
业绩总结 - 截至2020年3月31日,公司现金余额为1.03亿美元,预计2020年年末约为7000万美元[4] - 预计2021年将从小pox采购合同中获得1亿美元的潜在收入[4] 临床试验与市场机会 - DSTAT获得FDA批准进行针对严重COVID-19患者的2/3期临床试验[3] - DSTAT在急性髓性白血病(AML)患者的3期临床试验获得FDA批准[3] - DSTAT在急性肺损伤(ALI)和AML的市场机会超过10亿美元[3] - 计划在570名新诊断的急性髓系白血病(AML)患者中进行双盲、安慰剂对照的随机试验[24] - DSTAT的潜在市场规模超过10亿美元,适用于约20,800名患者[32] - 预计在前七大市场中,每年有超过42,000名新诊断的AML患者[34] 临床试验结果 - COVID-19患者中,66%的机械通气患者的死亡率[7] - 每年在美国新诊断的AML病例超过21000例,老年患者的1年生存率为50%[13] - DSTAT可能通过抑制AML生存通路来提高化疗的疗效[14] - DSTAT与化疗联合使用在控制的2期临床试验中改善了总体生存率[14] - 高剂量组的完全缓解率(CR)为70%(14/20),对照组为68%(13/19),历史对照约为50%[17] - 高剂量组的无复发生存期(RFS)和总体生存期(OS)均显示出临床相关的分离[17] - 中位数中性粒细胞恢复时间减少了17%,血小板恢复时间减少了20%[18] - 高剂量组的中位数血小板恢复时间为32.0天,对照组为40.0天[18] - 高剂量组的中位数无复发生存期(mRFS)为11.7个月,对照组为16.1个月[17] - 高剂量组的中位数总体生存期(mOS)尚未达到,对照组为11.3个月[22] 新产品与技术研发 - 公司正在进行DSTAT的二期/三期试验,针对COVID-19急性肺损伤(ALI)[46] - 公司正在进行小痘药物brincidofovir的滚动新药申请(NDA)提交,预计将获得约1亿美元的销售机会[47] - BARDA可能在FDA批准之前启动小痘药物的储备采购[39] - 公司与BARDA的持续合作旨在储备两种具有不同作用机制的小痘对策[39] 负面信息 - DSTAT在高剂量组中,最常见的严重不良事件为发热性中性粒细胞减少症[16] - 小痘的致死率约为30%,而新冠病毒的致死率在1.4%至6.9%之间[38] 投资与合作 - 预计在早期分析中需要约1500万美元的投资[24] - 公司在2020年和2021年期间有多个关键催化剂,包括DSTAT和brincidofovir的临床试验进展[47] - Siga Technologies获得超过10亿美元的合同用于小痘药物TPOXX的开发和储备,其中2011年获得5.09亿美元,2018年获得5.99亿美元[39]