财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度末公司资本约9600万美元，无债务，重申2020年底现金约7000万美元的指引 [38] - 2020年第二季度净亏损1000万美元，合每股基本和摊薄亏损0.16美元，相比2019年第二季度净亏损1770万美元、每股基本和摊薄亏损0.35美元大幅收窄 [39] - 2020年第二季度收入140万美元，与2019年同期持平；研发费用降至860万美元，低于2019年同期的1380万美元；一般及行政费用降至310万美元，较2019年同期的630万美元减少超50%；运营亏损1030万美元，低于2019年同期的1870万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 DSTAT新冠项目 - 已开始治疗患者，二期试验分三个队列，近期增加方案灵活性，预计第四季度完成第三队列入组，最终二期数据更可能在明年年初读出 [8][13][14] - 正在评估多个生物标志物，有望在年底前有数据评估和报告 [14] DSTAT急性髓系白血病项目 - 已恢复启动活动，预计明年年初开始患者入组 [8] 布林西多福韦项目 - 本季度将完成作为天花对策的滚动提交，预计今年第四季度收到2021年的PDUFA行动日期 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球前七大市场每年约有12.5万例全因急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者确诊，DSTAT在该领域有超10亿美元的年收入潜力 [34] - 全球前七大市场每年有超4万例一线新发急性髓系白血病（AML）患者确诊，DSTAT与7+3化疗联合使用有10亿美元的年收入潜力 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在三个重要方面取得进展，推进DSTAT新冠二期/三期试验、恢复DSTAT急性髓系白血病试验启动活动、提交布林西多福韦作为天花对策的滚动申请 [8] - 加强领导团队，任命艾伦·梅勒梅德为首席医疗官、卡琳·巴尼特为临床运营副总裁 [9] - 认为DSTAT新冠二期研究数据有潜力支持推进到关键研究，还可支持全因ARDS的关键研究；DSTAT与7+3化疗联合用于一线AML有潜力；布林西多福韦有望获得美国采购合同并产生现金流，国际储备也有望增长 [33][35][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管2020年充满挑战，但公司团队保持高生产力，迅速适应虚拟业务环境，合作的医生和FDA监管机构也应对了挑战 [7] - 新冠疫情凸显了应对未来病毒爆发准备的重要性，期待布林西多福韦获得监管批准和美国战略国家储备采购合同 [17] - 公司有望在2020年剩余时间实现多个创造价值的里程碑，推进布林西多福韦项目、完成DSTAT新冠二期研究入组并报告初步结果、准备DSTAT治疗AML的三期临床项目 [41] 其他重要信息 - DSTAT治疗COVID - 19患者的机制包括减少炎症免疫细胞浸润和缓解凝血障碍 [21][24] - 布林西多福韦的主要动物模型耐药性数据良好，未出现耐药情况，这是BARDA支持该项目的关键原因 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：COVID二期试验的披露策略是什么？ - 公司可能在今年公布剂量递增部分和二期试验前两部分的 topline 结果，不等待医学会议，明年年初进行最终分析更新，会在报告随机数据的严谨性和尽早报告之间进行平衡 [43][44][45] 问题2：COVID试验的入组标准是否包括已使用机械通气的患者？ - 入组标准排除已使用机械通气的患者，旨在治疗有高风险进展到该阶段的患者 [46] 问题3：目前的试验地点是否足以完成试验入组，是否会增加其他地区的试验点？ - 公司正在继续增加试验点，预计再增加约六个，以应对疫情在不同地区的起伏 [48][49] 问题4：能否介绍一下生物标志物方法，是否考虑预测性生物标志物以及预防性设置以加快未来入组？ - 识别哪些患者可能从治疗中获益最大很重要，公司将从生物标志物数据中获取信息并相应调整三期试验；公司正在研究超30种不同的生物标志物，包括炎症、凝血和细胞迁移相关标志物，会在试验早期关注，后期尤其是三期试验重点研究；该研究数据有望用于判断药物能否改变生物标志物以及对患者的益处，还可能判断生物标志物的预后和预测价值 [52][53][55] 问题5：COVID三期试验的入组进度如何，是否会扩展到脓毒症或流感患者队列？ - 试验初期入组情况良好，虽遇到标准治疗方案变化的挑战，但公司能快速应对，试验点仍有信心快速入组；如果DSTAT在COVID中有活性，公司将积极探索其他机会，包括在其他急性呼吸窘迫综合征病因中开展平行队列或单独试验，具体决策将根据数据和入组进度而定 [58][59]