财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度运营费用为660万美元，较2023年同期的680万美元减少20万美元，降幅3.6% [74] - 2024年第一季度研发费用约为320万美元，与2023年同期基本持平，小幅增加6.2万美元，增幅2% [75] - 2024年第一季度一般及行政费用约为340万美元，较2023年同期的370万美元减少30万美元，降幅8.3% [76] - 2024年第一季度净亏损为540万美元，2023年同期为620万美元 [77] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4330万美元，现有资金预计可支持运营至2026年初 [78] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - ASCEND试验：2023年第四季度完成入组，预计今年第四季度公布95名A组患者的顶线数据，2025年年中获得全部158名患者的完整数据集 [109] - BOLSTER试验：原设计为2/3期篮子试验，现聚焦一线胆管癌，预计今年年底前完成入组，2025年公布数据 [111][68] - CENDIFOX试验：美国的1b/2a期开放标签试验，预计2024年底完成所有三组入组 [4] - iLSTA试验：澳大利亚的1b/2a期随机、安慰剂对照、单盲、单中心试验，预计2024年下半年完成入组 [7] - iGoLSTA试验：评估certepetide联合nivolumab和FOLFIRINOX作为一线治疗局部晚期不可切除胃食管癌的1b/2a期概念验证研究，待合作伙伴提供资金后启动 [8] - GBM试验：爱沙尼亚和拉脱维亚的2a期双盲、安慰剂对照、随机概念验证研究，目标入组30名患者，目前已入组3名，预计两到三周后加快入组 [10][19] 授权合作业务 - 齐鲁制药获得certepetide在大中华区的许可，正在评估其联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗转移性胰腺癌的效果，已开始2期安慰剂对照试验，预计入组需18个月，患者随访和数据分析报告需13个月 [5][6] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略调整 - 终止头颈和食管癌队列试验，将试验战略重点重新聚焦于一线胆管癌队列 [2] - 追求certepetide快速注册用于治疗转移性胰腺导管腺癌，同时开展研究进一步挖掘其增强多种抗癌治疗在多种实体瘤中的应用能力 [106] 监管策略 - 优化监管策略，获得多项特殊监管指定，如FDA的快速通道指定、多个孤儿指定以及罕见儿科疾病指定 [103][104] 行业竞争优势 - 利用C-end Rule激活CendR主动转运系统，选择性地将抗癌药物输送到肿瘤中，克服实体瘤治疗的主要障碍 [86] - certepetide可与多种抗癌疗法联合使用，且在临床前模型中显示出改善肿瘤微环境、增强抗癌药物疗效等作用 [89][90] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管癌症治疗取得进展，但许多实体瘤患者预后仍然不佳，公司产品有潜力成为修订标准治疗方法的一部分 [84][99] - 对今年年底大型2b期ASCEND试验的初始顶线结果感到兴奋，这些结果将有助于完成相关业务交易并确定未来资本需求 [83][15] - 随着进入数据公布前的六个月窗口期，公司受到潜在合作伙伴、许可方和投资者的关注日益增加 [16] 其他重要信息 - certepetide获得正式国际非专有名称（INN）、美国采用名称（USAN）和澳大利亚批准名称（AAN），未来将统一使用该名称 [100][101] - 部分研究为研究者发起的试验，公司控制有限，时间表和预期可能会发生变化 [12] 问答环节所有提问和回答 问题1：certepetide治疗GBM何时能达到目标入组完成，是否会在入组30名患者前先查看初始数据？ - 目前已入组3名患者，最后一名患者处于30天安全观察期的第二周，若未出现安全问题，预计两到三周后加快入组；该试验为盲法试验，无提前揭盲查看数据的规定，需等待所有40名患者入组并达到终点 [19][24] 问题2：齐鲁制药的试验为何需要18个月入组？ - 齐鲁制药的试验由其独立运营和执行，公司仅参与战略讨论；18个月是齐鲁制药公开的预计时间，希望能更快完成 [30][31] 问题3：公司提交1.5亿美元货架注册的用途是什么？ - 这是一项财务内务事项，之前的货架注册即将到期，保持货架注册可在融资等机会出现时加以利用 [35] 问题4：不同国家的试验是按照美国FDA协议还是不同标准进行，为何要在多个国家开展试验？ - 国际试验均遵循相同协议；在多个国家开展试验是为了更方便招募患者，获得更广泛的人口统计数据，有时还能降低成本 [37] 问题5：美国目前标准治疗方案下治疗这些患者的大致费用是多少？ - 美国胰腺癌目前的标准治疗方案主要是化疗，典型的吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇方案费用约为6万美元；公司产品预计成本合理，与免疫疗法和CAR - T细胞疗法相比更具优势 [47][48] 问题6：早期研究中，certepetide在不同适应症上的表现是否有差异？ - 目前未发现差异，安全性良好；有研究者反馈胆管癌患者使用该药物后效果良好，但试验为盲法，无法确定具体情况 [58] 问题7：未来是否有里程碑付款，时间线如何？ - 与齐鲁制药的合作有里程碑付款，包括技术转让、生产、启动3期试验和最终注册等；时间取决于齐鲁制药的执行情况，未来几年有望获得里程碑付款 [61][62] 问题8：BOLSTER和CENDIFOX试验的预计数据发布时间？ - 所有试验设计均旨在在当前资金耗尽（2026年初）前获得数据；BOLSTER试验预计今年年底完成入组，2025年公布数据，若入组提前完成，数据公布时间也将提前 [67][68]