财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度净亏损240万美元，合每股0.20美元；2019年前九个月净亏损820万美元，合每股0.68美元；2018年第三季度净亏损140万美元，合每股0.18美元；2018年前九个月净亏损380万美元，合每股0.51美元 [24] - 2019年第三季度研发费用增至160万美元，较2018年第三季度的120万美元增加40万美元；2019年前九个月研发费用增至610万美元，较2018年同期的310万美元增加300万美元 [24][25] - 2019年第三季度一般行政费用为100万美元，2018年同期为77.7万美元；2019年前九个月一般行政费用增至270万美元，2018年同期为210万美元 [26] - 2019年第三季度其他收入总额增至22.5万美元，2018年同期为15.7万美元；2019年前九个月其他收入总额降至68.3万美元，2018年同期为94.6万美元 [27] - 截至2019年9月30日，公司现金及等价物为470万美元，有价证券为500万美元，应收账款为66.4万美元，第三季度末总资本为1040万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性肾病（CKD）业务线 - 已提交慢性肾病2期试验方案并获FDA批准，命名为REDUX试验，将研究两种形式的CKD患者：非糖尿病高血压非洲裔美国患者和IgA肾病患者 [6] - 已开始筛选REDUX试验患者，目前有6个活跃站点，计划最多增加到10个站点，目标是每个队列招募30名参与者，共60名CKD患者 [7][12] 急性缺血性中风业务线 - REMEDY 2期研究已完成92名参与者的招募，评估DM199对急性缺血性中风患者的安全性、耐受性和治疗效果 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计在2020年上半年公布三项2期临床试验的顶线结果，包括2020年第一季度公布非洲裔高血压和慢性肾病患者的中期顶线结果以及急性缺血性中风补救研究的初步顶线结果 [9] - 公司认为DM199是治疗慢性肾病的潜在突破性疗法，其作用机制有可能改善肾脏的eGFR和蛋白尿，与目前正在开发的其他疗法不同 [10] - 公司计划在即将召开的会议和期刊上公布完整的1B期结果，包括对中度和重度慢性肾病患者结果的详细分析以及按剂量水平划分的结果 [11] - 公司希望将重组版KLK1蛋白引入西方并在全球使用，以改善急性缺血性中风患者的治疗选择 [18] - 公司聘请Syd Gilman博士为监管事务副总裁，以加强临床项目的监管支持 [7][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对临床项目的进展非常满意，认为有坚实的团队和基础来推动长期股东价值 [9] - 公司认为目前的资本资源足以完成2期CKD研究的前两个队列、完成急性缺血性中风患者的2期研究并为2020年第四季度的运营提供资金 [9][28] 其他重要信息 - 研究表明，CKD患者体内KLK1蛋白水平往往较低，使用DM199恢复KLK1蛋白水平可能恢复身体调节和实现稳定血流或体内平衡的自然能力，改善肾脏血流，减少肾脏炎症、纤维化和氧化应激 [13] - 对于IgA肾病患者，DM199可能增加Tregs和β细胞，减缓或阻止IgA对肾小球的自身免疫攻击；对于高血压非洲裔美国人，KLK1产生的信号分子可调节上皮钠通道，维持体内钠水平平衡 [15] - 估计11% - 13%的非洲裔美国人携带APOL1基因变异，携带该变异的非洲裔美国人患终末期肾病的风险是未携带者的两倍，公司认为跟踪APOL1是评估研究结果的重要探索性生物标志物 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2期REDUX研究筛选患者时，是否有很多患者符合排除标准，筛选过程是否顺利？ - 到目前为止，筛选过程非常顺利，所选站点有该患者群体的经验 [31] 问题2: CKD的两个队列是否有可能获得FDA的快速通道突破指定？ - 一切皆有可能，将根据数据情况决定，如果数据符合预期且与亚洲使用的蛋白质形式的数据一致，有可能走快速通道 [33] 问题3: REDUX研究中，eGFR和UACR的预期变化是怎样的？ - 希望看到eGFR较基线增加，白蛋白尿较基线减少，认为这两个指标长期改善才能真正改善肾脏疾病和功能 [34] 问题4: 中风试验患者完成90天评估后，收集、解密和分析数据需要多长时间？ - 最后一名患者给药后有90天的观察期，之后合同研究组织（CRO）会清理数据，预计在第一季度得出结果 [35] 问题5: 本季度在重新配制DM199以延长未来其他临床研究的给药时间表方面做了哪些工作？ - 目前主要在分析长效制剂的潜力，认为有潜力将其改为每月一次皮下注射，2020年将进一步开展相关工作 [36] 问题6: CKD两个队列的顶线数据是否都能在第一季度准备好？ - 公司正在努力使两个队列都能获得顶线数据，预计非洲裔美国人队列会比IgA肾病患者队列更快招募完成 [38] 问题7: 招募额外站点对于第一季度数据可用性有多关键，进展如何？ - 对目前的6个站点很有信心，认为这些站点可能足以实现里程碑目标，同时也在探索增加到10个站点 [39] 问题8: 短期内是否还有第三个潜在的CKD适应症？ - 目前专注于执行这两个队列的研究，同时也在内部进行一些额外工作，以确定下一个适合该蛋白质的队列 [40] 问题9: 与AHAN终止合同后，是否与其他潜在合作伙伴进行了初步或后续讨论？ - 会继续进行讨论，但目前暂无相关进展可报告 [43] 问题10: REMEDY试验结束，REDUX试验刚开始，未来几个季度的运营费用情况如何，下一季度是否会接近第一季度的运营支出水平？ - 随着2期研究的开展和REMEDY试验的结束，活动将恢复，2期CKD研究预计花费350 - 400万美元，完成REMEDY研究大约需要150万美元 [44] 问题11: 如何考虑3期中风研究的招募站点、地点和患者数量？ - 将根据2期研究结果确定研究规模，预计需要数百名患者，将进行全球研究，重点是美国和欧洲，也可能考虑日本和其他地区 [45]