财务数据和关键指标变化 - 2021年12月底公司约有9000万美元资金用于运营，2022年1月支付了与收购Oncoceutics相关的1400万美元应付票据，且在ONC201获得美国或欧盟批准前无需再支付该交易相关款项 [32] - 2022年1月公司与硅谷银行达成5000万美元的循环信贷额度协议，目前尚未使用该额度 [33] - 2021年第四季度公司净亏损3950万美元，合每股基本和摊薄亏损0.45美元，而2020年同期净亏损1170万美元，合每股基本和摊薄亏损0.19美元 [37] - 2021年第四季度公司收入降至4.6万美元，2020年同期为110万美元；研发费用增至3430万美元，2020年同期为870万美元；一般及行政费用增至520万美元，2020年同期为420万美元 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 TEMBEXA业务线 - 2021年6月TEMBEXA获FDA批准，12月BARDA发出采购提案请求，要求最多采购170万疗程的TEMBEXA，合同将涵盖战略国家储备的采购及上市后批准承诺的执行 [9][10] ONC201业务线 - 公司确认了ONC201在神经胶质瘤中的响应数据，该药物治疗H3 K27M突变神经胶质瘤的响应更持久，治疗开始后中位略超8个月实现至少50%的肿瘤缩小，随后中位持续11个月 [12][13] - 2021年公司与FDA就ONC201潜在新药申请进行多次会议，并开展相关工作，计划于2022年下半年在H3 K27M人群中启动一线随机试验 [15] DSTAT业务线 - DASH III期试验在一线急性髓系白血病（AML）中的入组速度慢于预期，预计2021年底前无法完成首批80名患者的入组，公司正在评估加速DSTAT开发的方案 [19] CMX521业务线 - 公司与北卡罗来纳大学合作，在COVID - 19动物模型中为CMX521生成了有前景的临床前疗效数据，该药物安全性良好，有望快速进入人体概念验证研究 [22][25] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略围绕TEMBEXA项目构建，该项目可满足保护人群免受天花爆发威胁的关键需求，还能为肿瘤药物开发提供非稀释性资金，在金融市场不确定时期具有独特价值 [7][8] - 公司持续评估外部业务发展机会，但目前引入外部创新的门槛较之前有所提高，同时也会关注内部项目机会，如CMX521、ONC206和ONC212等项目的发展 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年对公司在多方面是关键一年，预计TEMBEXA将在第二季度实现首次商业产品销售，其销售带来的收入将使公司能够充分投资肿瘤管线，并建立美国销售和营销组织以推动ONC201的商业化 [35][36] - 公司在TEMBEXA和ONC201项目以及新的CMX521项目上都有积极进展，期待在这一年继续保持发展势头 [39] 其他重要信息 - 公司与北卡罗来纳大学教堂山分校的READDI合作，对CMX521进行了多项关键研究，该药物是公司化学库中的核苷类似物，对SARS - CoV - 2有活性 [22][23] - 公司计划在本月晚些时候于西雅图举行的国际抗病毒研究会议上进行口头报告，详细讨论CMX521的数据 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对BARDA谈判完成时间的信心及最新想法，特别是定价溢价方面 - 通常此类谈判需60 - 90天，谈判重点是定价和交付时间表，公司对定价提案有信心，且有专家支持，会很快知晓BARDA的回应 [41][42] 问题2: 获得BARDA合同后，是否会积极开展业务发展以拓展管线，还是专注内部项目 - 公司会持续评估外部业务发展机会，但目前内部管线如CMX521、ONC206和ONC212等项目在有机增长，引入外部创新的门槛较高 [43] 问题3: BARDA合同价格谈妥后，首次采购的触发条件 - 首次发货数量是谈判内容之一，未来发货有隐含的制造时间表，由BARDA触发订单，初始发货会在初始协议中明确 [46] 问题4: ONC201监管申报除自然病史研究数据外还需哪些内容 - 还包括临床药学活动、CMC活动，以及收集更广泛的安全数据库数据，同时要与FDA就确认性试验设计达成一致 [47][50] 问题5: ONC201一线随机安慰剂对照3期试验的安全数据是否用于申报，以及对该研究的预期 - 预计该试验的安全数据无需用于NDA申报，公司已确定申报所需患者群体，关于试验终点、规模和时间线需等待FDA反馈 [52] 问题6: TEMBEXA在美国以外的需求情况，以及制造和首次交付的准备情况 - 公司将在加拿大开展注册和潜在储备工作，欧洲方面，HERA可能成为集中采购机制，短期内可能是成员国特定机会，公司准备好交付约五分之一的170万疗程，具体数量和定价待谈判 [55][57] 问题7: 幻灯片21中数据的初始研究时间和人类数据可见时间 - 数据较新且仍在进行中，鉴于之前的人体开发和良好的安全性，公司认为可快速推进，但具体细节将在后续电话会议中提供 [59] 问题8: 自然病史研究的具体内容、规模和数据可用时间 - 研究分两个队列，第一队列与ONC201注册队列患者匹配，进行盲法独立审查；第二队列规模更大，涵盖更广泛人群，不进行盲法审查。预计年中前可提供数据更新 [62][66] 问题9: 上半年与FDA就一线试验的讨论是否涉及NDA和自然病史申报 - 与FDA关于自然病史的讨论正在进行，此次讨论将涉及两者 [67] 问题10: MRD阴性作为AML潜在终点的情况，是否可作为一线AML试验的前进策略 - 公司在试验设计中考虑过将MRD作为主要终点，但当时FDA未同意，若能提供额外数据支持，FDA可能会考虑，这可能加速试验进程 [68][69] 问题11: ONC201自然病史数据与注册队列数据对比分析是否需FDA大幅调整，完成研究后多久可申请批准 - 需与FDA讨论具体分析要求，预计从数据得出当前标准治疗下响应罕见且不持久的结论，年中前将提供潜在NDA申报时间线的指导 [73] 问题12: ONC206项目的最新进展，今年是否可能看到相关数据 - ONC206正在两项晚期肿瘤试验中进行剂量递增，预计今年继续进行剂量递增，完成后将分享数据 [75][76] 问题13: ONC212项目的情况 - 公司正在继续评估ONC212项目 [77]