现金流与财务状况 - 截至2022年3月31日，Curis的现金和投资约为1.207亿美元，预计现金流可持续到2024年[2] 新产品与技术研发 - Emavusertib作为首个IRAK4抑制剂，针对9个潜在适应症，包括4种白血病和4种B细胞癌症[2] - Emavusertib在AML/MDS单药治疗中显示出显著的抗癌活性，能够减少白血病细胞[11] - Emavusertib的药代动力学特征支持每日两次给药，半衰期约为6小时，98%的靶点抑制率[10] - Curis的IRAK4抑制剂Emavusertib在临床试验中显示出与azacitidine和venetoclax的协同作用[11] - Curis的CI-8993（VISTA抑制剂）在多个癌症类型中显示出潜在的商业化前景[4] 临床试验与用户数据 - Emavusertib在AML/MDS的临床试验中，目标抑制率达到98%[10] - 在接受Emavusertib治疗的49名AML/MDS患者中，推荐的二期剂量为300 mg BID，治疗相关的3级及以上不良事件发生率为23.1%[24] - 在AML/MDS患者中，IRAK4-L和FLT3突变分别占患者群体的超过50%和25-30%[20] - Emavusertib在复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者中，CR/CRh率为40%[33] - 在接受Emavusertib治疗的患者中，基线白血病细胞比例为11，最佳反应为2，变化率为-82%（部分缓解）[41] 市场潜力与未来展望 - Curis的IRAK4抑制剂在B细胞癌症中显示出良好的临床活性，具有98,280名患者的市场潜力[6] - 计划与FDA讨论快速注册路径的潜力，涉及emavusertib与阿扎胞苷和venetoclax的联合治疗[51] - 目前针对R/R AML患者的治疗缺乏有效的靶向疗法，Emavusertib有潜力显著改善这些患者的预后[29] 安全性与耐受性 - Emavusertib在推荐的二期剂量下未报告剂量限制性骨髓抑制，显示出良好的耐受性[25] - Emavusertib的口服给药方式使其在治疗中更具便利性，相较于传统的静脉给药[31] - CI-8993的初步安全数据表明，管理预期的细胞因子释放综合症（CRS）措施有效[79] 其他新策略与合作 - Curis与NCI达成协议，共同进行Emavusertib的临床和非临床研究，进一步验证其在肿瘤学中的应用[7] - CI-8993的临床计划包括对晚期难治性实体瘤患者进行的1期剂量递增研究[68] - Curis计划在2022年下半年报告CI-8993的初步疗效数据[81]