财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金和投资总额为3350万美元，较2022年第三季度末的3610万美元减少260万美元，较上一年年末的4510万美元减少1160万美元 [2] - 2022年现金使用量为1160万美元，低于上一年的1230万美元，主要因ReMEDy2试验停止招募患者，随着对FDA回复完成和准备恢复招募，现金使用量将回升 [18] - 2022年研发费用降至780万美元，低于2021年的880万美元，主要因REDUX 2期CKD试验收尾和非临床测试成本降低，部分被研发人员成本和制造工艺开发活动增加抵消 [20] - 2022年和2021年的一般及行政费用分别为620万美元和490万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于去除ReMEDy2 2/3期关键试验的临床搁置，与FDA沟通以解决问题，期望尽快恢复DM199开发，为中风患者提供治疗 [34] - 公司发起DM199的1C期开放标签、单次递增剂量研究，虽非FDA要求，但为主动措施，旨在应对In - Use研究结果不被FDA认可情况，同时增强医生和研究人员信心 [49] - 中国使用从人尿中分离的KLK1蛋白（Kallikrein）治疗中风超十年，2019年纳入国家报销药品目录后使用量剧增，2021年超60万中风患者接受治疗，这让公司对重组KLK1疗法推向美国和全球更有信心 [32][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为与FDA保持良好对话，有信心解决临床搁置问题，FDA有30天时间审查并回复解除临床搁置的完整回复信，收到回复后将更新ReMEDy2重启时间 [47][48] - 公司相信现有现金可支持DM199临床开发和运营至2024年第四季度 [19] 其他重要信息 - 2022年公司管理团队新增多名关键成员，包括首席医疗官Kirsten Gruis、首席商务官Dominic Cundari、临床开发运营高级副总裁Julie Daves，董事会新增Tanya Lewis，他们经验丰富，助力公司发展 [27][28][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Phase 1C研究协议是与FDA合作开发还是公司独立完成 - 公司独立开发该协议，将其作为备用数据集 [5][60] 问题2: 血压正常患者是否有显著血压下降风险 - 此前使用聚烯烃袋的1期试验中，血压正常的健康志愿者血压无下降问题，预计此次也不会出现 [61] 问题3: FDA是否会要求在重启2/3期研究前再进行一次2期研究 - 公司认为向FDA解释剂量问题的理由充分，如曾在聚烯烃袋试验后发现近一半药物附着，改用PVC袋后剂量加倍，这些情况应能说服FDA [11] 问题4: 临床搁置解除后多久能重新激活站点并招募患者 - 需要一些时间，公司一直在整理文件和材料，解除搁置后会提供时间更新 [12] 问题5: 此次Phase 1C研究与上次会议相比决策变化原因 - 为避免In - Use研究出现意外情况需再进行Phase 1C试验导致项目推迟到秋季，公司提前开展该研究，且找到澳大利亚临床站点可快速启动 [66][79] 问题6: Phase 1C单次递增剂量研究使用的剂量 - 1C期研究计划初始三个剂量为0.1、0.25和0.5微克/千克，预计使用0.5微克/千克剂量；皮下注射剂量为3微克/千克且不受搁置影响 [15][73][87]