业绩总结 - 截至2021年3月15日，CRBP的现金余额为1.27亿美元[38] - CRBP的市场资本为2.91亿美元，基于2021年3月12日每股2.33美元的收盘价[38] - 125百万普通股在外流通（140.1百万完全摊薄）[38] 用户数据 - 日本市场SSc患者约28,000人，DM患者约9,000人，SLE患者约50,000人[6] - 中国市场SSc患者约140,000人，DM患者约70,000人，SLE患者约420,000人[6] - 北美市场SSc患者约80,000人，DM患者约40,000人，SLE患者约280,000人，CF患者约30,000人[6] - 约有20万名患者在美国、欧盟和日本患有系统性硬化症[17] 新产品和新技术研发 - Lenabasum在系统性硬皮病（SSc）和皮肌炎（DM）的临床试验中，Phase 3研究已于2020年9月完成[2] - Lenabasum在囊性纤维化（CF）的Phase 2b研究于2020年10月完成，结果显示与安慰剂相比，主要终点没有显著差异[2] - Lenabasum的作用机制为CB2激动剂，旨在为慢性炎症和纤维化疾病提供免疫抑制治疗的替代方案[7] - Lenabasum的分子量为400 Da，血脑屏障穿透率为30%[8] - Lenabasum的最大耐受剂量为每日180毫克，240毫克时出现多种轻度或中度不良反应[8] 临床试验结果 - Lenabasum在皮肌炎患者中显示出皮肤炎症改善，安慰剂组改善率为15%，Lenabasum组改善率为38%至48%[11] - 在Phase 3研究中，接受lenabasum 20 mg BID的患者在1年内FVC %预测值保持稳定[23] - 在Phase 3研究中，lenabasum 20 mg BID组中，19%的患者出现>5%的肺功能下降，而安慰剂组为64%[26] - 在Phase 2研究中，lenabasum组的CDASI活动评分在12个月时减少了4分，且与皮肤相关的生活质量改善相关[28] - Lenabasum治疗在12周时显著降低了皮肤病变中CD4和CB2的表达，p < 0.05[12] - Lenabasum治疗在12周时显著降低了皮肤病变中白介素-1β和干扰素γ的表达，p < 0.05[13] - 在Phase 3 RESOLVE-1研究中，lenabasum未能达到主要终点，但对免疫抑制治疗的益处被低估[20] - 目前正在进行的DETERMINE研究已完成入组，预计在2021年第二季度公布初步结果[30] 合作与市场扩张 - Corbus与Kaken Pharmaceuticals达成独家许可协议，涉及日本市场SSc和DM的Lenabasum，前期支付2700万美元，潜在里程碑支付高达1.73亿美元[6] 安全性与不良反应 - Lenabasum的安全性良好，大多数不良反应为轻度或中度，常见的不良事件包括头晕、口干和疲劳[16] - Lenabasum在体外分析中显示出与抗炎疾病修饰化合物的差异，未抑制免疫细胞激活[39] - Lenabasum能够减少上皮细胞产生的炎症介质，且对结缔组织细胞的影响也表现出减少炎症介质和细胞外基质的生产[39] 未来展望 - 系统性红斑狼疮（SLE）第二阶段研究预计在2021年第二季度完成入组，预计在2021年下半年公布顶线结果[33] - Lenabasum的浓度为3.3µ，未提供年收入数据[39] - Actemra™和Ofev™的年收入均超过10亿美元，Esbriet™的年收入超过8亿美元[39] 管理团队 - 该公司拥有一支经验丰富的董事会，成员包括在生物制药领域具有丰富经验的高管[36]