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Cue Biopharma(CUE) - 2019 Q4 - Earnings Call Transcript

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年12月31日,公司现金及现金等价物约为5940万美元,总资产为6100万美元,营运资金约为4940万美元 [51] - 2019年第四季度,公司通过售后股权发行获得3330万美元,延长了现金储备期 [51] - 2019年,公司从销售协议中扣除支付给Stifel的佣金后,共获得约4900万美元 [52] - 2019年第四季度和2018年第四季度,与默克和LG Chem的合作收入分别为133.1万美元 [52] - 2019年第四季度研发费用为690万美元,低于2018年同期的730万美元,主要因CUE - 101一期单药试验的药物生产费用减少 [52] - 2019年第四季度一般及行政费用为310万美元,低于2018年同期的530万美元,主要因股票薪酬费用和法律会计费用减少 [53] - 2019年和2018年全年,与默克和LG Chem的合作收入分别约为350万美元和110万美元 [53] - 2019年全年研发费用为2750万美元,低于2018年全年的2850万美元,主要因人员减少和运营效率提高 [54] - 2019年全年一般及行政费用为1270万美元,高于2018年全年的1130万美元,主要因人员增加和专利申请法律费用增加 [54] - 根据预测,公司目前的现金状况预计可维持到2021年第二季度 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 CUE - 100系列 - CUE - 101一期单药剂量递增和扩展研究已完成队列一和队列二的全部入组,队列三已对前两名患者给药,预计下周对第三名患者给药 [13] - 截至目前,队列一和队列二的六名患者共接受了14次CUE - 101输注,未出现细胞因子释放综合征 [24] - CUE - 102已取得进展,生成了人T细胞体外扩增的试点数据,原计划在3月的Keystone癌症免疫治疗进展会议和4月的AACR会议上展示,但因新冠疫情取消 [40] CUE - 200系列 - 处于早期发现阶段,专注于细胞表面信号模块,如CDAD或4 - 1BBL,用于治疗慢性传染病,相关应用正在由阿尔伯特爱因斯坦医学院的合作者评估 [11] CUE - 300系列 - 与默克合作,专注于自身免疫性疾病中CD4T细胞的调节,默克在2月的抗原特异性免疫耐受药物开发峰会上展示了该项目的数据 [12] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心战略是推进Immuno - STAT平台验证,重点是CUE - 101的一期试验 [7] - CUE - 100系列旨在将工程化IL - 2直接输送到肿瘤特异性T细胞,避免全身激活和IL - 2相关毒性,其模块化可针对不同肿瘤,扩大全球患者覆盖范围 [8] - 计划在确认CUE - 101一期试验安全性后,于2020年第三或第四季度启动CUE - 101与抗PD1抗体联合作为一线疗法的试验,用于治疗HLA 0201阳性的相同适应症患者 [26] - 建立了Immuno - STAT平台,可加速生成新的临床候选药物,提高生产效率和成本效益,增强多功能性,可针对多种肿瘤抗原 [41] - 与默克合作开发用于治疗自身免疫性疾病的Immuno - STATs,展示了选择性抑制自身反应性T细胞的潜力,避免了广泛免疫抑制的风险 [44] - 公司认为其IL - 2基CUE - 100系列与其他IL - 2疗法相比,具有更高的特异性和选择性,可避免全身毒性 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情给全国医疗系统带来压力,癌症中心正在积极对患者进行优先级排序,但CUE - 101目前被列为一级重要治疗,患者治疗仍被优先考虑,公司预计目前不会产生负面影响,但情况可能会随危机发展而变化 [28] - 公司在平台和项目上取得显著进展,CUE - 101处于一期剂量递增试验阶段,有望使公司成为免疫治疗领域的差异化领导者 [55] - 2020年公司预计取得多项里程碑,包括获得CUE - 101一期临床试验早期队列的PKPD结果、选定并公布CUE - 103的靶点、评估CUE - 101一期试验的临床反应、启动与PD1抑制剂Pembrolizumab的试验、开展CUE - 102的IND启用活动、生成支持neo - STAT平台的数据以及确定CUE - 300系列的潜在临床候选药物 [57] 其他重要信息 - 公司在同行评审的临床癌症研究期刊上发表了CUE - 101的临床前研究数据,为该分子的推进提供了信心和支持 [14] - 公司正在与研究站点合作,为患者就诊提供更多灵活性,部分就诊可能通过电话进行,以减少新冠病毒暴露 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 下季度可能看到的PD数据中,希望在治疗后活检中看到的抗原特异性CD8阳性T细胞的比例是多少 - 公司表示目前没有正式确定的具体定量数字,更关注肿瘤特异性T细胞的表型和功能,希望看到它们表达效应分子、细胞因子和催化颗粒等标志物 [62] 问题2: 公司是否预计AI将成为未来业务发展的重点,以及关于选择性抑制自身反应性T细胞的初步讨论情况 - 公司目前主要专注于免疫肿瘤学领域,但AI作为潜在可货币化的资产类别很重要,与默克的两年保密期已过,公司已开始与其他公司进行相关讨论,且受到了一定关注 [66] 问题3: CUE - 101剂量范围研究的策略是什么,以及对剂量扩展的想法 - 公司采用贝叶斯方法,由于其递送的IL - 2经过衰减,不一定会出现IL - 2类型的毒性,可能不会有剂量限制性毒性,因此在看到不同剂量水平的PD效应时,会将每个队列的患者扩展到最多九名,以更好地确定扩展阶段的合适剂量 [71] 问题4: 今年晚些时候CUE - 101剂量范围研究的数据更新中,预计的疗效如何 - 公司希望看到符合resist标准的临床活性以及与之匹配的PD效应 [73] 问题5: 初始PKPD和生物标志物数据是否会通过新闻稿和电话会议发布,以及在生物标志物数据中是否会特别关注T细胞的能量和/或耗竭迹象 - 由于会议推迟或取消,公司可能会通过内部机制(如新闻稿、电话会议和网站)发布数据,会评估T细胞的表型,包括是否处于能量状态 [76] 问题6: 构建CUE - 301时,将II类NHC纳入Immuno - STAT的独特挑战是什么,制造过程与CUE - 100产品有何不同,neo - stat平台是否适用于NHC II类产品 - CUE - 100系列基于HLA I类,主要针对CD8,与默克合作的工作基于HLA II类,可选择性靶向和治疗自身免疫性疾病中的CD4T细胞,II类设计在蛋白质工程和表达方面与I类类似,但在肽结合方式上有所不同,neo - stat平台未来有潜力应用于II类产品 [79] 问题7: CUE - 101与抗PD1抗体联合一线治疗试验的设计如何,预计纳入多少患者,是否考虑与放化疗联合 - 试验初始设计为3x3剂量递增,预计从第三个剂量水平开始,然后进行经典扩展,初始阶段在每个剂量水平共纳入20名患者,目前计划同时给予两种药物,未来可能会考虑与化疗联合,但需等待联合试验的数据 [85] 问题8: 公司平台在对抗和解决T细胞能量方面的潜力,以及是否考虑在肿瘤学和自身免疫性疾病之外建立管线 - 公司认为平台在慢性传染病方面有直接应用潜力,早期试点实验使用了已知病毒表位,目前正在与阿尔伯特爱因斯坦医学院的研究人员合作,内部进行了相关讨论,并与外部合作伙伴进行了初步交流 [88] 问题9: 到目前为止,CUE - 101剂量递增试验中有哪些特别令人鼓舞的观察结果 - 作为肿瘤学家和研究人员,看到患者即使在较低剂量下仍留在试验中并积极接受给药,这令人鼓舞,但目前所有观察结果均为轶事性和初步性的 [92] 问题10: 到目前为止,试验患者的一线治疗方案是什么 - 所有患者都接受了铂类化疗和检查点抑制剂治疗 [94] 问题11: 预计到2021年第二季度的现金状况支持CUE - 101和其他项目的何种临床开发水平 - 目前的预测基于CUE - 101单药剂量递增和扩展队列的活动,包括联合试验,以及与LG Chem和默克的现有合作,自身免疫性疾病项目的扩展可能需要额外的合作或增加资金消耗 [96] 问题12: 对于CUE - 101项目,在考虑其他HLA等位基因时,什么信号会促使公司与LG Chem合作开发针对该等位基因的CUE - 101分子 - CUE - 102项目正在针对WT1在AO2和A24等位基因上进行研究,针对CUE - 101在其他HLA等位基因上的应用仍在讨论中,随着临床数据的出现,这将是与LG Chem合作的重点关注领域 [98] 问题13: CUE - 301的方法对哪种类型的1型糖尿病患者群体最相关 - 目前处于早期阶段,该方法适用于风险相对较窄或为零的阳性个体,可跟踪这些细胞并进行选择性调节,在疾病干预和拦截方面可能有重要机会 [100] 问题14: CUE - 101可以扩展到哪些其他适应症 - 最明显的是宫颈癌,实际上任何HPV驱动的癌症都可能适用,如肾癌、阴茎癌、肛门癌等 [101]