财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度总营收为1080万美元，2018年同期为800万美元；调整后2019年第三季度总营收为460万美元，2018年同期为300万美元 [5][6] - 2019年第三季度产品营收为300万美元，主要来自ALZET泵和LACTEL聚合物的销售，2018年同期为230万美元，产品营收毛利率为76% [6] - 2019年第三季度研发费用为790万美元，2018年同期为650万美元；销售、一般和行政费用为380万美元，2018年同期为290万美元；本季度基础烧钱率为600万美元 [7] - 截至2019年9月30日，公司现金及投资为5710万美元，截至2018年12月31日为3450万美元；季度结束后，公司收到吉利德1000万美元开发里程碑付款，预计现金头寸为6710万美元 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 DUR - 928项目 - 酒精性肝炎项目：完成IIa期开放标签、剂量递增临床研究，19名患者接受治疗，患者血清胆红素水平和MELD评分显著降低，Lille评分显著低于历史对照组，89%患者Lille评分低于0.45，所有患者耐受性良好，无药物相关严重不良事件 [11][13][15] - NASH项目：美国NASH试验已完成一半以上患者入组，预计明年上半年完成试验 [23][25] - 银屑病项目：IIa期银屑病试验完成患者入组，预计年底公布顶线数据 [26][27] 药物递送业务 - 与吉利德达成HIV、乙肝合作协议，吉利德支付2500万美元预付款，公司已获得1000万美元里程碑付款，还有7500万美元开发和监管里程碑、7000万美元销售里程碑及产品销售分级特许权使用费 [30][31][32] POSIMIR项目 - FDA同意受理POSIMIR新药申请，暂定2020年1月16日召开咨询委员会会议 [34] PERSERIS项目 - 公司根据与Indivior的协议，按PERSERIS美国净销售额的个位数百分比获得季度收益分成，产品于今年2月底推出，目前收益分成较少，Indivior预计其年峰值收入达2 - 3亿美元 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 - 2016年美国酒精性肝炎患者住院超11.7万例，每位患者住院成本超5万美元，部分患者肝移植成本超80万美元 [20] - 银屑病影响约750万美国人，全球约1.25亿人受影响，约80%患者为局部疾病，可采用局部治疗 [28][29] - 术后疼痛控制不足，约65%患者术后经历中重度疼痛，市场急需非阿片类疼痛产品 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要专注于表观遗传调节剂项目和DUR - 928分子，针对酒精性肝炎、NASH和银屑病三个初始适应症进行开发 [10] - 计划明年启动DUR - 928酒精性肝炎IIb期安慰剂对照试验 [22] - 若POSIMIR获批，公司计划将其授权给在医院领域有出色商业能力的合作伙伴 [38] - 吉利德是HIV和乙肝治疗产品的全球领导者，去年HIV治疗产品销售额达146亿美元，公司与吉利德合作开发长效注射型HIV研究性产品 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度公司表现强劲，DUR - 928项目在各方面取得进展，POSIMIR新药申请获FDA受理，与吉利德达成合作并获得里程碑付款 [8][9] - DUR - 928在酒精性肝炎治疗中可能挽救患者生命，公司对其未来前景感到兴奋 [22][42] - 期待DUR - 928相关试验数据在会议上的展示，以及POSIMIR咨询委员会会议和潜在批准 [41][42] 其他重要信息 - DUR - 928酒精性肝炎试验结果将在2019年美国肝病研究协会会议上进行海报和口头报告 [16][17] - Dr. Lee Simon曾担任FDA镇痛、抗炎和眼科药品部门主任，现领导公司为POSIMIR咨询委员会会议做准备 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DUR - 928在AASLD会议上公布的数据与顶线发布的数据有何不同，医生会关注哪些数据端点？ - 会议将展示酒精性肝炎试验数据与路易斯维尔对照组的比较数据、不同剂量表现分析以及患者肝病严重程度对比等；医生可能关注胆红素和Lille评分 [43][44] 问题2：DUR - 928银屑病试验需要看到怎样的数据才能继续推进，Dr. Lee Simon是否会在咨询委员会会议上代表公司发言？ - 公司设计试验时考虑了潜在合作伙伴的需求，若试验成功需在局部严重程度指数上有统计学显著优势；Dr. Lee Simon会参加咨询委员会会议，但不确定是否发言 [47][48][49] 问题3：如何评价150剂量组的四名患者，监管机构对使用历史对照的看法以及对未来研究设计的影响，初步IIb期设计可能是什么样，是否可能成为关键研究？ - 三个剂量组有一定剂量反应，可从中选择两个剂量用于明年IIb期试验；监管机构希望使用同期对照试验，样本量要足够大以显示统计学差异，公司预计明年进行新试验；IIb期试验将设计为证明优于安慰剂，所有患者接受标准治疗，部分加用DUR - 928或安慰剂，具体设计和规模未确定，若数据良好有条件获批的可能 [50][51][54]