财务数据和关键指标变化 - 2020年公司收入增长超过60% 达到近2000万美元 主要来自与Gilead的合作 其中1300万美元为成本报销 超过600万美元为预付款和里程碑付款 [36] - 2020年研发费用增长18% 达到约5500万美元 主要驱动因素为HPV16阳性癌症项目 其次是Gilead合作和CMB项目 [37] - 2020年净亏损4400万美元 略高于2019年的4300万美元 2020年经营现金流出3930万美元 低于2019年的4170万美元 [39] - 2020年底现金余额为1.432亿美元 为公司提供了坚实的财务基础 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - 肿瘤学项目HB-201和HB-202在2020年取得积极进展 包括在HPV阳性癌症患者中展示早期临床概念验证 以及在CMB预防性环境中展示免疫原性和疗效迹象 [10][11] - HB-201单药治疗在15名可评估患者中显示出1例完全缓解 1例部分缓解和多个疾病稳定患者 疾病控制率为73% 反应率为18% [19][20] - CMV项目HB-101在肾移植患者中显示出积极的安全性 免疫原性和初步疗效数据 包括减少CMV病毒血症 抗病毒药物使用和CMV疾病 [29] - 与Gilead的合作项目在慢性乙型肝炎和HIV治疗方面取得进展 预计2021年将达到HIV项目的开发请求里程碑 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 尽管受到COVID-19疫情影响 肿瘤学项目入组速度仍快于预期 [15] - CMV项目入组速度慢于预期 主要受COVID-19影响 预计将在2021年第三季度前完成约100名患者的入组 低于原计划的150名 [30][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年展示更多数据 包括在AACR会议上展示HB-201和HB-202的早期临床转化数据 以及在ASCO会议上展示交替双载体治疗的初步数据 [13][14] - 公司正在探索CMV项目在肾移植以外的机会 包括肝移植 造血干细胞移植和先天性CMV感染的预防 [32] - 公司计划在2021年第四季度确定HB-201/HB-202的推荐II期剂量 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2020年的进展感到自豪 包括在肿瘤学和传染病领域取得的有希望的临床数据 以及通过后续融资确保现金跑道至2022年底 [10] - 公司预计2021年研发成本将继续增长 因为将继续推进现有项目 [37] - 公司对2021年保持临床里程碑充满信心 包括在AACR和ASCO会议上展示数据 以及在2021年下半年报告CMV项目的额外数据 [43][44] 其他重要信息 - 公司成功完成8100万美元的后续融资 将现金跑道延长至2022年底 [12] - 公司计划在2021年探索HB-201或HB-201/HB-202与检查点抑制剂联合使用的可能性 [24] - 公司正在分析HB-201/HB-202交替载体项目的临床前数据 显示交替静脉注射两种复制性沙粒病毒载体可诱导超过50%的循环CVAT细胞产生肿瘤特异性反应 [24] 问答环节所有的提问和回答 问题: HB-201/HB-202平台与检查点抑制剂和其他系统性毒性疗法（如IRN化疗）联合使用的更新 - 回答: 公司正在考虑将疗法从晚期单药治疗推进到早期治疗 并正在制定与化疗和放疗等其他一线常用疗法联合使用的策略 正在进行临床前工作以评估各种化疗与200疗法的相互作用 并计划进行一些探索性研究者发起的生物标志物研究 [51][52][53] 问题: AACR展示的交替剂量方案是否可能包含初步疗效数据 - 回答: AACR将专注于更新转化数据集 ASCO将进行更正式的临床更新 包括安全性 疗效和任何额外的轶事数据 [56][57] 问题: 免疫原性数据对潜在疗效的启示 - 回答: 临床前数据显示 抗原特异性CDAT细胞的诱导越好 肿瘤控制越好 公司相信更高的剂量水平和交替使用两种载体可以改善免疫原性 从而转化为更好的疗效 [59][60][61] 问题: HB-101项目扩展到先天性或其他移植环境所需的数据 - 回答: 公司已经展示了在能够给患者施用三剂的情况下 驱动抗体和T细胞反应 并显著控制CMV病毒血症 抗病毒药物使用和CMV疾病的能力 如果能够确认这些数据 公司将感到有足够的信心推进项目 [67][68][69][70] 问题: 肿瘤特异性T细胞生成与临床反应的关系 - 回答: 虽然没有一个确切的数字可以保证反应 但一般来说 抗原特异性T细胞越多 反应越好 如果能够产生高个位数的CD8 T细胞百分比 那将是非常显著的 并可能改善疗效 [72][73][74][75] 问题: Gilead合作项目的里程碑预期 - 回答: 预计2021年中期将达到HIV项目的开发请求里程碑 这是Gilead承诺将项目推进到临床试验的时刻 预计HBV项目将在今年晚些时候或明年初进入临床 [78][79] 问题: HB-101项目第二阶段更新的移植后持续时间 - 回答: 项目的总体随访时间为移植后12个月 将在12个月时间点报告病毒血症和抗病毒疗效数据 包括病毒血症事件的数量 持续时间 抗病毒药物的使用等 预计将在2021年下半年更新项目 [84][85][86][87][88] 问题: 使用复制技术治疗传染病的可能性 - 回答: 公司已经考虑过这个问题 并正在与Gilead讨论 目前尚未做出最终决定 合同对此完全开放 [90] 问题: AACR展示的转化数据细节 - 回答: AACR数据将展示来自第一批分析的单位数患者 主要来自HB-201患者 数据将主要使用直接[indiscernible]作为读数 不会以百分比形式报告 但可以反算 细胞内染色分析数据可能不会在AACR发布 而是更接近ASCO时发布 [94][95][96] 问题: AACR是否会有肿瘤活检数据或T细胞适应性数据 - 回答: AACR不会展示T细胞适应性数据 将展示干扰素γ细胞因子特征数据 肿瘤活检数据可能会在Sims会议上展示 包括肿瘤浸润淋巴细胞和CD8 T细胞的耗竭状态 [99] 问题: HB-101项目与FDA的互动预期 - 回答: 公司正在准备向FDA提交的包 如果FDA在合理时间内做出回应 可能会在今年晚些时候或明年初获得反馈 [103][104] 问题: HB-301项目的临床开发策略 - 回答: 公司计划直接采用交替方法作为主要方法 使用PSA和PSMA抗原 类似于HB-201/HB-202项目 在晚期单药治疗环境中用于标准治疗失败的患者 由于前列腺癌多为骨转移 可能只采用静脉注射方法 [106][107][108]