财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为220万美元，2020年第一季度为160万美元，同比增加约60万美元，主要因合作研发收入增加和2020年第一季度终止吉利德协议相关递延收入转回 [5] - 剔除递延收入后，2021年第一季度合作研发收入同比增加约14万美元 [6] - 产品收入在2021年和2020年第一季度均为160万美元，产品收入毛利率从2020年第一季度的76%提升至2021年第一季度的79%，产品收入持续产生强劲现金流 [6] - 2021年第一季度研发费用为800万美元，2020年第一季度为760万美元，略有增加主要因DUR - 928费用增加 [7] - 2021年第一季度销售、一般及行政费用为350万美元，2020年第一季度为340万美元 [7] - 2021年第一季度，剔除股权融资净收益后的基础烧钱率为740万美元 [7] - 2021年第一季度，公司通过承销公开发行和ATM计划销售筹集净收益4780万美元，截至2021年3月31日，公司现金及投资为9720万美元，2020年12月31日为5690万美元 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 DUR - 928酒精性肝炎项目 - 启动AHFIRM试验患者给药，对美国临床站点启动和早期患者入组情况满意，计划今年将试验扩展至英国、欧盟和澳大利亚，预计共设50 - 60个站点 [8][31] - 2a期试验中，19名患者在28天随访期全部存活，12名患者基于MELD评分、15名患者基于Maddrey判别函数评分被归类为重症患者，预后评分、胆红素等生物标志物较基线改善，药物耐受性良好，无严重药物相关不良事件 [28][29] DUR - 928非酒精性脂肪性肝炎（NASH）项目 - 2020年1b期试验中，65名患者完成研究，DUR - 928治疗使肝脏酶、肝脏脂肪、肝脏硬度和血清脂质较基线降低，部分降低具有统计学意义，如血浆甘油三酯降低24%，43%患者肝脏脂肪降低至少10%，药物耐受性良好，无严重不良事件 [37][38][39] POSIMIR项目 - 本季度获FDA批准，用于关节镜下肩峰下减压术后长达72小时的术后镇痛，是唯一获批的单次给药可持续释放72小时术后镇痛的布比卡因产品，含布比卡因量多于其他获批单剂量缓释布比卡因产品 [42][43] - 关键试验中，平均疼痛强度降低1.3分（20%），静脉注射吗啡等效急救阿片类药物使用量降低67% [45] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约有13.2万例酒精性肝炎患者住院，约20%患者年龄在20 - 30岁，89%住院患者有保险，总体死亡率28天为26%、90天为29%、180天为44%，患者首次住院费用超5万美元，酒精性肝病成为美国肝移植主要原因，肝移植费用超87.5万美元，估计美国医疗系统每年治疗酒精性肝炎成本高达60亿美元 [24][26] - 美国每年进行超60万例关节镜下肩峰下减压手术 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于DUR - 928治疗酒精性肝炎和NASH等疾病的研发，同时推进POSIMIR商业化合作，用合作收益支持DUR - 928项目 [50] - POSIMIR在市场上有多个潜在差异化特征，如唯一获批单次给药可持续释放72小时术后镇痛、含布比卡因量多、应用方便等，公司计划拓展其标签覆盖更多手术适应症 [43][48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对AHFIRM试验进展满意，认为有望证明DUR - 928在该试验中的强大生存益处，可能支持新药申请（NDA）提交 [32] - 认为DUR - 928作用机制为其作为治疗酒精性肝炎和NASH的治疗剂提供了强有力的科学依据，有助于解释2a期酒精性肝炎试验和1b期NASH试验中的疗效信号 [23] - 对POSIMIR商业化合作持积极态度，计划今年与合作伙伴推出该产品 [50] 其他重要信息 - DUR - 928作用机制发表在《脂质研究杂志》，将其DNMT抑制作用机制与酒精性肝炎患者肝脏样本中升高的DNMT水平和表观基因组高甲基化联系起来 [9][15] - 公司本季度任命两名资深制药行业高管加入董事会 [10][51] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：AHFIRM试验的持续时间与吉利德之前的努力相比如何，何时能获得数据？ - 公司表示夏季会有更清晰认识，吉利德试验与公司试验在多方面不同，公司试验预计入组更快，目前对试验进展满意 [55][56][58] 问题2：POSIMIR标签扩展是在合作前确定还是由合作伙伴后续处理？ - 预计今年按现有标签推出产品，扩展工作已同步开展，合作建立后将由合作伙伴与监管机构对接 [60] 问题3：DUR - 928作用机制在医学界、科学界和投资界的反响如何？ - 反馈积极，具有医学博士和哲学博士背景的投资者印象深刻，该机制有助于解释试验结果，在科学界和医学界，论文发表后有助于对DUR - 928进行分类，且该论文是该期刊阅读量前三的文章之一 [61][63][66] 问题4：酒精相关肝病住院和死亡人数增加趋势是否与公司了解情况一致，以及随着社交活动开放趋势将如何发展？ - 与公司了解情况一致，疫情期间酒精相关肝病发病率上升，未来趋势难以预测，社交活动增加可能使饮酒量增加或减少 [70][72][75] 问题5：是否会评估酒精性肝炎患者中DNMT - 1和3a的具体升高情况，以及与疾病严重程度等指标的相关性？ - AHFIRM试验未设计进行此项评估，因需肝脏活检且样本量小，后续可能有回顾性研究，论文发表可能激发更多实验室参与相关研究 [78][79][81] 问题6：基于DUR - 928作用机制和临床数据，如何考虑其未来机会？ - 团队正在研究DUR - 928下一步计划，也在进行结构活性关系（SAR）项目研究类似物，未来会沟通进展 [84] 问题7：AH试验早期入组情况与内部预期的匹配度，以及美国入组经验对海外扩展的影响？ - 患者入组情况良好，快于预期，美国中心是顶尖中心，欧洲部分地区仍受疫情影响，预计今年晚些时候改善，澳大利亚也在目标范围内，多样化数据将使研究更好 [87][88][90] 问题8：POSIMIR考虑的标签扩展领域有哪些？ - 希望扩展至其他手术部位，理想情况是用于普通外科手术，其次是软组织手术 [91] 问题9：当前现金水平下的预计运营时长？ - 公司不提供现金消耗预测，但本季度烧钱率约740万美元，去年全年约3500万美元，目前现金可支持超两年运营，且未考虑POSIMIR合作收益 [92] 问题10：FDA关于AHFIRM试验达到生存益处后提交NDA的沟通情况，快速通道指定对其的影响，以及评估生存情况的频率？ - 若数据良好，有潜力基于该试验提交NDA，类似肿瘤产品基于生存益处获批情况，FDA是否批准取决于结果，数据监测委员会（DSMB）会评估生存情况 [96][97][99] 问题11：未来12个月是否可能启动新的NASH试验，以及之前试验数据的展示时间和地点？ - 正在与NASH领域意见领袖合作，确定下一步研究方案，数据将在未来医学会议展示 [100][101][102]