财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度总营收为1.56亿美元，2020年同期为4400万美元 [21] - 第三季度运营成本和费用为1.05亿美元，去年同期为1170万美元，约80%（7480万美元）的运营费用净增长与2020年第三季度中国销售及管理费用的比较值有关 [31] - 第三季度研发成本较去年增加1740万美元，增幅30%，主要受帕姆瑞珠单抗项目的3期临床试验费用（包括药品供应成本）推动 [33] - 第三季度净收入和每股收益分别为4980万美元和0.54美元（基本和摊薄后），2020年第三季度分别为3300万美元、0.36美元（基本）和0.35美元（摊薄后） [34] - 截至9月30日，公司现金、现金等价物、投资和应收账款共计6.65亿美元，预计2021年末余额在5.8亿 - 6.1亿美元之间，较之前指引的4.8亿 - 4.9亿美元有所增加，主要归因于某些一次性付款的时间安排以及预计今年剩余时间实现的净成本节约 [34][35] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他业务 - 第三季度中国罗沙司他向经销商的总净销售额为5780万美元，2020年第三季度为2270万美元，增长155% [28] - 第三季度中国罗沙司他净产品收入为1340万美元，年初至今为4220万美元 [16] - 第三季度，联合分销实体（JDE）占中国罗沙司他总销量的94%以上，其余6%通过公司直接向经销商销售实现 [27] - 公司从向JDE销售中获得的净转移价格为1910万美元，符合之前指引的JDE罗沙司他净销售额的30% - 45%范围，扣除递延部分后，本季度记录的净收入为1030万美元 [29][30] 其他业务 - 第三季度收入包括来自安斯泰来的1.2亿美元里程碑付款，其中1.084亿美元分配至许可收入，1160万美元分配至开发收入 [24] - 第三季度记录了1460万美元的开发及其他收入，以及与Eluminex许可交易相关的800万美元前期付款（记录为许可收入） [25] - 第三季度未记录任何与药品产品收入相关的收入 [30] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 自罗沙司他纳入国家医保目录（NRDL）以来，促红细胞生成素（ESA）市场增长加速，过去八个月ESA收入较上一年同期有显著增长 [17] - 截至2021年8月的八个月里，罗沙司他推动了慢性肾病贫血（CKD）类别市场的扩张，并在扩大的市场中占据份额，捕获了该类别74%的增长 [17] - 在过去八个月里，罗沙司他是中国CKD贫血的头号品牌治疗药物，在最近一个月包含所有ESA产品和罗沙司他（目前市场上唯一的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，HIF - PHI）的细分市场中，实现了33%的价值份额 [18] 欧洲市场 - 8月，欧盟委员会批准EVRENZO（罗沙司他）用于治疗与慢性肾病相关的症状性贫血，安斯泰来已在德国、英国、荷兰和奥地利推出该产品，且来自医疗保健提供者的早期反馈积极 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司制定并开始实施全面计划，包括每年削减约1亿美元预计开支，为期三年，在美国裁减约100个职位（70%为空缺职位，30%为现有职位），以专注于帕姆瑞珠单抗、罗沙司他的开发以及推进产品线 [12][13] - 公司专注于三个领域：加速帕姆瑞珠单抗在特发性肺纤维化、局部晚期不可切除胰腺癌和杜氏肌营养不良三种有重大未满足医疗需求适应症的开发；确保罗沙司他在除美国外慢性肾病患者中的商业成功，同时探索美国市场路径并寻求扩展到其他治疗适应症；提高研究生产力，推进利用内部专业知识的新项目，并获取外部创新以获得更多产品线机会 [14][15] - 公司与安斯泰来、阿斯利康合作，在欧洲和中国推进罗沙司他商业化，在与FDA就罗沙司他在美国的潜在路径进行讨论，同时面临其他HIF - PHIs的竞争，但罗沙司他在欧洲有重要的先发优势 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 罗沙司他在欧洲获批并推出，早期反馈积极，中国市场表现强劲且持续增长，公司对中国市场的盈利能力和未来表现感到兴奋，预计2023年开始将中国的部分现金汇回 [9][28][51] - 尽管收到FDA关于罗沙司他治疗CKD贫血的完整回复信是重大挫折，但公司和阿斯利康正在讨论潜在路径，并计划与FDA进一步沟通，仍相信该产品的潜力 [10][41] - 公司财务状况良好，有足够资金实现为未满足临床需求领域提供创新的目标，随着帕姆瑞珠单抗接近读出结果和潜在上市，虽会有额外开支，但公司旨在以自身名义在美国推出该产品 [39][65] 其他重要信息 - 公司新任命首席财务官Juan Graham，原首席财务官Pat Cotroneo于9月卸任，将担任执行顾问至2022年3月以确保平稳过渡 [7][8] - 上周，公司和合作伙伴安斯泰来、阿斯利康在2021年美国肾脏病学会肾脏周虚拟会议上展示了15篇与罗沙司他治疗CKD相关的海报 [11] - 公司预计年底确定中国罗沙司他的修订报销价格，该价格将降低，但公司准备确保其同比持续增长 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：与阿斯利康就罗沙司他在美国的额外临床工作有何讨论，是否会改变美国协议，阿斯利康是否愿意继续投资；收到完整回复信（CRL）后，MATTERHORN研究的入组是否放缓，新疗法是否造成影响 - 公司需与阿斯利康制定一致计划，并确保该计划与FDA达成一致，继续相信产品潜力，正与阿斯利康密切合作确定最佳前进路径，计划近期与FDA联合讨论；未注意到CRL后MATTERHORN研究入组放缓，临床医生和研究人员仍对研究感兴趣 [41][43][44] 问题2：罗沙司他在中国业务情况，何时在中国实现盈利；罗沙司他是否成为中国CKD患者的标准治疗，是否被纳入临床指南或推荐为贫血患者的一线治疗 - 罗沙司他在中国取得显著成功，自纳入NRDL后采用率持续增加，医院覆盖率约80%，目前重点是提高已入院医院的采用率；公司在盈利方面取得巨大进展，预计2023年开始将中国的部分现金汇回；罗沙司他已被纳入中国多项临床指南，与ESA等治疗方法一同列出，从市场份额表现来看，有望成为标准治疗，目前是中国CKD贫血价值最大的品牌，价值份额约33% - 34%且持续增加，自推出和报销后，市场有所扩张，ESA也增长更快 [48][51][53] 问题3：与FDA和阿斯利康的情景规划有哪些情景，何时能更新进展；是否以开展另一项研究为基本情况，替代方案是否包括不开展研究和重新调整合作关系 - 即将与FDA的会议很关键，根据CRL和与FDA的讨论，需开展一项试验以使罗沙司他在美国CKD贫血市场上市；与FDA达成一致前进路径后，将更好地向市场提供更新；暂不推测不同情景 [57][58] 问题4：费用指引和重组方面，1亿美元的削减是相对于第三季度1.05亿美元的费用运行率，还是全年4.5亿 - 5亿美元；是否考虑将中国JDE货币化以资助内部研发投资；看到竞争对手的HIF数据后，认为FDA在研究中识别的信号是分子效应还是类效应 - 1亿美元的削减是相对于预计开支，随着帕姆瑞珠单抗接近读出结果和潜在上市，会有额外开支，公司旨在以自身名义在美国推出该产品；公司一直在考虑如何最大化资产价值，包括中国业务和合作等选项；很难判断信号是偶然还是跨产品的，不同试验设计、给药策略等使难以得出关于类别与分子的普遍原则，更多数据发布和时间会给出答案 [61][70][72] 问题5：对罗沙司他CRL的印象，主要收获是什么，如何影响罗沙司他在美国CKD市场的潜在路径；是否有可能开展针对透析依赖或非透析依赖患者、聚焦ESA低反应者的试验；罗沙司他在中国CKD市场的采用趋势，增长来自哪些适应症 - 仍在研究前进路径，即将与FDA会面，曾在咨询委员会提议较低起始剂量和不同给药策略可能是前进方向；仍打算获得包括透析依赖（DD）和非透析依赖（NDD）患者的标签，具体如何实现还在与FDA讨论；市场增长来自DD和NDD患者，但NDD市场扩张更多，大部分收入来自DD患者（约6500万美元），NDD患者收入约3500万美元，NDD患者市场长期来看是巨大机会 [78][79][81] 问题6：在欧洲，公司和合作伙伴安斯泰来如何考虑在关键地区建立报销的节奏，以及未来一到两年的推出轨迹；罗沙司他用于癌症相关贫血（CIA）的开发情况，是否被优先考虑 - 欧洲报销问题需向安斯泰来咨询，欧洲报销在国家层面授予且时间错开，安斯泰来已在四个国家推出产品，并努力确保全欧洲的报销；罗沙司他用于CIA并非优先级问题，公司期待从与FDA关于CKD贫血的讨论中获取见解，以指导CIA项目，CIA数据积极，但要确保试验有坚实基础 [85][86][88] 问题7：公司内部研发的优势，如何与寻求内部产品线候选药物或外部合作以及重组费用削减计划相协调；与中国政府的价格谈判情况，政府在重新谈判价格时考虑哪些因素，公司如何准备以获得最佳谈判地位 - 公司在重组过程中仔细审查各领域，提高创新门槛，针对未来几年最有可能进入临床的项目进行投资，包括HiFiBiO合作的外部项目和内部项目；中国政府每两年对NRDL产品进行报销价格重新谈判，考虑因素包括产品临床价值、竞争对手情况、邻国价格以及产品成功程度等，产品纳入NRDL很重要，行业本月都在进行相关讨论以确保产品未来获得报销 [92][94][99]