元，2020年全年确认许可和里程碑收入1.344亿美元 [31] - 2020年全年研发费用为1.079亿美元，2019年全年为1.138亿美元，2020年较低的研发费用主要是由于临床试验成本净减少等 [33] - 2020年全年一般及行政费用为2180万美元，2019年全年为1770万美元，2020年增加主要是由于商业成本、保险成本等增加 [34] - 2020年全年其他收入为230万美元，2019年全年为450万美元，2020年减少主要是由于投资组合平均余额收益率降低导致利息收入减少 [35] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计2.515亿美元，2019年底为2.182亿美元，增加主要来自与Vifor的许可协议出售普通股所得3840万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 KORSUVA注射剂业务 - 针对患有CKD相关瘙痒症的血液透析患者，该患者群体约40% - 50%患有中度至重度瘙痒症，美国和欧洲目前尚无获批疗法，公司认为KORSUVA注射剂有潜力改变治疗模式 [15] - 与美国许可合作伙伴Vifor Pharma专注于为预计最早在今年下半年的美国商业发布做准备，根据Vifor许可协议，公司已收到1.5亿美元的预付款，包括1亿美元现金和5000万美元股权购买，若获得美国批准，公司有资格再获得5000万美元股权购买，还有高达2.4亿美元的美国商业销售里程碑付款 [16] 口服KORSUVA业务 - 针对透析前CKD患者中度至重度瘙痒症的项目，已确定1毫克片剂强度的口服KORSUVA作为推进到3期的剂量水平，计划在今年第二季度与FDA举行2期结束会议，预计在2021年下半年启动关键3期试验 [19][20] - 针对特应性皮炎的KARE 2期剂量范围试验，2020年第二季度完成计划的中期非盲条件功效评估后，将目标试验规模增加约28%，2020年第四季度宣布试验已完全招募约400名患者，目前预计在今年上半年公布顶线数据 [21] - 针对Notalgia Paresthetica患者中度至重度瘙痒症启动了2期概念验证试验，慢性瘙痒症影响高达13%的美国人口，约8%的患者患有某种形式的神经性瘙痒，包括NP，目前NP尚无明确治疗方法，口服KORSUVA有机会成为新的治疗方法 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在2020年推进了领先产品候选药物KORSUVA的后期临床开发，用于治疗一系列患者群体的瘙痒症，近期提交了KORSUVA注射剂用于治疗血液透析患者瘙痒症的新药申请（NDA），这是公司的一个重要里程碑 [7][8] - 2020年第四季度与Vifor Pharma达成战略许可协议，用于在美国透析诊所商业化KORSUVA注射剂，公司认为Vifor在美国肾病学的销售团队和与美国透析组织的合作关系将为产品在美国市场的推出和采用提供动力 [10][11] - 公司扩大了口服KORSUVA临床开发项目，启动了针对神经性相关瘙痒症患者（特别是Notalgia Paresthetica患者）的第4项2期试验，以进一步支持口服KORSUVA作为未来广泛的抗瘙痒剂的应用 [12] - 公司预计2021年除了KORSUVA注射剂的批准和商业发布外，还将有重大临床数据公布和进展，包括口服KORSUVA在特应性皮炎的2期试验顶线数据读出、针对透析前CKD患者的3期注册试验启动等 [13][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情等情况，2020年对公司来说是重要且富有成效的一年，公司推进了KORSUVA的后期临床开发并提交了NDA，为未来发展奠定了基础 [7] - 公司实施了多项临床和运营措施以应对疫情，确保患者、员工和研究人员的健康和安全，并尽量减少对正在进行的临床研究的潜在干扰，目前仍按计划实现今年的主要临床和监管目标 [14] - 基于临床开发计划的预计成本和时间预期，公司预计截至2020年12月31日的现金、现金等价物和有价证券足以支持运营到2023年，不考虑现有合作中的任何潜在里程碑或潜在产品收入 [37] 其他重要信息 - 本次电话会议中关于非历史事实的陈述属于前瞻性陈述，实际结果可能与这些陈述存在重大差异，风险在公司向证券交易委员会提交的文件中有更详细描述，公司不承担更新这些陈述的义务 [4][5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: NDA提交后何时知道药物是否获得优先审评，以及Vifor在TDAPA报销讨论方面的进展，众多肾科药物寻求TDAPA纳入是否使讨论更困难 - 公司本周收到FDA电子确认NDA已被接受和提交，但官方提交信仍在处理中，尚未收到该信，因此还没有关于优先审评或PDUFA日期的信息，预计信件很快会到达，但无法预测具体时间 [40] - 公司符合TDAPA报销条件，有团队与CMS进行相关讨论，包括TDAPA及之外的报销问题，已开始让合作伙伴参与讨论，众多公司希望纳入TDAPA不会使讨论或时间表复杂化，因为立法旨在鼓励针对血液透析患者的创新，符合标准的化合物可获得TDAPA资格 [41][42][43] 问题2: CKD、AD和神经性疼痛研究中的剂量决策是否与疾病严重程度差异有关，特别是选择2毫克与1毫克每日两次在神经性疼痛研究中的原因，以及CKD和AD人群瘙痒症的特征或潜在生物学是否有相关差异，有何关键支持证据使公司对AD研究的成功有信心 - 剂量决策与药物的药代动力学（PK）和可用性有关，CKD患者口服研究中，KORSUVA几乎完全通过肾脏排泄，根据PK暴露确定1毫克每日一次的剂量；AD患者肾功能正常，为达到所需的AUC需要1毫克每日两次的剂量；神经性疼痛研究是概念验证试验，基于临床前模型，在神经性模型中需要稍高的药物剂量，且该药物口服剂量高达10毫克/天无安全问题 [47][48][49][50] - KORSUVA的作用机制与激活C纤维和表皮、真皮上的κ受体直接相关，该机制与引发瘙痒的初始病理无关，在各种病理的临床前模型中都看到了良好效果，因此对其在AD中的疗效有信心 [51][52] 问题3: 如何看待Amgen的Parsabiv在TDAPA领域收入预计同比下降40% - 50%，投资者应如何看待TDAPA领域药物的价格重置动态，以及Parsabiv在大型透析组织与小型透析组织的 uptake 差异原因，大型透析组织是否担心使用药物后难以撤回共付部分 - Parsabiv与KORSUVA是不同类型的药物，Parsabiv针对透析患者的不同问题，且有现有替代药物，价格更便宜，而KORSUVA是突破性药物，是首个获批用于CKD瘙痒症的药物，没有有效替代药物，两者情况不同 [56] - 公司与Fresenius合作多年，了解其对KORSUVA的热情和对该治疗方法的需求，大型透析组织有提高患者护理标准的需求，且有患者瘙痒症患病率的相关数据库，对使用KORSUVA很感兴趣 [57][58] 问题4: 口服KORSUVA在特应性皮炎治疗中如何融入当前治疗范式，即将到来的2期数据读出是否可以与口服JAK的2期数据在瘙痒NRS降低和4点改善的瘙痒NRS反应率方面进行比较 - 目前特应性皮炎轻度至中度治疗主要局限于局部用药，超出局部用药的药物如difelikefalin和JAK抑制剂主要针对中度至重度病理，约占美国特应性皮炎患者的20%；KORSUVA适用于轻度至重度病理，在轻度至中度人群中可作为一线治疗，在中度至重度人群中可作为单一疗法或与其他药物联合使用，且无药物相互作用风险 [61][62][63][64] - 公司在特应性皮炎试验中将4点反应者分析作为主要终点之一，设计的中期分析也关注4点以及平均NRS从基线的变化，一些JAK药物在非常高剂量时反应率可能达到50%，公司希望看到与安慰剂的分离，追求口服可用、耐受性好且安全的药物，以提高安全性的疗效特征对抗JAK药物 [65][66] 问题5: 特应性皮炎研究中患者是否允许使用背景药物，包括局部或全身性药物，若有有利数据进入3期，是否会纳入使用某种背景药物的患者，3期项目是否会是两个相同设计的3期试验，是否需要进行更多长期安全性工作 - 2期试验是纯单药治疗试验，患者入组标准不允许使用背景药物，若患者使用全身性药物将被排除在疗效计算之外 [72][73] - 公司尚未进行2期结束会议，正在等待剂量范围试验的结果，计划进行两个同时的美国3期试验，符合ICH慢性用药指南，但目前无法确定最终规模，现阶段不计划进行包括联合使用其他药物的广泛试验，特别是局部用药 [69][70][71] 问题6: 试验中心员工、人员以及口服KORSUVA试验患者（包括潜在和目前已入组患者）的疫苗接种情况如何，未来几周预计增加的疫苗供应是否会对患者入组有积极影响 - 公司不确定是否查看过该指标，目前没有关于疫苗接种情况的数据 [75] 问题7: 商业化后，关于IV KORSUVA在美国和美国以外的销售情况，除了利润分成和顶线收入报告外，是否有其他确认数据 - Vifor将确认顶线收入，净销售额将记录在其账上，公司将根据收到的利润分成确认收入，通过这种机制可以了解收入情况 [76]