财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收为6080万美元，2021年同期为3840万美元，同比增长58% [25] - 2022年第一季度净亏损为6320万美元，即每股净亏损0.68美元；2021年第一季度净亏损为7180万美元，即每股净亏损0.78美元 [33] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、投资和应收账款为5.654亿美元，预计2022年末余额在3.1亿 - 3.4亿美元之间，优于此前预计的2.7亿 - 3亿美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 Pamrevlumab业务 - 用于特发性肺纤维化（IPF）的ZEPHYRUS - 1 III期研究已完成356名患者的入组，ZEPHYRUS - 2 III期研究入组仍在进行中 [8] - 用于杜氏肌营养不良症（DMD）的LELANTOS - 1 III期临床试验在第一季度完成非行走患者入组，预计第二季度完成LELANTOS - 2 III期临床试验中行走患者的入组 [9] - 用于局部晚期胰腺癌（LAPC）的试验计划在第二季度进行无事件生存期的中期分析，预计2024年上半年获得总生存期的顶线数据 [10] Roxadustat业务 - 欧洲委员会批准EVRENZO用于治疗成人慢性肾病相关症状性贫血后，安斯泰来已在德国、英国、荷兰、奥地利和北欧国家推出该产品，早期反馈积极，其他主要欧盟市场预计今年晚些时候推出 [16] - 2022年第一季度，公司和联合分销实体在中国的roxadustat净销售额为4350万美元，与2021年第一季度持平，销量增长超70%，但被国家医保目录（NRDL）降价抵消 [18] - 公司在中国的roxadustat净产品收入在第一季度为1890万美元 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - Roxadustat在中国仍是治疗慢性肾病贫血的头号品牌药物，按价值份额计算领先，随着销量快速增长，预计将继续保持领先地位 [20] - Roxadustat自2020年首次列入NRDL以来，推动了慢性肾病贫血市场的扩张，其单位销量持续增长，而领先的促红细胞生成素（ESA）品牌略有增长 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 加速pamrevlumab在IPF、LAPC和DMD三个有重大未满足医疗需求适应症的开发 [7] - 确保roxadustat在除美国外慢性肾病患者中的商业成功，同时继续探索其在美国的发展路径 [7] - 提高研究生产力，推进利用内部专业知识的新项目，并获取外部创新以增加管线机会 [7] 行业竞争 - IPF市场有两种获批疗法，2021年净收入近40亿美元，但仍存在疾病进展和耐受性问题，有未满足的医疗需求 [11] - 局部晚期胰腺癌在过去二十年非转移性治疗进展有限，免疫肿瘤疗法未显示出优于现有标准治疗的生存获益，晚期开发活动有限 [13] - DMD目前标准治疗为皮质类固醇，有副作用，获批的外显子跳跃疗法仅针对小部分患者，且未显示出有意义的临床改善 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19环境不断变化且充满挑战，但公司团队仍完成了ZEPHYRUS - 1和LELANTOS - 1临床试验的入组 [23] - 中国团队努力支持慢性肾病贫血患者，roxadustat销量和可及性显著增加，抵消了NRDL降价影响 [24] - 公司对中国业务增长感到鼓舞，预计将继续保持强劲的市场渗透 [29] - 公司认为有多种选择来加强资产负债表，确保长期成功，目前资金充足，能够应对关键的pamrevlumab初始数据读出 [34][37] 其他重要信息 - 中国部分城市实施COVID - 19封锁，目前未影响roxadustat需求，但对部分临床试验参与有影响，公司将密切关注情况 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：pamrevlumab在胰腺癌试验的中期分析结果不同情况的处理方式，以及roxadustat在美国与阿斯利康未达成资金协议的下一步计划 - 若中期分析数据满足预设的疗效和安全标准，首席医疗官将审查数据并可能与FDA协商下一步，若FDA同意，将考虑申请加速批准；若不满足标准，试验将继续至总生存期终点。公司和阿斯利康需共同为roxadustat在美国慢性肾病贫血治疗领域找到前进道路，同时公司针对骨髓增生异常综合征的III期试验继续进行，预计明年上半年有结果 [40][41] 问题2：pamrevlumab在胰腺癌市场中，Gem/Abraxane和FOLFIRINOX两种标准治疗的使用分布市场研究情况，以及中国ESA和HIF市场动态变化原因 - 两种背景疗法的使用情况因是否为转移性或局部晚期不可切除胰腺癌以及地理位置而异，FOLFIRINOX的使用随时间增加，公司进行了更多研究，将在下次电话会议提供更多细节。roxadustat在中国销量总体增长，但因NRDL降价影响价值份额，导致其价值份额略有下降 [44][46] 问题3：roxadustat在中国医院和社区的市场覆盖情况，以及pamrevlumab在IPF的ZEPHYRUS - 1和2研究中患者治疗经历的预期分布 - 公司认为roxadustat在中国市场仍处于早期采用阶段，在透析、非透析等细分市场有巨大增长机会。ZEPHYRUS IPF III期项目包括治疗初治和有治疗经验的患者，预计两类患者对pamrevlumab的反应相似 [51][54] 问题4：胰腺癌试验向FDA讨论结果时，能否从早期可切除患者试验中获取总生存期数据支持加速批准，以及与阿斯利康在美国合作遇问题的应对选项和阿斯利康的责任条款 - 目前暂无早期试验中总生存期的具体更新数据，未来会分享。阿斯利康在美国有独家权利，需做出商业上合理的努力 [57][58] 问题5：roxadustat从2021年第四季度到2022年第一季度的销量增长情况，以及非透析和透析患者的销量增长分布，还有pamrevlumab在IPF治疗中对现有标准治疗失败或不耐受患者的比例，以及其进入市场对市场规模的影响 - 2022年第一季度相对2021年第四季度销量增长超30%，因中国市场存在季节性因素，公司更倾向于同比比较。非透析患者（NDD）的采用情况增长显著，因其报销比例较低且roxadustat口服特性有优势。目前无法提供pamrevlumab在IPF治疗中不同患者亚组的确切比例，待ZEPHYRUS - 1试验结束后会有相关数据。预计pamrevlumab既能从现有抗纤维化药物中夺取份额，也能扩大市场，约40%患者在开始抗纤维化治疗一年内因耐受性等原因停药，约45%轻度IPF患者未接受现有抗纤维化治疗 [63][70][72]