财务数据和关键指标变化 - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为6120万美元，而2020年12月31日为1180万美元 [22] - 2021年第四季度研发费用为240万美元，全年为630万美元；2020年同期分别为130万美元和470万美元 [22] - 2021年第四季度一般及行政费用为260万美元，全年为600万美元；2020年同期分别为70万美元和130万美元 [22] - 2021年第四季度净亏损为500万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.02美元；全年净亏损为1250万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.06美元。2020年同期分别为260万美元（每股0.02美元）和600万美元（每股0.04美元） [23] - 2021年和2020年加权平均已发行普通股数量（基本和摊薄）分别为2.0746865亿股和1.36755498亿股 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务围绕CM - 101临床开发项目展开，对该项目临床计划进行了修订，包括扩大原发性硬化性胆管炎（PSC）二期试验、聚焦系统性硬化症（SSc）临床概念验证、逐步停止肝纤维化研究 [11][14][15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略是优化CM - 101临床开发，降低临床项目整体风险，最大化获取临床信息以辅助决策，为推进注册试验生成关键数据，优化在SSc、PSC及其他潜在适应症的临床开发计划 [10] - 修订临床计划的三个关键改进为扩大PSC临床试验、聚焦SSc临床概念验证、逐步停止肝纤维化研究，预计未来24个月提供3 - 4次临床数据解读，减少资本需求并延长现金跑道约6个月至2023年底 [11][12] - 行业处于艰难市场周期，但公司认为下行周期会转向更好时期，公司专注于为CM - 101制定最优开发计划，谨慎管理财务，节约资本并推进临床项目，同时关注潜在机会引入有吸引力的资产 [20][21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司所处的生物技术行业正处于艰难时期，但下行周期会过去，公司将专注于为CM - 101制定最优开发计划，谨慎管理财务，节约资本并推进临床项目 [20][21][22] - 公司对CM - 101的治疗潜力和修订后的临床开发计划带来的机会感到兴奋，预计未来能为患者带来显著改变，同时构建有活力和价值的公司 [25][26] 其他重要信息 - 2021年公司取得多项关键成就，包括公布非酒精性脂肪肝疾病1b期试验积极结果、完成合并交易并在纳斯达克上市、关闭4550万美元管道融资、开展多项合作等 [7] - 2022年公司将加强和拓展企业与投资者沟通外联，更新和完善相关材料，计划开展一系列投资者活动 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于系统性硬化症试验设计实施的考虑 - 公司表示目前考虑了多方面因素，包括改变纳入和排除标准、研究不同剂量和时间长度等，目标是转向探索性和临床概念验证，未来几个月会提供更清晰的设计方案 [28][29] 问题2: 关于皮下制剂研究及后续计划 - 公司会继续探索皮下制剂的非临床方面并进行优化，今年晚些时候从肝纤维化试验获得的暴露和药代动力学数据将决定临床项目下一步计划，目标是使其可用于注册项目或之后的项目 [30][31] 问题3: 关于在修订的PSC试验中纳入更高剂量的信心来源 - 公司并非有十足信心，但希望探索更多剂量，目前CM - 101在所有人群中观察到的良好安全性将支持近期在PSC试验中评估20mg/kg剂量 [32][33] 问题4: 延长的现金跑道是否能支持至少在一个或两个适应症中启动前瞻性注册研究 - 公司表示有足够现金维持运营至2023年底，随着试验设计更明确会进一步研究，并在未来几个月与投资团队沟通 [34]