财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入为9370万美元，较去年第一季度增长18%，公司预计增长将持续，并重申2022年的收入指引为4亿 - 4.3亿美元 [5] - 第一季度净利润为2280万美元，即每股0.20美元，截至3月31日，现金和投资增加3200万美元，达到3.681亿美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 尽管疫情仍有影响，但公司对该业务的现状和未来持乐观态度，随着疫情条件和担忧的消退，预计业务将继续增长 [11][12] 肿瘤学项目 - 卵巢癌项目：在铂耐药卵巢癌患者的II期试验中，间歇性使用瑞拉考利坦（relacorilant）的患者在无进展生存期、缓解持续时间和总生存期方面有显著改善，安全性和耐受性数据与单独使用纳米紫杉醇相当，公司计划开展III期试验 [18][19] - 前列腺癌项目：已完成选择性皮质醇调节剂艾西考利坦（exicorilant）与恩杂鲁胺联合治疗去势抵抗性前列腺癌的剂量探索研究，预计本季度选择最佳剂量推进 [24] - 肾上腺癌项目：正在进行瑞拉考利坦联合帕博利珠单抗治疗晚期肾上腺癌的开放标签1b期试验，计划在美国7个地点招募20名患者 [25][26] 代谢疾病项目 - NASH项目：在II期试验中，患者服用米瑞考利坦（miricorilant）后肝脏脂肪大幅快速减少，但肝酶ALT和AST也有显著短暂升高，公司正在进行1b期剂量探索试验，以确定既能显著减少脂肪又不会引起过度肝脏刺激的给药方案 [27][28] - 抗精神病药物引起的体重增加项目：正在进行两项关于米瑞考利坦的双盲安慰剂对照II期试验（GRATITUDE和GRATITUDE II），均已完成招募，预计第四季度公布数据，若结果积极，计划明年推进到III期 [30][33] 瑞拉考利坦替代科立姆（Korlym）治疗皮质醇增多症项目 - 正在进行两项III期试验（GRACE和GRADIENT），GRACE试验计划招募130名任何病因的库欣综合征患者，预计2023年下半年提交新药申请（NDA）；GRADIENT试验计划招募130名由肾上腺腺瘤或肾上腺增生引起的库欣综合征患者，虽NDA不依赖该试验数据，但预计其结果将有助于改善此类患者的护理 [34][38] 肌萎缩侧索硬化症（ALS）项目 - 达祖考利坦（dazucorilant）在ALS动物模型中显示出前景，计划下季度初启动II期试验 [39] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为皮质醇调节有潜力治疗多种严重疾病，将继续推进多个临床开发项目，利用科立姆的商业成功为这些项目提供资金支持 [12][40] - 在与仿制药制造商梯瓦（Teva）和希克玛（Hikma）的诉讼中，公司对自身法律地位充满信心，希望尽快解决与梯瓦的诉讼，阻止其销售仿制药 [6][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情仍带来一些挑战，但随着疫情条件和担忧的消退，公司预计商业增长将继续，对皮质醇调节治疗多种疾病的前景持乐观态度，2022年将有多个重要项目公布结果 [10][12][40] 其他重要信息 - 公司与约35个学术机构开展合作，部分研究预计今年出结果，如前列腺癌的瑞拉考利坦研究和斯克里普斯研究所的酒精使用障碍研究 [69][70] - 公司正在研究更准确的皮质醇活性测试FKBP5 mRNA表达测试，希望该测试能更准确匹配患者病情，但预计在瑞拉考利坦NDA提交后才能准备好 [78][79] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：瑞拉考利坦在库欣综合征的GRACE和GRADIENT研究中，提交NDA大约需要多长时间，GRADIENT研究的招募进展如何，代谢疾病项目进入III期需要看到什么数据？ - 预计在2023年下半年提交NDA前约四到六个月完成研究并准备NDA；GRADIENT研究与GRACE研究并行招募；进入III期主要关注不同剂量的米瑞考利坦与安慰剂相比的体重变化以及其他代谢因素 [44][46][47] 问题2：公司给出的今年收入指引与第一季度表现相比，后续三个季度需创最佳成绩，公司为何有信心实现该指引，卵巢癌III期试验中FDA对纳米紫杉醇的态度如何，GRACE试验是否受俄乌冲突影响？ - 第一季度受保险问题和奥密克戎疫情影响，但奥密克戎消退后情况开始恢复正常，公司对后续三个季度的改善持乐观态度；纳米紫杉醇在卵巢癌领域有大量研究，且公司与有经验的妇科肿瘤组织合作，有信心试验能顺利推进；目前GRACE试验未受俄乌冲突影响，但未来情况不确定 [49][52][54] 问题3：新泽西州总检察长调查有无新进展，瑞拉考利坦治疗抗精神病药物引起的近期和长期体重增加患者的特征、代谢参数及治疗时长有何差异？ - 目前调查无新进展，公司积极配合提供信息，希望尽快解决；公司认为药物对两类患者都可能有益，但结果未知，需等待研究数据 [57][60][63] 问题4：GRACE试验目前招募了多少患者，第一季度SG&A费用增加的驱动因素是临时的还是新常态，学术合作研究今年能否出数据？ - 公司不公布具体招募人数，但3月是疫情以来该试验招募最好的月份；费用增加主要是团队扩张，部分是临时法律费用，大部分将成为新常态；部分学术合作研究今年会出结果，如前列腺癌的瑞拉考利坦研究和酒精使用障碍研究 [65][67][70] 问题5：NASH研究的招募情况、测试水平及数据清理时间？ - 研究进展顺利，各队列筛选和招募活动良好，作为开放标签试验，会在患者和队列进展时评估数据，计划今年完成所有队列研究 [72][73] 问题6：第一季度法律费用的具体情况，是否仅本季度有大额支出？ - 法律费用主要是为美国司法部调查和集体诉讼提供信息产生的，是一次性大额支出，未来情况不确定 [75][76] 问题7：FKBP5 mRNA表达测试情况，是否会与瑞拉考利坦商业发布一起推向市场，CORT125329的1期试验情况？ - 公司认为该测试很重要，但预计在瑞拉考利坦NDA提交后才能准备好；CORT125329是有效的皮质激素受体调节剂，目前不确定其最佳应用领域，正在进行相关生物学测定 [78][79][81]