财务数据和关键指标变化 - 公司现金状况显著增强，截至2021年3月15日现金约为1.27亿美元，创历史新高，按当前预算可支持运营至2024年第一季度 [7][20] 各条业务线数据和关键指标变化 皮肤病肌炎项目 - 3期DETERMINE研究按计划推进，已将主要疗效终点从第52周改为第28周，所有受试者已完成第28周访视，多数完成28天安全随访访视，预计今年第二季度公布 topline 结果 [9] - 研究停药率约8%，低于预期；166名患者完成第28周访视，预计约100名患者完成第10次访视；符合条件的受试者中90%已参加开放标签扩展研究 [28] 囊性纤维化项目 - 目前不考虑对 lenabasum 进行额外研究，正与研究人员进行事后数据分析，以更好了解高危囊性纤维化患者的肺部恶化情况 [11] 系统性红斑狼疮项目 - 美国国立卫生研究院（NIH）赞助和管理的100名患者的 lenabasum 2期研究即将完成入组，预计 NIH 可能在今年下半年公布 topline 数据 [12] 内部管线项目 - CB1反向激动剂和 CB2激动剂项目临床数据于1月在纽约科学院网络研讨会上公布，计划在2022年将这两种化合物带入1期人体试验 [12][18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略包括最大化 lenabasum 价值、推动内部管线在2022年进入临床试验、积极与潜在合作伙伴合作以扩展管线 [5] - 优先推进内部针对内源性大麻素系统的资产，管线涵盖代谢紊乱、纤维化疾病和癌症的候选药物 [6] - 通过收购外部资产扩展管线，关注内源性大麻素系统以外的生物学和新适应症，利用免疫学专业知识和能力 [6] - 计划通过业务发展活动扩展和多元化管线，寻找针对有科学数据支持或已验证的疾病途径的一流化合物，优先考虑临床前和早期临床阶段资产 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为内源性大麻素系统是开发治疗炎症、纤维化、代谢疾病和癌症疗法的关键靶点，对今年完成皮肤病肌炎3期临床试验以及狼疮研究数据感到兴奋 [21] - 积极推进管线，专注于能最早带来数据拐点的项目，有资源并致力于引入补充现有管线和专业知识的外部资产 [21] 其他重要信息 - 罗氏的 Actemra 虽在2期和3期研究中未达到主要疗效终点，但因用力肺活量下降较少和事后亚组分析结果获FDA批准用于治疗系统性硬化症间质性肺病，公司正考虑其对 lenabasum 项目的潜在影响 [10] 问答环节所有提问和回答 问题1: 对选择CB1和CB2项目候选药物的信心如何，以及1.27亿美元现金如何支撑到2024年第一季度，是否考虑2022年及以后新分子进入临床的费用 - 对于CB1反向激动剂，有大量数据显示其在动物和人体中的代谢作用，已确认部分候选药物的效果，目前关键是尽量降低化合物在大脑中的CB1受体占有率，基于小鼠28天慢性给药数据，有几种有前景的化合物，预计年底前能确定候选药物；CB2激动剂项目稍落后，有化合物能抑制肿瘤细胞生长，预计在同基因小鼠模型中与免疫系统相互作用时会有更好疗效，也期待与检查点抑制剂联合测试，同样预计年底前确定候选药物 [24][25] - 此前完成了囊性纤维化和系统性硬化症的两项关键研究，费用反映在去年的烧钱率中，且进行了裁员，降低了人员成本，预计未来平均每月烧钱约1000万美元，可支持化合物进入1期研究 [26] 问题2: 皮肤病肌炎研究中有多少患者进入开放标签扩展阶段并仍在用药，研究的停药率如何，开放标签扩展研究有何发现，以及基于Actemra获批情况，系统性硬化症项目下一步具体步骤和时间线，是否取决于皮肤病肌炎研究结果 - 皮肤病肌炎研究停药率约8%，166名患者完成第28周访视，预计约100名患者完成第10次访视，符合条件的受试者中90%已参加开放标签扩展研究 [28] - Actemra在2期和3期研究未达主要终点但因用力肺活量数据获FDA批准，公司也观察到患者用力肺活量下降较少，希望从开放标签扩展、转用安慰剂患者以及皮肤病肌炎研究中获取支持数据；需在获得皮肤病肌炎数据并完成额外数据分析后，判断是否值得推进，难以确定FDA此次决定是个例还是意味着对罕见病药物亚组分析的态度转变，预计今年下半年有下一步更新 [29][30][31]