财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物总计2900万美元 [20] - 公司与HealthCare Royalty Partners达成特许权融资协议，最多可获得6500万美元非稀释资金，本月将收到3250万美元预付款（扣除部分费用），另外1250万美元将存入托管账户，若XIPERE在2024年3月31日前达到预设销售里程碑则发放，达到第二个预设销售里程碑还将获得2000万美元 [18][19] 各条业务线数据和关键指标变化 CLS - AX项目 - OASIS试验已完成全部4个队列共27名患者的入组，预计11月公布所有4个队列的最终3个月安全性和耐受性数据 [7] - 队列3患者接受0.5毫克剂量，队列4患者接受1毫克剂量，该剂量是起始剂量0.03毫克的33倍 [10] XIPERE项目 - 商业合作伙伴Bausch + Lomb已开展产品商业推广，XIPERE获得永久J代码，这对商业药物是重要里程碑 [14] 合作伙伴项目 - Arctic Vision在亚洲开展2项临床项目，包括黄斑水肿相关葡萄膜炎的III期试验和糖尿病黄斑水肿的I期试验 [12] - Aura Biosciences在国际眼肿瘤学会上展示AU - 011的II期试验情况，计划年底前确定给药途径并启动关键项目 [12] - REGENXBIO的RGX - 314正在进行2项II期试验，AAVIATE试验已完成队列5入组用于治疗湿性AMD，ALTITUDE试验已完成入组用于治疗糖尿病视网膜病变，计划今年晚些时候公布更多数据 [13] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用专有脉络膜上腔平台技术（SCS Microinjector），提升财务资源、扩充管理团队，专注内部管线开发和与对视网膜疾病有兴趣的公司合作 [22] - 若OASIS试验数据支持，公司计划年底前启动CLS - AX的II期试验并尽快开始患者入组 [9] - 公司正在评估非CLS - AX管线机会，计划在今年底至明年初制定更具体的管线计划 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在多个方面取得显著进展，创造了视网膜药物递送的新模式，对未来发展充满信心，期待11月公布OASIS最终数据 [6][22] 其他重要信息 - 公司任命Susan Coultas为首席临床官，负责临床运营规划和未来临床试验执行的管理监督 [8] - 上季度有3篇论文在同行评审的MEDLINE索引期刊发表，支持XIPERE和脉络膜上腔递送的特性，《Retinal Physician》杂志出版了关于脉络膜上腔药物递送技术的特刊 [17] - 公司本月将参加BTIG生物技术会议、Wedbush PacGrow医疗保健会议和H.C. Wainwright眼科日活动 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: XIPERE的市场反馈如何？CLS - AX是否会作为维持疗法使用，3个月的持续时间是否足够？ - 公司CFO表示Bausch + Lomb CEO对XIPERE在会议上与关键意见领袖的互动持积极态度，合作伙伴也给予正面评价 [26] - 公司首席医疗官称XIPERE的反馈非常好，Bausch + Lomb的培训计划很完善，收到很多视网膜专家的祝贺和称赞 [27] - 关于CLS - AX，首席医疗官表示小分子酪氨酸激酶抑制剂在脉络膜上腔的悬浮液有更长的持续时间，试验虽为3个月，但有6个月的随访扩展试验；安全性很重要，阿西替尼是成熟小分子，炎症倾向低于生物制剂和基因疗法，OASIS试验前两个队列数据显示无炎症等安全信号，高剂量下阿西替尼的泛VEGF抑制特性结合脉络膜上腔靶向递送可能带来持久疗效 [29][30] 问题2: 公司对获得6500万美元融资的信心如何？融资后如何规划管线优先级和时间安排？ - 公司CFO表示无法透露销售里程碑细节，但签订协议时期望获得全部资金，信心基于XIPERE的销售情况，但不能保证 [32] - 公司CEO称CLS - AX是最重要产品，若OASIS数据支持将推进其II期临床试验；公司还有其他管线机会，正在评估优先级，计划在今年底至明年初制定更具体的管线计划 [33][34] 问题3: 从OASIS试验的I/IIa期数据中，哪些结果会支持进一步开展II期研究？ - 公司首席医疗官表示OASIS试验首要关注安全性，同时也会综合考虑其他方面，包括基于最佳矫正视力的稳定性、解剖参数（如地理特征和OCT）以及再治疗需求；预计阿西替尼会继续显示安全性，高剂量下的泛VEGF效应结合脉络膜上腔靶向递送可能突破疗效上限，并且希望看到持久疗效 [35][36][37] 问题4: 未来CLS - AX临床试验的患者群体是否会改变？ - 公司首席医疗官称当前试验针对高度治疗经验丰富的抗VEGF亚应答患者，设置了较高入组标准以评估生物学效应；未来随着对脉络膜上腔阿西替尼的了解增加，入组标准可能会改变 [39][40] 问题5: 能否分享重复给药在动物实验中的经验，包括药代动力学特征和局部免疫反应等？ - 公司首席医疗官表示当前给药方案有临床前安全性研究支持，目前安全性良好；有临床前研究（包括GLP毒性研究）支持计划中的重复给药；阿西替尼是已获批分子，小分子炎症倾向低于生物制剂和基因疗法，预计重复给药仍会安全 [44] 问题6: 11月公布队列3和队列4数据时，是否会有队列1、2或3的6个月开放标签扩展数据？可以期待看到什么结果？ - 公司首席医疗官称未对队列1进行扩展研究，将在11月公布队列2的扩展数据以及队列3和4的3个月数据，队列3和4的扩展数据将在2023年第一季度公布 [45] - 评估将采用整体方法，关注再治疗需求、基于OCT和血管造影的解剖效应以及视力；由于入组患者是抗VEGF亚应答者，设置了较高标准，有望评估生物学效应；结果将包括最佳矫正视力、中央亚区厚度、再治疗情况，还可能提供OCT和血管造影参数的额外信息 [47][48]