财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度净亏损1650万美元，即每股基本和摊薄亏损0.35美元，而2019年同期净亏损3280万美元，即每股基本和摊薄亏损0.74美元 [23] - 2020年第三季度确认与Vifor合作协议相关的收入930万美元，2019年同期为580万美元 [24] - 2020年第三季度研发费用为2110万美元，2019年同期为3600万美元，主要因临床试验成本降低和2019年向Enteris BioPharma支付800万美元前期许可费，部分被2020年Enteris获得的250万美元里程碑付款抵消 [24] - 2020年第三季度一般及行政费用为520万美元，2019年同期为420万美元，增长主要因保险成本、特许经营税、工资相关成本和商业成本，部分被顾问成本降低抵消 [25] - 2020年第三季度其他收入约40万美元，2019年同期约130万美元，减少因可交易证券投资利息收入降低 [25] - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物和可交易证券总计1.314亿美元，截至2019年12月31日为2.182亿美元，减少主要因运营使用现金 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 KORSUVA注射剂 - 针对慢性肾病（CKD）相关瘙痒的血液透析患者的3期项目已完成，在两项关键3期试验KALM - 1和KALM - 2中，KORSUVA在主要和关键次要终点均达到统计学意义，且耐受性良好，安全概况与先前临床试验一致 [10] - 3期项目安全数据库已关闭，总安全暴露超过国际人用药品注册技术协调会（ICH）指南要求，总患者暴露超过1500例，其中超700例患者完成至少6个月治疗，超400例患者完成1年治疗 [11] 口服KORSUVA - 针对CKD前期患者中度至重度瘙痒的12周2期试验已报告积极顶线结果，确定1毫克片剂强度作为推进至3期的剂量水平，计划在2020年第四季度启动该适应症3期项目的安全部分，预计2021年第一季度与FDA进行2期结束会议，2021年第二季度启动关键3期试验 [15][17] - 针对特应性皮炎的KARE 2期剂量范围试验，根据独立数据监测委员会建议，将目标试验规模增加约28%，预计2020年11月左右以约400例患者完成全部入组 [18][19] - 针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中度至重度瘙痒的概念验证2期试验正在招募患者，目标是在2021年上半年报告顶线数据 [20] - 计划在本季度晚些时候启动口服KORSUVA针对另一慢性瘙痒患者群体的第四项2期试验 [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 与Vifor Pharma达成KORSUVA注射剂在美国透析患者中治疗CKD相关瘙痒的商业许可协议，可利用Vifor已建立的专注肾病的商业组织，包括200名全职等效人员的销售团队，还能与Vifor市场准入团队合作加强报销工作，利用现有批发和供应链协议，预计节省未来商业基础设施成本，延长现金跑道 [12][13] - 协议财务条款包括Vifor向公司支付1.5亿美元，其中1亿美元现金和5000万美元股权购买，美国获批里程碑还有5000万美元股权购买，潜在美国商业销售里程碑最高达2.4亿美元 [13] - Vifor将拥有在非费森尤斯医疗北美诊所独家商业化KORSUVA注射剂的权利，公司与Vifor按60%和40%的比例分享非费森尤斯医疗诊所净销售利润，与费森尤斯医疗诊所已有50/50利润分成安排 [14] - 公司首要目标是提交KORSUVA注射剂用于透析患者的新药申请（NDA），其次是推进口服KORSUVA进入注册试验并获得首个标签，之后扩展口服KORSUVA应用，未来可能考虑开发KORSUVA其他制剂或引进与口服抗瘙痒药合作的疗法 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 由于整个团队的持续努力，公司仍有望实现今年的主要临床和监管目标，所有正在进行的试验继续招募患者 [9] - 基于临床开发计划的预计成本和时间预期，公司预计截至2020年9月30日的现金、现金等价物和可交易证券，加上2020年10月Vifor Pharma许可协议的1.5亿美元额外资金，足以支持运营至2023年，不考虑现有合作下的任何潜在里程碑付款 [27] 问答环节所有提问和回答 问题1: 对KORSUVA注射剂定价的最新想法，以及可能的竞争对手；对口服剂型，计划建立的皮肤科销售团队规模和针对消费者活动的支出设想 - 公司表示目前讨论KORSUVA注射剂定价还太早，与美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）保持沟通，但距离确定标签还有距离；对于口服剂型商业团队支出，目前专注于明年将项目推进至3期，暂无法预测 [29][30][32] 问题2: 有了Vifor协议和资金灵活性后，是否会加速口服项目，如开设更多试验点；新的慢性瘙痒试验针对广泛慢性瘙痒人群的考虑 - 公司称新的2期试验将针对有明确病理的特定患者群体，目的是确定药物在不同病理中的疗效；Vifor协议增强了资产负债表，有能力推进更大规模试验，希望在2021年加速CKD前期和特应性皮炎项目进入3期，可根据需要增加临床站点以加快关键试验进程 [34][35][36] 问题3: 正在进行的特应性皮炎试验中，是否积极监测站点访问或剂量中断情况，是否观察到相关中断 - 公司表示该试验使用电子数据采集，有详细剂量信息，目前未观察到显著中断问题，自2020年第二季度新冠疫情封锁后，试验入组率健康反弹，预计本季度完成全部入组 [39] 问题4: 即将开始的口服剂型开放标签安全3期试验规模和所需数据库；公司长期规划，是否引入其他药物或利用现有早期化合物库 - 公司称开始试验时会公布规模细节，CKD前期患者口服KORSUVA策略是参考IV KORSUVA在CKD患者中的现有数据库，以减少整体安全数据库要求，具体答案将在2021年第一季度2期结束会议后给出；公司首要目标是提交KORSUVA注射剂NDA，推进口服KORSUVA进入注册试验并获得标签，之后扩展应用，未来可能考虑开发KORSUVA其他制剂或引进合作疗法 [41][42][44] 问题5: 即将进行的新适应症试验设计，患者群体规模、试验范围和特征，是否有预先指定的中期评估 - 公司称利用先前试验确定的口服KORSUVA有效剂量范围，新试验将采用概念验证设计，以确定在不同病理中的疗效，具体细节将在试验启动时公布 [46][47][48] 问题6: IV KORSUVA在NDA过程中何时能知道是否会被美国药品管理局（DEA）列入管制清单 - 公司表示NDA提交时会提交相关文件，FDA接受文件后有几个月审查期，决定是否建议药物列入管制清单；若建议列入，最可能是V类，之后DEA有三个月审查期确认，这将在优先审查过程结束时进行，公司有充分证据表明该药物不应列入管制清单 [52][53]