财务数据和关键指标变化 - 2021年全年收入增长33.5%，从2020年的1.763亿美元增至2.353亿美元；第四季度总收入为1650万美元，而2020年同期为6500万美元 [24] - 第四季度运营成本和费用为1.518亿美元，高于去年同期的1.23亿美元，主要因III期临床试验研发成本增加 [30] - 第四季度净亏损1.341亿美元，即每股基本和摊薄净亏损1.45美元，而去年同期净亏损5860万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.64美元 [31] - 截至12月31日，公司现金、现金等价物、投资和应收账款为5.904亿美元，预计2022年末余额在2.7亿 - 3亿美元之间 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 帕姆瑞韦单抗（Pamrevlumab） - 局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的LAPIS III期研究已完成284名患者入组；非行走型杜氏肌营养不良症（DMD）的LELANTOS - 1 III期研究已完成99名患者入组；特发性肺纤维化（IPF）的ZEPHYRUS - 1 III期研究预计未来几周完成约340名患者入组 [9] 罗沙司他（Roxadustat） - 欧洲：阿斯利康已在德国、英国、荷兰、奥地利和北欧国家推出EVRENZO，早期反馈积极 [17] - 美国：公司和合作伙伴阿斯利康正在讨论贫血性慢性肾病（CKD）的潜在前进道路，11月与FDA会面讨论下一步 [17] - 中国：2021年第四季度罗沙司他向经销商的总净销售额为3200万美元，全年为1.861亿美元，较2020年的7250万美元显著增长；公司在华罗沙司他净产品收入第四季度为550万美元，全年为4760万美元 [18] 各个市场数据和关键指标变化 IPF市场 - 美国、欧盟、中国和日本确诊患病率约33万患者，2020年该市场两款关键药物净收入超30亿美元，但仍有显著未满足需求 [11] 局部晚期胰腺癌市场 - 主要地区确诊患病率近14万患者，5年无病生存率约10%，过去二十年非转移性治疗进展有限 [14] 中国CKD贫血市场 - 截至2021年底，罗沙司他已进入代表约80%可寻址CKD贫血市场的医院；过去12个月是中国CKD贫血头号品牌治疗药物，最近一个季度价值份额达36% [19][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注三个领域：加速帕姆瑞韦单抗在三个有重大未满足医疗需求适应症的开发；确保罗沙司他在非美国CKD患者中的商业成功，同时探索美国前进道路；提高研发生产力，推进利用内部专业知识的新计划 [8] - 帕姆瑞韦单抗若获批，有望利用IPF、LAPC和DMD市场机会，因这些领域现有疗法有限且未满足需求大 [12][14][15] - 罗沙司他在欧洲有先发优势，在中国持续推动CKD贫血类别扩张并占据市场份额 [17][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来感到兴奋，将继续推进帕姆瑞韦单抗III期临床试验，保持罗沙司他在中国的强劲表现，在欧洲推出罗沙司他，并扩大免疫肿瘤和自身免疫领域的研发组合 [6] - 尽管2021年因CRL结果艰难，但团队积极且有韧性，对帕姆瑞韦单抗III期临床试验招募进展和商业机会乐观 [22] - 公司预计2022年中国罗沙司他净销售额将因销量增长而增长，尽管NRDL降价 [19] 其他重要信息 - 公司收到美国证券交易委员会（SEC）文件请求，正与SEC合作，将在适当时候更新投资者 [48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：罗沙司他在美国的计划、时间表、未来监管流程潜在情景及价值主张，以及在中国近期NRDL价格调整的应对策略、专利情况和尾部价值 - 美国方面，公司正与阿斯利康和FDA持续讨论，未来几周提供更多信息 [38] - 中国方面，公司计划通过延长治疗时间和降低自付费用来扩大市场采用，预计2022年销量增长将抵消价格下降，实现营收增长；专利情况仍不明朗，公司正在进行情景规划 [40][41] 问题2：骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性病贫血（CIA）适应症的风险 - 收益方程、所有权及帕姆瑞韦单抗项目是否考虑授权 - MDS试验正在进行，预计今年下半年或明年上半年有 topline 结果；CIA与阿斯利康和阿斯利康的III期规划讨论正在进行 [46] - MDS是与阿斯利康和阿斯利康合作协议的一部分；公司打算在美国以自有品牌推出帕姆瑞韦单抗，考虑在美国和加拿大以外地区合作 [47] 问题3：公司收到SEC传票的情况及程序 - 公司收到SEC文件请求，目前能说的不多，正与SEC合作，将在适当时候更新投资者 [48] 问题4：中国CKD类别中ESA和HIF的市场份额演变及罗沙司他侵蚀ESA市场的可能性，以及LAPIS研究中帕姆瑞韦单抗胰腺癌适应症加速途径提交的可能性和基准 - 中国市场，HIF类药物将继续帮助扩大CKD贫血类别并增加份额，罗沙司他将继续占据大部分类别增长；非透析（NDD）类别仍有很大机会 [52][53][54] - LAPIS研究基于无事件生存期的中期分析有预定义的疗效阈值，将根据FDA反馈决定是否提交生物制品许可申请（BLA）以获得加速批准 [56]