财务数据和关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物总计1300万美元，较2018年12月31日的1750万美元减少450万美元，主要因经营活动净现金使用830万美元，被与H.C. Wainwright的普通股销售协议净收益410万美元抵消 [31] - 2019年第三季度研发费用为110万美元，2018年同期为120万美元；一般及行政费用均为130万美元 [32] - 2019年第三季度其他收入净额为20万美元，2018年同期为10万美元；英国研发税收抵免均为30万美元 [33] - 2019年第三季度净亏损为190万美元，2018年同期为210万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 CYC065项目 - 实体瘤研究中，CYC065在192毫克/平方米剂量下可持久抑制Mcl - 1，第二部分研究剂量递增至213毫克固定剂量，一名子宫内膜癌患者用药四个周期后肿瘤缩小48%达到部分缓解，一名卵巢癌患者用药两个周期后肿瘤缩小19%达到疾病稳定 [11][12] - 血液系统恶性肿瘤研究中，CYC065 - 02研究进展缓慢，两名复发或难治性CLL患者接受CYC065和维奈托克联合治疗，淋巴结有缩小；CYC065 - 03研究已治疗八名患者，剂量递增至150毫克/平方米 [16][18] 682 - 11项目 - 正在招募复发或难治性AML或MDS患者，评估口服沙帕西他滨与维奈托克联合用药的安全性和有效性 [20] CYC140项目 - 首个人体单药剂量递增研究已招募三名晚期白血病患者，未观察到剂量限制性毒性 [22][23] DNA损伤反应策略项目 - 沙帕西他滨与奥拉帕尼联合治疗BRCA突变乳腺癌的研究者发起试验已治疗五名患者，一名患者达到部分缓解，三名患者继续治疗 [26][27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司愿景是将细胞周期控制生物学转化为改善癌症患者生活的药物，业务战略是开发创新药物管线，通过证明其安全性、有效性和成本效益实现股东价值 [7] - 在Mcl - 1抑制药物研发竞争中，公司认为自己处于领先地位，CYC065已在实体瘤患者中证明可持久抑制Mcl - 1 [10] - 与MD安德森癌症中心建立战略联盟，评估三种候选药物在血液系统恶性肿瘤患者中的疗效 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2019年取得的成就感到自豪，尤其在CYC065的Mcl - 1抑制方面确立了领先地位 [28] - 预计2019年9月30日约1300万美元的现金和有价证券，加上与MD安德森联盟带来的现金节约效益，足以支持公司运营至2020年底 [34] 其他重要信息 - 公司将在即将举行的ASH会议上展示CYC065在AML/MDS和CLL以及沙帕西他滨682 - 11研究的进展 [28] - 未来12个月的关键里程碑包括报告CYC065不同剂型和研究的安全性、药代动力学和有效性数据，以及确定沙帕西他滨在老年AML患者中的监管途径和可提交性 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: ASH摘要展示能呈现多少患者数据及代表的数据内容 - 公司正在整理数据，CLL试验有两名患者，CYC065 - 03研究约有八名患者，希望能汇总初步安全性和有效性数据，CYC682 - 11研究同理 [35] 问题2: AML试验期望看到疗效或活性的剂量水平 - 基于实体瘤研究，在四小时输注中192毫克/平方米剂量可持久抑制Mcl - 1，AML研究已开放150毫克/平方米剂量招募，希望尽快达到192毫克/平方米 [36] 问题3: PLK1抑制剂的招募情况 - 目前共招募了三名患者，招募速度不如CYC065 - 03研究 [38]