财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度总营收4400万美元，2019年第三季度为3320万美元 [29] - 本季度运营成本和费用为1170万美元，净收入为3300万美元，摊薄后每股收益0.35美元；去年第三季度运营成本和费用为8600万美元，净亏损4940万美元，摊薄后每股亏损0.57美元 [30] - 截至9月30日，公司拥有现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款共计7.193亿美元；预计2020年末该数值在7.7 - 7.8亿美元之间（假设2020年第四季度美国新药申请获批） [34] - 未来九个月，公司预计有2.45亿美元的潜在里程碑收入，用于预期的美国和欧盟批准以及美国的首次商业销售 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他（roxadustat）业务 - 第三季度中国市场罗沙司他净销售额为2270万美元，第二季度为1570万美元 [16] - 截至第三季度末，罗沙司他在中国医院的覆盖率达到约55%的慢性肾病贫血市场机会，第二季度末为45% [17] 研发业务 - 罗沙司他骨髓增生异常综合征（MDS）的III期试验预计在2022年上半年获得顶线数据；化疗引起的贫血（CIA）患者的II期试验预计在2021年下半年获得顶线数据，若成功将迅速启动III期计划 [24] - 帕姆瑞韦单抗（pamrevlumab）非卧床杜氏肌营养不良（DMD）的III期试验LELANTOS预计在2022年下半年获得顶线数据；还计划启动约70名卧床DMD患者的III期试验LELANTOS - 2 [27] - 帕姆瑞韦单抗局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的III期试验LAPIS预计在2022年下半年获得顶线切除数据 [28] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 罗沙司他第三季度净销售额为2270万美元，较第二季度增长 [16] - 截至第三季度末，罗沙司他在中国医院的覆盖率达到约55%的慢性肾病贫血市场机会，较第二季度末的45%有所提升 [17] 美国市场 - 若在2020年12月的处方药用户付费法案（PDUFA）日期获得积极决定，公司计划立即申请过渡性药物附加支付调整（TDAPA），最早2021年4月1日罗沙司他可获得TDAPA覆盖，届时将在透析机构正式推出 [20] - 假设获批，罗沙司他将于2021年第一季度上市，计划于2021年第二季度在非透析依赖环境中正式推出 [21] 欧洲市场 - 罗沙司他治疗成人慢性肾病贫血（包括透析和非透析患者）的申请正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查 [22] 日本市场 - 罗沙司他治疗非透析依赖慢性肾病贫血的补充新药申请（sNDA）正在接受审查，预计年底出结果 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 致力于将潜在的一流药物带给患有慢性和危及生命疾病的患者，尽管面临新冠疫情挑战仍取得进展 [6] - 在中国市场，持续扩大罗沙司他的医院覆盖范围，推动其成为治疗中国慢性肾病贫血患者的标准疗法 [18] - 与阿斯利康密切合作进行美国市场的罗沙司他上市准备工作，包括申请TDAPA、与支付方沟通、提交临床试验数据稿件等 [20][21] - 加速所有正在进行的临床试验的入组工作，同时确保患者安全 [28] 行业竞争 - 竞争对手Akebia在非透析患者中展示了Vadadustat的数据，公司认为自身罗沙司他在非透析依赖患者（NDD）的试验中与安慰剂相当，显示出非劣效性；在与达贝泊汀（darbepoetin）对比的DOLOMITES试验中，MACE的风险比为0.81 [89][90][92] - 葛兰素史克（GSK）提前了达普司他（daprodustat）的读数时间线，公司认为这是对方的问题 [96] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务连续性计划有效，但新冠疫情对运营仍有影响；公司有能力和资源应对不确定时期，实现既定目标 [36] - 随着罗沙司他在中国的销售增长，公司财务状况强劲，有足够现金推进研发议程，期待年底美国罗沙司他的监管决定 [36][37] - 认为罗沙司他在中国有潜力成为重磅炸弹药物（年收入超过5亿美元） [50] 其他重要信息 - 公司与阿斯利康修订了中国合作协议，建立了联合分销实体，优化了双方利益，预计将使罗沙司他在中国的商业化更早实现盈利 [31][33] - 第三季度，公司冲回了约8440万美元的联合推广费用，作为销售、一般和行政费用的减少项 [32] - 公司欢迎Kirk Christoffersen加入，担任首席商务官，负责业务发展和联盟管理 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：药物是否有黑框警告的影响以及ASN展示数据中血红蛋白与心血管安全的含义 - 对于黑框警告，在透析环境中，目前多数治疗贫血的产品都有黑框警告，有黑框警告并非劣势，但没有更好且可管理；在非透析依赖（NDD）环境中，多数患者未接受治疗，黑框警告会减缓初期产品的使用速度，但从长期可及市场来看影响不大 [39][40][42] - ASN展示的数据表明，血红蛋白低于8时主要不良心血管事件（MACE）发生率高，高于10时MACE和MACE + 事件发生率最低，该分析为探索性分析，主要启示是应重视贫血治疗 [43][44][45] 问题2：中国市场患者数量翻倍但销售额增长未匹配的原因 - 阿斯利康报告的患者数量是累计患者数，而非本季度患者数，且患者治疗有开始和停止情况，不能简单根据患者数量增加来计算需求增长 [51] - 公司报告的是出厂销售额，而患者数据更指向需求销售额，目前处于产品推出早期，新患者和新处方医生较多，难以直接将需求与患者数量关联，但出厂销售额增长态势良好，市场机会乐观 [52][53] 问题3：非透析依赖（NDD）人群的产品推出轨迹及主要采用障碍 - 推出产品需确保报销，在透析环境中计划申请TDAPA，预计最早2021年4月1日获得报销；在NDD环境中需与支付方讨论并进入不同处方集 [55][56] - 需要教育市场重视贫血治疗，罗沙司他有合适的疗效和安全性，有望成为NDD市场扩张的催化剂；要接触合适的医生并激活患者，让他们了解新的治疗选择 [57][58][59] - NDD市场是重建市场，目前很多曾用促红细胞生成素（ESA）治疗的患者未再接受治疗，首要目标是重建市场，然后扩大机会；与阿斯利康合作，其内部的AZ 360中心可提供患者支持和报销机制 [60][61] 问题4：除了资助研发项目，是否有业务发展方面的考虑 - 目前暂不评论业务发展，但在最初的九个月左右之后，公司有机会考虑业务发展，特别是引入能为患者和股东创造重大价值的资产或项目 [62] 问题5：帕姆瑞韦单抗胰腺癌研究的读数时间、罗沙司他透析依赖（DD）和非透析依赖（NDD）人群的推出时间以及低密度脂蛋白（LDL）降低数据对推出的意义 - 帕姆瑞韦单抗局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的III期试验预计在2022年下半年获得顶线切除数据 [66] - 假设FDA批准，透析依赖人群的官方推出时间最早为2021年4月1日（获得TDAPA批准），非透析依赖人群预计在2021年第二季度正式推出 [67] - LDL数据是不错的指标，但主要用于衡量心血管风险，公司更重要的是展示整体心血管安全数据 [66] 问题6：与大型透析机构的研究进展、数据获取时间、是否为正式试点项目以及罗沙司他在TDAPA下与其他药物推出情况不同的原因 - 与大型透析机构的两项IIIb期研究进展非常顺利，预计在2021年上半年完成，可支持产品推出 [71] - 罗沙司他会被使用是因为其整体临床特征，而非仅仅因为报销方案有利；它在新透析患者中有良好的降低心血管事件数据，且约20%对ESA反应不佳或使用高剂量ESA的透析患者是潜在适用人群；TDAPA本身是积极的报销驱动因素，但产品的使用更取决于其风险 - 收益特征 [72][73][75] 问题7：如何与美国大型透析提供商合作以及获批后合同签订情况，罗沙司他在中国稳定透析患者（已使用ESA）中的转换情况 - 公司一直与大型透析提供商密切合作，进行了III期临床试验和IIIb期研究，对讨论情况感到满意，目标是让产品广泛使用，获得TDAPA批准对实现该目标至关重要 [79][80][81] - 在腹膜透析（PD）人群中，罗沙司他表现出色，口服给药特点有吸引力；在血液透析（HD）人群中，血红蛋白未控制的患者是初始采用人群和目标推出人群，目前已看到向血红蛋白控制人群的迁移，尽管价格高于ESA，但随着产品推出成熟，该人群的采用情况令人满意；此外，新透析患者对罗沙司他的采用情况良好，是品牌未来发展的良好预测指标 [83][85][87] 问题8：罗沙司他非透析患者数据中美国患者和美国以外患者的MACE差异，以及对葛兰素史克达普司他结果的预测 - 公司罗沙司他试验设计与Vadadustat不同，治疗目标相同；在NDD试验中与安慰剂相当，显示出非劣效性；在与达贝泊汀对比的DOLOMITES试验（完全在美国以外进行）中，MACE的风险比为0.81；安慰剂对照试验中美国数据与整体MACE项目一致，选择安慰剂作为衡量安全的高标准是正确的 [89][90][93] - 关于葛兰素史克达普司他的结果预测，公司认为这是对方的问题 [96]