财务数据和关键指标变化 - 2018年全年收入为50万美元，收入来自与安进公司签署的协议，公司于2019年1月收到安进公司支付的72.5万美元技术接入费 [42][17] - 2018年研发费用为850万美元，较2017年的280万美元增加了570万美元，主要因推进临床研究和临床前活动的材料、临床制造和生产能力费用增加等 [43] - 2018年一般及行政费用为280万美元，较2017年的860万美元减少了580万美元，主要因股份支付费用减少，但融资相关咨询服务、法律和会计费用及保险费用增加 [45] - 2018年净财务收入为60万美元，2017年为10万美元，2018年净财务收入主要来自可转换贷款、优先股和购买优先股认股权证公允价值变动 [46] - 2018年综合亏损为1030万美元，2017年为1120万美元 [47] - 2018年7月2日完成首次公开募股，发行140万股普通股和最多70万股普通股的认股权证，扣除发行成本后获得960万美元 [48] - 截至2018年12月31日，公司现金余额为1150万美元；截至2019年3月15日，现金余额为960万美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 骨质疏松症药物EB613 - 2018年末在与FDA的临床前会议上获得积极反馈和指导，会议聚焦505(b)(2)监管途径，以骨密度而非骨折发生率作为注册试验的主要终点 [20][21] - 预计开展的2a期剂量范围研究将在以色列约四到五个中心进行，预计在2019年第二季度开始，招募约160名骨质疏松症患者，试验为期约六个月 [27][51] - 假设2a期研究结果良好，将于2020年开始一项为期12个月的3期多中心研究，比较公司口服甲状旁腺激素与福泰奥 [28] 甲状旁腺功能减退症口服PTH项目 - 2018年11月，该项目2期药代动力学和药效学研究第一部分报告了积极结果，证实口服PTH能有效进入血液并激活已知由PTH调节的生物途径 [32] - 口服PTH已被证明能积极影响血清钙、磷酸盐和维生素D水平，并使甲状旁腺功能减退症患者24小时尿钙减少近25% [33] - 2期PK/PD研究第二部分评估了口服PTH每日三次的低剂量和高剂量方案，预计在2019年年中公布结果，为预期的关键临床试验设计提供依据 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 过去十年骨质疏松症市场新获批口服疗法的引入非常有限，目前市场收入主要由注射疗法的销售驱动，美国潜在骨质疏松症药物市场规模约为190亿美元 [25][26] - 甲状旁腺功能减退症在美国影响约6万人，自2015年以来已有商业PTH注射剂形式的激素替代疗法 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略一是利用独特的口服药物递送技术，探索与生物技术和制药合作伙伴的战略合作和许可协议；二是推进骨质疏松症、甲状旁腺功能减退症等专有药物管线 [9][10] - 公司与安进公司达成合作，安进公司在自家实验室对公司技术进行近两年测试后，双方于2018年12月达成正式协议，公司有资格获得最高2.7亿美元的累计付款，与各种临床和商业里程碑挂钩 [15] - 公司目前正在与多家生物技术和制药合作伙伴就额外的非稀释性战略合作进行讨论 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2018年的进展感到满意，对2019年充满期待，希望随着时间推移向投资者更新进展 [8] - 公司认为与安进的合作是对公司平台技术的重要验证，也为未来合作带来潜力 [18] - 公司认为骨质疏松症市场服务不足，有机会凭借每日一次的药丸赢得市场份额并扩大市场 [26] - 公司认为口服PTH治疗甲状旁腺功能减退症除了口服给药外还有显著优势 [31] 其他重要信息 - 2018年9月，公司任命Arthur Santora为首席医疗官，他在生物技术行业有超30年经验，曾在FDA工作并参与骨质疏松症药物监管指南制定 [35][36] - 2018年8月，Gerald Lieberman被任命为公司董事会主席，他拥有丰富运营、财务和上市公司经验 [37] - 2019年1月，Gerald Ostrov被任命为公司新的独立董事，他在多家全球领先制药公司有丰富高管领导经验 [38] - 公司首席财务官Mira Rosenzweig将于2019年4月中旬离职，公司已启动任命新首席财务官的程序，并在新首席财务官到岗前聘请了外部首席财务官 [39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: EB613项目的2a期剂量范围研究将在以色列还是美国进行，以及3期项目是否只需进行一项研究 - 2a期剂量范围研究将在以色列约四到五个中心进行，涉及160人，将观察三个不同剂量水平，研究将在未来几周开始，首个结果是骨标志物，六个月后得出骨密度结果 [51][52] - 3期项目可能涉及约800名患者，将在美国和欧盟多个中心进行，是否只需进行一项3期研究取决于FDA对2期数据的看法，如果2期数据证实对骨骼的影响，FDA很可能允许只进行一项3期关键研究；若2期结果不明确，FDA可能要求进行额外的3期或2期研究 [53][54] 问题2: 能否详细描述安进公司的合作以及安进公司可能追求的适应症 - 因保密协议无法提供更多信息，仅能透露合作聚焦于因各种因素无法以注射形式使用的药物 [55][56] 问题3: 今年是否可能达成类似的合作协议 - 有可能，公司正在与多个潜在合作伙伴进行讨论，虽然这类协议通常需要数月才能达成，但由于与多个合作伙伴进行洽谈，达成协议的可能性有所增加，但无法保证未来签署何种协议，公司对此持乐观态度 [57] 问题4: 如果EB612项目2期结果呈阳性，是否会在年底前启动3期研究 - 理论上有可能，但受公司规模和优先级限制，目前公司认为骨质疏松症是优先事项，如果有足够资金扩大公司规模并同时开展两项3期临床试验，才会启动；也可能尝试对该药物进行合作 [58][59][60]