财务数据和关键指标变化 - 2021年全年净亏损1360万美元，合每股0.65美元，上一年净亏损1230万美元，合每股0.78美元 [32] - 截至2021年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为4510万美元，高于上一年末的2750万美元，公司认为当前现金可支持DM199的临床开发并维持运营至2024年初 [33] - 2021年研发费用增至880万美元，高于2020年的820万美元，主要因ReMEDy2试验增加成本和人员成本增加，部分被ReMEDy1和REDUX试验成本降低抵消 [34] - 2021年和2020年的一般及行政费用分别为490万美元和450万美元，增加原因包括专业服务成本、里程碑义务支付、保险成本和人员成本增加，部分被非现金股份支付成本减少抵消 [35] - 2021年经营活动净现金使用量为1230万美元，2020年为920万美元，增加主要因净亏损增加，部分被股份支付和经营资产负债变化影响抵消 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 ReMEDy2试验 - 这是一项随机安慰剂对照研究，计划在美国临床站点招募约350名患者，评估两个独立主要终点，即中风恢复情况和急性缺血性中风复发率 [18][19] - 采用适应性研究设计，在约40%（140名）患者完成入组后进行中期分析，数据安全监测委员会将根据结果决定是否停止、继续或增加研究参与者数量 [20][21] - 目前有10个站点签约，加上处于启动阶段的站点，已与超过70%的目标站点达成合作，有四五个站点正在积极招募患者，公司仍计划在2023年上半年进行中期分析 [25][44][47] REDUX试验 - 已完成患者入组，正在进行最终患者随访和数据清理，为最终分析和报告做准备 [29] - 该试验表明慢性肾病是DM199有吸引力的开发机会，研究指向针对高血压非裔美国人和/或IgA肾病患者亚组 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目前主要专注于ReMEDy2试验，认为其有最快的商业批准途径 [28] - 对于REDUX试验，公司将在完成最终分析后更新下一步计划，并可能与FDA讨论结果，同时正在探索包括合作在内的多种选择 [30][52] - 行业方面，急性缺血性中风治疗领域25年未有新的重大治疗进展，DM199获得FDA快速通道指定，有望满足该领域未满足的医疗需求 [24] - 慢性肾病治疗领域，2019年有新的监管指导，公司认为有基于UACR和eGFR的潜在监管批准途径，正在评估不同的肾病治疗途径和竞争格局 [41][42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为ReMEDy2试验启动过程缓慢是受COVID影响，而非对DM199或研究设计的担忧，随着COVID感染和住院率下降，乐观认为医院将恢复研究人员配置，有望推进临床试验 [26] - 公司相信DM199较长的治疗窗口、安全概况以及改善中风恢复和降低复发风险的潜力可能推动更好的入组率 [28] 其他重要信息 - 公司新加入两名高管，首席医疗官Kirsten Gruis和首席商务官Dominic Cundari，他们分别介绍了加入公司的原因 [6][7] 问答环节所有提问和回答 问题1: 除关键中风研究外，未来数月至数年公司计划开展哪些额外研究或生成哪些实验室数据来推广DM199产品？ - 公司目前临床团队主要专注于ReMEDy2试验，同时开始考虑肾脏项目的下一步计划，但当前重点是中风关键试验 [39] 问题2: 美国慢性肾病的监管环境如何，目前是否明确FDA批准的必要途径，应关注哪些肾脏指标？ - 2019年国家肾脏基金会、FDA和EMA的工作组发布了关于替代终点批准的新指导，对于罕见肾病，有基于UACR和eGFR的潜在有条件批准和完全批准途径，公司对慢性肾病的潜在监管途径感到鼓舞，正在评估不同肾病治疗途径和竞争格局 [41][42][43] 问题3: 签约的10个站点是否为正在积极招募患者的站点，正在积极招募的站点数量是多少，根据过去一个月的趋势，将70%处于讨论阶段的目标站点转化为积极招募站点需要多长时间？ - 目前有四五个站点正在积极招募患者，公司将在达到入组里程碑时提供最新信息，受COVID影响，部分站点将人员从研究工作中转移，但公司不担心站点的兴趣，正在重点关注每月能招募超过一名患者的站点，仍计划在2023年上半年进行中期分析 [44][45][47] 问题4: 中期分析在疗效方面的重要性如何，考虑到24小时内小血管闭塞患者的入组情况，入组进展如何？ - 中期分析时，数据安全监测委员会将审查结果并提出建议，有三种可能情况：按计划继续研究、增加患者数量、因疗效显著或缺乏疗效停止研究，中期分析的主要目的是在必要时增加样本量以达到统计学意义 [50][51] 问题5: 何时能看到REDUX试验的最终慢性肾病数据，公司是否计划自行推进该项目，是否有合作的想法？ - 预计今年晚些时候公布的数据与之前报告相比不会有重大差异，可参考11月的ASN海报展示，公司正在探索多种选择，包括合作的可能性，但会谨慎行事，避免影响中风项目的资金使用 [52][53]