财务数据和关键指标变化 - 本季度总收入为2980万美元，2021年同期为2440万美元，同比增长22% [29] - 本季度roxadustat在中国的净产品收入为2330万美元，2021年第二季度为1340万美元 [29] - 本季度与合作伙伴共同开发roxadustat的开发收入为550万美元，2021年第二季度为1966万美元 [30] - 本季度向Astellas销售roxadustat原料药的药品产品收入为110万美元，去年同期为 - 860万美元 [30] - 本季度运营成本和费用为1.08亿美元，2021年第二季度为1.582亿美元 [35] - 2022年第二季度净亏损为7260万美元，即基本和摊薄后每股净亏损0.78美元，去年第二季度净亏损为1.34亿美元，即基本和摊薄后每股净亏损1.45美元 [37] - 截至6月30日，公司报告的现金、现金等价物、投资和应收账款为5.176亿美元，预计2022年末现金、现金等价物、投资和应收账款余额在3.3亿 - 3.6亿美元之间 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 Pamrevlumab业务线 - 完成了Pamrevlumab在DMD门诊患者中的LELANTOS - 2 3期临床试验的入组，使完全入组的关键Pamrevlumab试验达到四项 [10] - 第二项Zephyrus 3期IPF研究正在进行入组 [11] Roxadustat业务线 - Roxadustat在墨西哥和南非获得批准，目前已在中国、欧洲、日本和其他众多国家获批用于治疗透析和非透析的CKD患者 [21] - 第二季度roxadustat在中国的总净销售额为5310万美元，2021年第二季度为5280万美元，这是由于销量增长超过80%，抵消了国家医保药品目录（NRDL）降价的影响 [23] - FibroGen在中国roxadustat净产品收入的占比，第二季度按美国公认会计原则计算为2330万美元 [24] - Roxadustat仍然是CKD贫血品牌治疗的第一名，按该类别（包括所有ESA产品和roxadustat）的价值份额衡量 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国市场：roxadustat继续表现强劲，第二季度总净销售额增长，预计全年净销售额将因销量大幅增长而增长 [23][24] - 欧洲市场：Evrenzo在已推出的欧盟国家的初始市场接受度慢于预期，但医疗保健提供者的早期反馈积极 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 加速Pamrevlumab在特发性肺纤维化（IPF）、局部晚期可切除胰腺癌（LAPC）和杜氏肌营养不良症（DMD）三个有重大未满足医疗需求的适应症的开发 [7] - 确保roxadustat在美国以外慢性肾病患者中的商业成功，同时继续探索在美国的前进道路 [8] - 提高研究生产力，推进利用内部专业知识的新计划，并获取外部创新以获得更多管道机会 [8] 行业竞争 - IPF领域：目前有两种获批疗法，2021年净收入近40亿美元，但仍存在显著未满足需求，公司认为如果Pamrevlumab的3期Zephyrus计划产生与2期PRAISE试验相似的结果，有潜力帮助大量IPF患者 [15][16] - 胰腺癌领域：胰腺癌是肿瘤学中最大的未满足需求之一，过去二十年非转移性治疗进展有限，免疫肿瘤疗法未能证明比当前标准治疗有生存益处，Pamrevlumab如果能证明在总生存期上有显著改善，将有重要商业机会 [17][18] - DMD领域：目前获批的外显子跳跃疗法仅针对小部分DMD患者，存在对能改善疾病进展、提高肌肉功能和延长行走能力疗法的明确需求，公司认为Pamrevlumab的抗纤维化机制可能是解决方案 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于推进Pamrevlumab作为潜在的一类新药在三个有重大未满足医疗需求的适应症的3期开发，预计2023年将有Pamrevlumab和roxadustat的关键3期试验的顶线数据 [41] - Roxadustat在中国继续表现出色，合作伙伴Astellas在欧洲推进其商业化，公司在其他地区还有额外的监管申请正在审核中 [41][42] - 公司财务状况良好，有多种选择来进一步加强资产负债表以确保长期成功 [42] 其他重要信息 - 公司正在更新S - 3货架注册声明，并已提交了按市价（ATM）股权发行的招股说明书补充文件，但近期没有使用ATM的计划 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：IPF ZEPHYRUS - 1研究和DMD研究是否有中期分析 - 回答：所有研究（包括IPF和DMD）都没有进一步的中期分析，所有研究都有独立的数据监测委员会（DMC）监测安全性，但没有计划中的中期分析 [46] 问题2：DMD研究的终点是否与FDA讨论过，需要展示什么数据才能被视为成功的研究 - 回答：非卧床和卧床研究都有终点，并已与FDA讨论过。非卧床研究的终点是上肢功能评分，卧床研究的终点是北极星行走评估。如果基于这些终点证明了疗效，就有申请批准的途径 [48] 问题3：如何看待Pamrevlumab在IPF方面的机会，试验中允许使用哪些背景治疗，如何消除相关干扰 - 回答：Pamrevlumab的ZEPHYRUS 3期计划是安慰剂对照试验，患者进入试验时不能使用背景治疗，允许治疗初治和有治疗经验的患者参加，但进入研究时不能使用吡非尼酮或尼达尼布，是单药治疗试验设计。从商业机会来看，如果3期ZEPHYRUS计划能复制2期PRAISE试验的结果，预计Pamrevlumab将有治疗IPF患者的适应症。目前的标准治疗存在耐受性挑战，多达40% - 50%的患者在开始治疗的第一年末停止用药，有显著未满足需求，Pamrevlumab不仅有显著疗效，耐受性也较好，有潜力与现有两种疗法形成差异化 [51][52][53] 问题4：LAPIS研究的无效性分析是怎样的，纳入FOLFIRINOX作为背景治疗对后续主要分析有何影响 - 回答：独立统计学家对无事件生存期进行了分析，目的是寻找支持早期加速申请的疗效证据，基于该分析，公司将按计划推进总生存期终点，这仍然是试验的主要终点。最初的试验设计仅包括吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇，现在也允许使用FOLFIRINOX，约三分之一的患者使用FOLFIRINOX化疗。纳入FOLFIRINOX的理由是它是常用的化疗方案，受肿瘤外科医生青睐，这样可以观察总体人群和不同化疗背景亚组的情况 [57][58][59] 问题5：DMD研究中是否跟踪患者的不同亚型和背景治疗，是否要求患者停用外显子跳跃疗法，根据与监管机构的对话，是否预计需要额外的研究才能将Pamrevlumab纳入现有治疗模式 - 回答：LELANTOS - 1和LELANTOS - 2试验中，患者按标准治疗使用背景皮质类固醇，但不能使用外显子跳跃疗法或其他基因疗法，这是试验的排除标准。公司认为LELANTOS - 1和LELANTOS - 2试验单独或一起可以作为DMD获批的基础，目前认为初始获批不需要额外的研究，但未来可能会考虑其他有趣的临床问题 [62][63] 问题6：Q2业绩受COVID影响的量化情况，以及对2022年剩余时间的影响；Pamrevlumab第二项试验的入组状态，以及如果Zephyrus - 1成功，加上2期研究是否可以作为申请的基础 - 回答：很难量化COVID对业绩的具体影响，跨国公司在中国上半年平均损失约10%的收入，但roxadustat销量上升，市场认为其口服给药是显著优势，公司受益于此，且从NRDL降价中获得了巨大动力，预计下半年业绩仍会良好。Pamrevlumab的Zephyrus - 2试验尚未提供预计完成入组的时间，但进展顺利。公司的基本情况是Zephyrus - 1和Zephyrus - 2试验都需要用于申请，但如果Zephyrus - 1数据强劲，会与FDA探讨是否可以结合2期PRAISE研究进行初始申请 [66][67][68] 问题7：DMD的非卧床和卧床人群是否可能分别进行申请，如果一个成功而另一个不成功会怎样，非卧床试验是否风险更高；roxadustat商业增长方面，NRDL降价幅度是否会逐次减小 - 回答：关于DMD，如果数据强劲，LELANTOS - 1或LELANTOS - 2研究（非卧床或卧床）单独或一起都有可能支持申请，公司正在内部积极讨论。非卧床的LELANTOS - 1试验结果先出来，鉴于未满足需求高，公司会尽一切可能利用积极数据尽快获批。关于NRDL降价，行业普遍认为第一次降价最显著，后续降价取决于多种因素，如规则变化、预算分配、公司销量、竞争对手定价等，难以预测，但希望后续降价幅度小于之前 [76][77][74]