财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度总营收400万美元，2018年同期为340万美元 [5] - 2019年Q2合作研发收入较2018年Q2增长约100万美元，增幅154% [5] - 2019年Q2产品收入230万美元，2018年Q2为280万美元 [5] - 2019年Q2 ALZET和LACTEL产品线毛利率为63%，持续产生正向现金流 [6] - 2019年Q2研发费用660万美元，2018年Q2为610万美元 [6] - 2019年Q2销售、一般及行政费用330万美元，2018年Q2为280万美元 [6] - 2019年Q2通过股权出售筹集约1540万美元，本季度基础烧钱率为610万美元 [7] - 2019年6月30日，公司现金及投资为3810万美元，2018年12月31日为3450万美元 [7] - 季度末后公司收到吉利德2500万美元预付款，按预估计算现金头寸将达6310万美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - DUR - 928项目在酒精性肝炎（AH）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和银屑病三个适应症上推进 [9][11][12] - AH项目：开展2a期开放标签剂量递增临床研究，测试30、90和150毫克剂量，初步数据显示治疗患者的Lille、胆红素和MELD数据良好，90毫克重症患者数据与首批10名患者一致，目前正在招募90毫克中度和150毫克重症患者 [9][15][16][22] - NASH项目：3月开始招募患者进行1b期随机开放标签临床研究，评估50毫克、150毫克每日一次和300毫克每日两次剂量，预计今年下半年公布初始数据 [27][28] - 银屑病项目：开展2a期随机双盲、赋形剂对照概念验证临床试验，每日一次局部应用DUR - 928，预计今年下半年公布顶线数据 [29][30] 药物递送业务 - 与吉利德签署HIV和乙肝药物开发及商业化协议，获得1.25亿美元前期许可费，还有可能获得1.45亿美元里程碑付款 [33] POSIMIR项目 - 6月提交对POSIMIR完整回复函的答复，7月17日FDA同意将提交文件作为完整的2类新药申请重新提交，并设定用户费用目标日期为12月27日 [42] Indivior和PERSERIS项目 - 除之前收到的1750万美元前期和里程碑付款外，公司还根据PERSERIS美国净销售额的个位数百分比按季度获得分成付款，产品于今年2月底推出，目前分成付款较少 [49] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国2010年有超32万例与酒精性肝炎相关的住院病例，每位患者住院成本近5万美元，肝移植成本超80万美元 [24] - 银屑病影响约750万美国人，全球约1.25亿人受影响，约80%患者为局部疾病，可采用局部疗法治疗 [31][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 主要专注于表观遗传调节项目和领先化合物DUR - 928的开发 [11] - 完成AH试验后将与FDA讨论获批路径，预计下一步进行2b期试验 [26] - 若POSIMIR获批，计划授权给在医院领域有出色商业能力的合作伙伴 [48] 行业竞争 - AH领域目前无获批疗法，现有药物效果不佳，公司有机会成为首个推出有效疗法的公司 [15][77][78] - 药物递送领域，公司凭借SABER技术吸引其他公司合作，目前有其他可行性项目正在进行 [60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度和第三季度初公司发展积极，DUR - 928项目取得进展，与吉利德的合作和POSIMIR申请的推进增强了公司实力 [9][10] - 认为DUR - 928在AH患者中有挽救生命的潜力，有望获得加速上市途径 [26] - 对Indivior推出PERSERIS的早期指标和声明感到鼓舞 [50] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中可能会做出前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：AH下一次试验的临床终点是什么，是否可能是单一关键试验 - 目前尚未确定，但下次试验的终点与本次试验相似，包括生存、Lille和MELD等预后指标以及胆红素等生物标志物，公司正在与临床和监管顾问制定试验方案，并将与FDA确定后续路径 [54][55][56] 问题2：公司SABER技术是否可能用于其他适应症与其他公司达成类似交易，这种交易是公司主动寻求还是其他公司主动找上门 - 通常是其他公司在尝试自身技术和与其他机构合作无果后，带着难题找到公司，公司目前有其他可行性项目正在进行，如果能在可行性阶段提供帮助，项目可能会发展为开发项目 [59][60][61] 问题3：除28天生存率外，Lille、MELD和胆红素等预后指标的数据需要达到什么程度才能被视为阳性，是否需要与监管机构协商确定 - 目前的非对照试验只能参考历史对照数据，令人鼓舞，但需要在有对照组的试验中证明当前结果，公司希望进行90天的研究，比较DUR - 928与安慰剂组，观察相同的指标，FDA可能更倾向于90天生存率而非6个月生存率 [62][63][64] 问题4：预计在AASLD会议上展示的数据是否涵盖三个不同剂量组的中度和重度患者的完整顶线数据 - 是的，将展示截至目前该试验的数据，试验将在完成150毫克重症患者给药后结束，届时将由公司的思想领袖在会议上展示数据 [69][70] 问题5：POSIMIR的专利保护期和可及市场规模如何 - 美国专利有效期至2025年，美国以外至2026年且美国有正在申请的专利，还有策略可延长专利保护期；市场研究显示约有3000万例手术可使用POSIMIR，目前市场渗透率不到10% [71][72][73] 问题6：公司目前现金储备约6300万美元，现金可持续使用多长时间 - 公司不提供现金消耗预测，但过去一年左右每季度现金消耗约600万美元，按此计算现金可持续使用两年多 [75] 问题7：AH领域的竞争格局如何，自公司公布首批数据以来，是否有其他在研药物或目前正在使用的药物情况 - 目前使用的药物如己酮可可碱和泼尼松龙效果不佳，大多数肝病专家很少使用；目前没有其他有前景的在研药物，公司有机会成为首个推出有效疗法的公司 [77][78] 问题8：其他公司在AH领域尝试失败的原因是什么 - 主要是疾病的生物学特性复杂，涉及多器官损伤，而DUR - 928在动物研究中显示能保护肝脏、肾脏和肺部，有助于身体自我修复 [82][83][84] 问题9：在NASH领域，如何区分中度和重度患者，与AH领域有何不同 - 在AH领域，通过血液检查得出MELD评分来区分，MELD评分高于21为重度患者，该评分也用于肝移植患者的优先级排序 [85][86][87] 问题10：AH试验与NASH试验相比，成本和时间差异如何 - AH试验成本远低于NASH 2期试验，时间方面，预计与吉利德进行的100例患者约18个月的试验时间相近 [90] 问题11：如果POSIMIR重新提交申请获批，山德士是否有可能重新参与 - 与山德士的协议已终止，若其想重新参与，将是一次有趣的对话 [91] 问题12：吉利德的前期许可费是否会在第三季度计入营收，如何进行会计处理 - 不会一次性计入营收，部分将作为递延收入，在协议规定的公司有义务开展活动的时间段内分摊，具体会计处理将在下个季度前确定 [92] 问题13：AH试验中，2名90毫克剂量患者的结果与之前首批10名患者的结果一致，是与零Lille评分一致还是与0.04的Lille评分一致 - 尚未详细拆分数据，首批10名患者中只有1名是重度患者，目前正在比较4名重度患者与其他患者的结果，结果相似且一致，为在AASLD会议上展示数据，暂不详细报告每位患者的情况 [93][95][96] 问题14：公司治疗方案的潜在成本效益如何，与路易斯维尔大学对照组患者的平均住院时间相比如何 - 公司没有路易斯维尔大学对照组患者的住院时间数据；公司首批10名患者中，只有2名患者住院时间足够长以接受第二次注射，其他8名患者提前出院，公司计划在下次试验中加入生活质量测量等指标，以了解药物经济学优势 [97][98][99] 问题15：在考虑AH患者群体的更全面2期研究时，如何看待可及市场和药物定价 - 可及市场方面，基于诊断代码的32万例数据是一个起点，公司仍在研究其中有多少是重复患者以及相关的其他诊断代码；定价方面，若能证明降低死亡率，相信会有报销，目前处于初步研究阶段，暂无法给出具体价格 [101][102][103]