财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损2510万美元，摊薄后每股亏损0.54美元，2019年同期净亏损2300万美元，摊薄后每股亏损0.58美元 [32] - 2020年第二季度确认与Vifor Fresenius许可协议相关收入450万美元，2019年同期为520万美元；还确认约60万美元许可和里程碑收入，以及约50万美元临床化合物销售收入，2019年同期无此类收入 [33][34] - 2020年第二季度研发费用2610万美元，2019年同期为2440万美元，主要因股票薪酬费用、工资及相关成本、临床化合物销售成本增加，部分被临床试验成本、会议和差旅费减少抵消 [35] - 2020年第二季度总务和行政费用540万美元，2019年同期为500万美元，主要因咨询成本、法律费用、保险成本增加，部分被股票薪酬费用减少抵消 [36] - 2020年第二季度其他收入约60万美元，2019年同期约90万美元，因可交易证券投资利息收入降低 [36] - 截至2020年6月30日，现金、现金等价物和可交易证券总计1.53亿美元，2019年12月31日为2.182亿美元，减少主要因运营现金使用，部分被股票期权行权收益抵消 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 KORSUVA注射剂 - 针对血液透析患者慢性肾病相关瘙痒症的KALM - 2试验在4月公布积极顶线数据，与KALM - 1试验结果一致，计划今年第四季度提交新药申请（NDA） [8][9] - 关键3期项目的所有安全数据库已关闭，总安全暴露量超过国际人用药品注册技术协调会（ICH）指南要求，超1500名患者暴露，超700名患者完成至少6个月连续治疗，超400名患者完成1年治疗 [16] 口服KORSUVA - 针对特应性皮炎患者中度至重度瘙痒症的KARE 2期剂量范围试验完成计划中的中期统计分析，样本量调整约28%，预计今年第四季度完成入组 [9] - 针对透析前慢性肾病患者中度至重度瘙痒症，已确定1毫克片剂强度进入3期，计划今年第四季度启动关键3期安全部分，预计2021年第一季度与FDA进行2期结束会议 [22][23] - 针对特应性皮炎的KR 2期剂量范围试验，样本量从320名增加到410名，预计今年第四季度完成入组 [28][29] - 针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中度至重度瘙痒症的POC 2期试验正在入组患者，预计2021年上半年公布顶线数据 [29][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略和发展方向 - KORSUVA注射剂计划今年第四季度提交NDA并申请优先审评，获批后最早明年在美国商业推出，已建立全国医学科学联络（MSA）团队、商业制造协议，开始填补销售和营销高级职位，在欧盟、日本和韩国建立商业许可协议 [17][18][19] - 口服KORSUVA积极推进各适应症临床试验，计划适时开展注册项目 [23] 行业竞争 - 血液透析患者慢性肾病相关瘙痒症和透析前慢性肾病患者瘙痒症领域，美国和欧洲尚无获批疗法，公司认为KORSUVA注射剂和口服KORSUVA有改变治疗模式潜力 [13][14][21] - 特应性皮炎领域，多数患者当前治疗效果不佳，公司认为口服KORSUVA有潜力成为该领域首类抗瘙痒产品 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 因新冠疫情，部分2期临床试验临床站点关闭，但公司采取措施优先保障患者、员工和研究人员健康安全，尽量减少对临床试验干扰，目前已完成所有NDA提交相关临床试验并关闭数据库，口服KORSUVA试验持续入组患者 [10][11] - 对第二季度各开发项目进展满意，期待今年年底和2021年实现重要监管和临床里程碑 [31] 其他重要信息 - 公司预计截至2020年6月30日的现金、现金等价物和可交易证券足以支持运营至2021年下半年，未考虑现有合作潜在里程碑付款 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：财务方面，G&A费用在潜在获批、NDA提交和商业准备阶段如何变化；与Fresenius协议的潜在获批里程碑情况；特应性皮炎试验样本量调整原因 - 与Vifor Fresenius协议有3000万美元获批里程碑付款，未纳入当前财务预测；商业成本大部分在获批时产生，预算已包含至获批阶段，获批后才会全面启用销售团队 [40][41] - 样本量调整因这是首个皮肤病炎症患者群体试验，此前主要在慢性肾病相关瘙痒症患者中生成数据，且首次同时关注两个终点，调整后每组约125名患者，小于慢性肾病相关瘙痒症3期研究样本量 [42][43][44] 问题2：IV KORSUVA定价思路；PBC项目若证明概念可行，后续关键研究是针对更广泛肝病患者群体还是局限于PBC适应症 - 定价仍待确定，相关可比药物类似高度差异化止痛药，价格与终末期肾病（ESRD）捆绑支付系统相关，可参考Amgen的Parsabiv，预计在高度差异化止痛药和新型皮肤药价格区间 [51][52][53] - PBC和其他肝病相关瘙痒症项目旨在获取数据支持口服KORSUVA获得广泛抗瘙痒标签，可能不会像透析前慢性肾病和特应性皮炎项目那样快速进入注册阶段 [54][55][56] 问题3：透析前口服KORSUVA 3期项目安全研究内容；能否借鉴IV数据；IV KORSUVA次要终点是否为监管终点及FDA查看方式 - 为提前获取NDA提交所需一年暴露数据，计划在与FDA 2期结束会议前（预计2021年第一季度）启动开放标签安全试验，同时确保完成分析和规格审查以进行成功的2期结束会议 [59][60][61] - 可借鉴血液透析患者安全暴露数据，理论上同一患者群体不同剂型注册项目可能只需一项关键试验，需与FDA讨论 [62][63] - 口服KORSUVA注册拟采用三点应答者终点 [63] 问题4：透析前安全研究是否因患者肾功能受损有不同指标 - 已对慢性肾病各透析前阶段进行药代动力学分析，明确药物排泄情况，据此确定不同阶段给药剂量和方案 [64] 问题5：明年商业化准备中商业化成本支出时间；是否有替代融资措施；获批后获得附加付款状态所需时间及滞后因素 - 商业化前期活动已开展一段时间，如扩大MSL团队、建立商业制造能力、完成高级商业招聘等，大规模销售团队投入在获批后，预计2021年 [67][69][71] - 公司在资本市场融资较灵活，会寻找合适机会，如与新合作伙伴达成协议等，以确保有合适资产负债表支持项目推进 [72][73] - 获批后获得附加付款状态可能需额外一个季度时间 [74] 问题6：口服慢性肾病安全试验规模；2期会议阻碍因素 - 开放标签安全试验预计200 - 250名患者，最终设计确定后会披露 [80] - 2期会议主要阻碍是确保口服制剂分析和规格符合3期至商业水平要求，相关流程已从生物技术合作伙伴转移至合同生产组织（CMO），预计2021年第一季度会议前完成 [77][78][79] 问题7：特应性皮炎和肝病试验患者到诊所检查频率；两项试验入组犹豫或速度差异；新首席财务官（CFO）招聘情况 - 特应性皮炎患者约每两周到诊所补充药片并进行临床测量 [85] - 新冠疫情影响两项试验入组，特应性皮炎试验入组率已恢复接近疫情前水平，PBC试验因无法开放部分站点入组受影响，预计今年晚些时候改善，数据公布推迟至2021年上半年 [82][83][84] - 公司正在积极招聘CFO，筛选候选人已有一段时间，预计未来季度有消息 [86]